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MGTA-456 em pacientes com distúrbios metabólicos hereditários submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)

27 de outubro de 2021 atualizado por: Magenta Therapeutics, Inc.

Um estudo de fase 2, de braço único e aberto para avaliar a segurança e a eficácia do MGTA-456 em pacientes com distúrbios metabólicos hereditários (DMI) submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)

Este estudo é projetado para avaliar a segurança e eficácia do uso de MGTA-456 em pacientes com Distúrbios Metabólicos Herdados (DMI) submetidos a transplante de células-tronco.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo de fase 2 é projetado para avaliar a segurança e eficácia de MGTA-456 em pacientes com IMD após receber condicionamento mieloablativo e HSCT. MGTA-456 é um candidato a produto de terapia celular CD34+ expandido dado para induzir enxerto hematopoiético rápido e sustentado. Em pacientes com IMDs selecionados, espera-se que o transplante substitua proteínas defeituosas ou ausentes e preserve o neurodesenvolvimento. Como o MGTA-456 oferece um número maior de HSCs em relação ao sangue de cordão umbilical padrão, espera-se que reduza os riscos de neutropenia e trombocitopenia prolongadas e falha do enxerto e mortalidade potencialmente relacionada ao transplante (TRM). Pacientes com síndrome de Hurler (também conhecida como mucopolissacaridose-1H (MPS-1H)), adrenoleucodistrofia cerebral (cALD), leucodistrofia metacromática (MLD) ou leucodistrofia de células globoides (GLD) (também conhecida como doença de Krabbe) são elegíveis para este estudo .

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

8

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 13 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade < 2,5 anos com síndrome de Hurler, idade 2-17 anos com adrenoleucodistrofia cerebral (cALD), idade < 16 anos com leucodistrofia metacromática (MLD) e idade ≤ 10 anos com leucodistrofia de células globoides (GLD) (também conhecida como Krabbe)
  • Enxertos de sangue de cordão umbilical requerem testes genéticos e/ou demonstração de atividade enzimática para pacientes com síndrome de Hurler, MLD ou GLD e são testados para ácidos graxos de cadeia muito longa (VLCFA) para confirmar que não há evidência de VLCFA consistente com ALD
  • Função adequada do órgão
  • Disponibilidade de material doador elegível

Critério de exclusão:

  • Disponibilidade de um doador compatível que não seja portador do mesmo defeito genético
  • Infecção ativa na triagem
  • Condicionamento mieloablativo prévio
  • Histórico de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: MGTA-456
O MGTA-456 é um produto experimental de terapia celular CD34+ expandido usado em substituição ao transplante de sangue de cordão umbilical único.
Medicamento: MGTA-456
O transplante de células-tronco hematopoiéticas será feito com o produto de terapia celular MGTA-456.
Outros nomes:
  • HSC835

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com enxerto
Prazo: 42 dias
O enxerto é definido como atingir uma contagem absoluta de neutrófilos (ANC) ≥0,5 × 10⁹/L por 3 dias consecutivos.
42 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com toxicidades de infusão
Prazo: 48 horas
Incidência de eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento dentro de 48 horas após a administração de MGTA-456
48 horas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Magenta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Magenta Study Coordinator, Magenta Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de fevereiro de 2018

Conclusão Primária (Real)

10 de fevereiro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

15 de janeiro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de janeiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de janeiro de 2018

Primeira postagem (Real)

23 de janeiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de novembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de outubro de 2021

Última verificação

1 de junho de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IMD-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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