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MGTA-456 en pacientes con trastornos metabólicos hereditarios sometidos a trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH)

27 de octubre de 2021 actualizado por: Magenta Therapeutics, Inc.

Un estudio abierto de fase 2, de un solo brazo, para evaluar la seguridad y la eficacia de MGTA-456 en pacientes con trastornos metabólicos hereditarios (IMD) que se someten a un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT)

Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia del uso de MGTA-456 en pacientes con trastornos metabólicos hereditarios (IMD) que se someten a un trasplante de células madre.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio de fase 2 está diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de MGTA-456 en pacientes con IMD después de recibir acondicionamiento mieloablativo y HSCT. MGTA-456 es un candidato a producto de terapia celular CD34+ expandido que se administra para inducir un injerto hematopoyético rápido y sostenido. En pacientes con IMD seleccionadas, se espera que el trasplante reemplace la proteína defectuosa o faltante y preserve el desarrollo neurológico. Dado que MGTA-456 ofrece un mayor número de HSC en comparación con la sangre del cordón umbilical estándar, se espera que reduzca los riesgos de neutropenia y trombocitopenia prolongadas y falla del injerto, y potencialmente la mortalidad relacionada con el trasplante (TRM). Los pacientes con síndrome de Hurler (también conocido como mucopolisacaridosis-1H (MPS-1H)), adrenoleucodistrofia cerebral (cALD), leucodistrofia metacromática (MLD) o leucodistrofia de células globoides (GLD) (también conocida como enfermedad de Krabbe) son elegibles para este estudio .

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

8

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 13 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad < 2,5 años con síndrome de Hurler, edad 2-17 años con adrenoleucodistrofia cerebral (cALD), edad < 16 años con leucodistrofia metacromática (MLD) y edad ≤ 10 años con leucodistrofia de células globoides (GLD) (también conocida como Krabbe)
  • Los injertos de sangre de cordón requieren pruebas genéticas y/o demostración de actividad enzimática para pacientes con síndrome de Hurler, MLD o GLD y se analizan para ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFA) para confirmar que no hay evidencia de VLCFA compatible con ALD
  • Función adecuada del órgano
  • Disponibilidad de material de donante elegible

Criterio de exclusión:

  • Disponibilidad de un donante emparentado compatible que no sea portador del mismo defecto genético
  • Infección activa en la selección
  • Acondicionamiento mieloablativo previo
  • Antecedentes de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: MGTA-456
MGTA-456 es un producto de investigación de terapia celular CD34+ expandido que se utiliza en reemplazo del trasplante de sangre de cordón umbilical único.
Droga: MGTA-456
El trasplante de células madre hematopoyéticas se realizará con el producto de terapia celular MGTA-456.
Otros nombres:
  • HSC835

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con injerto
Periodo de tiempo: 42 días
El injerto se define como lograr un recuento absoluto de neutrófilos (RAN) ≥0,5 × 10⁹/L durante 3 días consecutivos.
42 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con toxicidades por infusión
Periodo de tiempo: 48 horas
Incidencia de eventos adversos (AA) emergentes del tratamiento dentro de las 48 horas posteriores a la administración de MGTA-456
48 horas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Magenta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Magenta Study Coordinator, Magenta Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de febrero de 2018

Finalización primaria (Actual)

10 de febrero de 2020

Finalización del estudio (Actual)

15 de enero de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de enero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

23 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de noviembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de octubre de 2021

Última verificación

1 de junio de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IMD-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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