Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

MGTA-456 hos patienter med ärftliga metabola störningar som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)

27 oktober 2021 uppdaterad av: Magenta Therapeutics, Inc.

En fas 2, enarmad, öppen studie för att utvärdera säkerheten och effekten av MGTA-456 hos patienter med ärftliga metabola störningar (IMD) som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)

Denna studie är utformad för att bedöma säkerheten och effekten av att använda MGTA-456 hos patienter med ärftliga metabola störningar (IMD) som genomgår stamcellstransplantation.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna fas 2-studie är utformad för att utvärdera säkerheten och effekten av MGTA-456 hos patienter med IMD efter att ha fått myeloablativ konditionering och HSCT. MGTA-456 är en utökad CD34+-cellterapiproduktkandidat som ges för att inducera snabb och ihållande hematopoetisk engraftment. Hos patienter med utvalda IMD förväntas transplantation ersätta defekt eller saknat protein och bevara neuroutvecklingen. Eftersom MGTA-456 erbjuder ett ökat antal HSCs jämfört med standard navelsträngsblod, förväntas det minska riskerna för förlängd neutropeni och trombocytopeni och transplantatsvikt, och potentiellt transplantationsrelaterad mortalitet (TRM). Patienter med Hurlers syndrom (även kallad mukopolysackaridos-1H (MPS-1H)), cerebral adrenoleukodystrofi (cALD), metakromatisk leukodystrofi (MLD) eller globoid cellleukodystrofi (GLD) (även kallad Krabbes sjukdom) är kvalificerade för denna studie .

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

8

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 13 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder < 2,5 år med Hurlers syndrom, ålder 2-17 år med cerebral adrenoleukodystrofi (cALD), ålder < 16 år med metakromatisk leukodystrofi (MLD) och ålder ≤ 10 år med globoid cell leukodystrofi (GLD) (även kallad Krabbe)
  • Navelsträngsblodtransplantat kräver genetisk testning och/eller demonstration av enzymaktivitet för patienter med Hurlers syndrom, MLD eller GLD och testas för mycket långkedjiga fettsyror (VLCFA) för att bekräfta att det inte finns några bevis för VLCFA som överensstämmer med ALD
  • Tillräcklig organfunktion
  • Tillgänglighet av berättigat donatormaterial

Exklusions kriterier:

  • Tillgänglighet för en matchningsrelaterad donator som inte är bärare av samma genetiska defekt
  • Aktiv infektion vid screening
  • Tidigare myeloablativ konditionering
  • Historik om infektion med humant immunbristvirus (HIV).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: MGTA-456
MGTA-456 är en utökad undersökningsprodukt för CD34+ cellterapi som används för att ersätta transplantation av enstaka navelsträngsblod.
Läkemedel: MGTA-456
Hematopoetisk stamcellstransplantation kommer att göras med cellterapiprodukten MGTA-456.
Andra namn:
  • HSC835

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med engraftment
Tidsram: 42 dagar
Engraftment definieras som att uppnå ett absolut neutrofilantal (ANC) ≥0,5 × 10⁹/L under 3 dagar i följd.
42 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med infusionstoxicitet
Tidsram: 48 timmar
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar (AE) inom 48 timmar efter administrering av MGTA-456
48 timmar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Magenta Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Magenta Study Coordinator, Magenta Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 februari 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

10 februari 2020

Avslutad studie (Faktisk)

15 januari 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 januari 2018

Första postat (Faktisk)

23 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 november 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 oktober 2021

Senast verifierad

1 juni 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IMD-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på MGTA-456

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera