Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

AMO-01 serdülők és felnőttek kezelésére Phelan-McDermid szindrómában (PMS) és társbetegségben szenvedő epilepsziában

2025. június 13. frissítette: Alexander Kolevzon

Nyílt vizsgálat az egyszeri 6 órás intravénás AMO-01 infúzió biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának vizsgálatára Phelan-McDermid szindrómában (PMS) és társbetegségben szenvedő epilepsziában szenvedő serdülők és felnőttek kezelésére

Ennek a vizsgálatnak a célja az AMO-01 egyszeri 6 órás intravénás infúziójának biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának vizsgálata PMS-ben és társbetegségben szenvedő epilepsziában szenvedő serdülők és felnőttek kezelésére. A Phelan-McDermid-szindróma (PMS) egy idegrendszeri fejlődési rendellenesség, amelyet a SHANK3/ProSAP2 gént tartalmazó 22q13.3 kromoszómális deléció vagy mutáció jellemez. A PMS egyik kulcsfontosságú társbetegsége az epilepszia jelenléte. Jelenleg nincs jóváhagyott kezelés a PMS kezelésére. Ezenkívül viszonylag kevés klinikai tanulmány készült a PMS farmakológiai beavatkozásairól. Az AMO-01 előnyös lehet azoknak a PMS-betegeknek, akik viselkedési rendellenességeket és görcsrohamokat mutatnak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Seaver Autism Center for Research and Treatment at Mount Sinai
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A vizsgált alanyoknak Phelan McDermid-szindrómával (PMS) kell rendelkezniük a patogén SHANK3 deléció vagy mutáció genetikai megerősítésével.
  2. Az alanyoknak pubertás utáni férfiaknak vagy nőknek kell lenniük, ≥12 évesek és ≤45 évesek a szűréskor.
  3. Az alanynak epilepsziás diagnózisban kell lennie.
  4. Az alanyoknak a szindróma-specifikus klinikai globális benyomás-súlyossági pontszámnak 4 vagy annál nagyobbnak kell lennie a szűréskor
  5. Az alany szülőjének vagy törvényes képviselőjének (LAR) írásos beleegyezését kell adnia, mielőtt bármilyen vizsgálattal kapcsolatos eljárást lefolytatnak. Ha a szülő vagy a LAR beleegyezését adja, az alany hozzájárulását is meg kell adni (a helyi előírásoknak megfelelően).
  6. Az alany gondozójának hajlandónak és képesnek kell lennie az alany részvételének támogatására a vizsgálat időtartama alatt.
  7. Az alany gondozója képes és hajlandó is pontos és teljes napi írott rohamnaplót vezetni a vizsgálat teljes időtartama alatt.

Kizárási kritériumok:

  1. A gyógyszeres kezelés/terápia nem stabil (pl. megváltozott) a szűrést megelőző 4 héten belül. Minden egyes jelentkező esetében minden erőfeszítést meg kell tenni annak érdekében, hogy a vizsgálat teljes időtartama alatt a szűréstől az utolsó vizsgálati értékelésig fenntartsák az engedélyezett egyidejű gyógyszerek és a megengedett nem gyógyszeralapú terápiák stabil rendjét.
  2. Ismert túlérzékenység a farnezilezett dibenzodiazepinonnal vagy a készítmény bármely összetevőjével szemben.
  3. Olyan alanyok, akiknek a kórelőzményében kontrollálatlan hipotenzió vagy magas vérnyomás szerepel (a poliszorbát 80 az AMO-01 egyik fő összetevője, és hipotenziót okozhat).
  4. Olyan alanyok, akik a szűrést megelőző 2 hétben Coumadint vagy heparint kaptak.
  5. Orvosi betegség vagy egyéb aggodalom, amely arra késztetné a vizsgálót, hogy az alany nem tudja elvégezni a vizsgálati eljárásokat vagy értékeléseket, vagy megzavarná az értékelés során nyert adatok értelmezését.
  6. Nők, akik terhesek, szoptatnak vagy nem hajlandók a protokollban meghatározott elfogadható fogamzásgátlási módszert használni, ha szexuálisan aktívak és műtétileg nem sterilek.
  7. Fogamzóképes nővel szexuális kapcsolatban álló férfiak, akik nem alkalmaznak elfogadható fogamzásgátlási módszert, ha szexuálisan aktívak és műtétileg nem sterilek.
  8. Klinikailag jelentős eltérések a biztonsági laboratóriumi vizsgálatokban, az életjelekben vagy az EKG-ban, a szűréskor mérve (megismételhető a megerősítés érdekében).
  9. Jelenlegi klinikailag jelentős (a vizsgáló által meghatározott) neurológiai, szív- és érrendszeri, vese-, máj-, endokrin- vagy légúti betegség, amely befolyásolhatja a vizsgálati eredmények értelmezhetőségét.
  10. Jelenlegi klinikailag jelentős (a vizsgáló meghatározása szerint) lymphedema, amely veszélyeztetheti a vénás hozzáférést és/vagy káros hatással lehet a vizsgált gyógyszer eloszlására és kiürülésére.
  11. A vizsgáló klinikailag úgy ítélte meg, hogy fennáll az öngyilkosság veszélye.
  12. Átlagos QTcF érték >450 msec a szűréskor (megismételhető a megerősítéshez).
  13. Azok az alanyok, akiknél nem lehetett kialakítani vagy fenntartani egy állandó intravénás vezetéket.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: AMO-01
Intravénás infúzió
Drog: AMO-01
Az alanyok egyetlen 6 órás intravénás infúziót kapnak a teljes dózis vagy 120 mg/m2 AMO-01 beadása céljából.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események száma
Időkeret: 8 hét
Nemkívánatos eseménynek minősül minden olyan nemkívánatos orvosi esemény egy vizsgálati alanyban, amely időlegesen összefügg a kísérleti gyógyszer használatával, függetlenül attól, hogy a gyógyszerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. Nemkívánatos esemény tehát bármilyen kedvezőtlen és nem szándékolt jel, tünet vagy betegség lehet, amely időlegesen összefügg a kísérleti gyógyszer alkalmazásával. A nemkívánatos eseményeket a vizsgálatban való részvétel mind a 8 hetében figyelemmel kísérik.
8 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A klinikus által kitöltött PMS tartományspecifikus okok aggodalomra Vizuális analóg skála (VAS)
Időkeret: 8 hét
A klinikus által kitöltött 9 tételes vizuális analóg skála, amely az aggodalmak súlyosságát pontozza a PMS-ben klinikailag releváns területeken. A klinikusnak minden egyes alany esetében meg kell határoznia azt a 4 vagy 5 főt, amelyek különösen aggodalomra adnak okot, és amelyekben a klinikus legszívesebben változást látna a vizsgálati gyógyszerrel végzett kezelés során. A klinikus aggodalmának súlyosságát minden tartományban egy 10 cm-es vizuális analóg skála segítségével pontozzák, a bal oldalon 0 „egyáltalán nem súlyos”, a jobb oldalon pedig 100 „nagyon súlyos” horgonyokkal.
8 hét
A heti rohamok számának száma
Időkeret: 4 hét

A rohamok gyakoriságát a vizsgálat során egy gondozóval készített roham naplóval mértük. Borító naplót adtak minden családnak az átvilágítási látogatáson, hogy rögzítsék az egyes rohamok eseményeit, dátumát/időtartamát, időtartamát és típusát. A tanulmánycsoport minden látogatáskor áttekintette a naplót a gondozóval, és kiszámítottuk a heti rohamok gyakoriságát.

Az 1. hét lefoglalási száma az infúziós napot követő 7 napban a rohamok száma volt. Hasonlóképpen, a 2. hét lefoglalási száma az 1. és a 2. hét közötti 7 napos rohamok száma volt. Végül a 4. hét lefoglalási száma a 2. és 4. hét közötti 14 napos rohamok összege volt, osztva 2 -vel.
4 hét
Változás a CGI -ben - Javítás és súlyossági skála
Időkeret: Alapvonal, 1. hét, 2. és 4. hét
A klinikai globális benyomások (CGI) besorolási skáláját általában használják a tünetek súlyosságának és a fejlődési rendellenességekben szenvedő betegek kezelési vizsgálatának globális javulásának mérésére. A súlyossági skála (CGI-S) egy 7-pontos skála (1, normál, egyáltalán nem beteg; 2, mentális betegek határvonala; 3, enyhén beteg; 4, mérsékelten beteg; 5, jelentősen beteg; 6, súlyosan beteg; vagy 7, rendkívül beteg), amely megköveteli a klinikustól, hogy értékelje a betegség súlyosságát az értékelés idején. A javítási skála (CGI-I) egy 7 pontos skála (1, nagyon javult; 2, sokkal javult; 3, minimálisan javult; 4, nincs változás; 5, minimálisan rosszabb; 6, sokkal rosszabb; vagy 7, sokkal rosszabb.) Ehhez megköveteli a klinikustól, hogy felmérje, mennyire javult a betegség vagy súlyosbodott a kiindulási viszonyhoz képest.
Alapvonal, 1. hét, 2. és 4. hét
Aberráns viselkedés ellenőrző lista (ABC)
Időkeret: Alapvonal, 1. hét, 2. és 4. hét
A méretarányos értékelés, amelyet az értelmi fogyatékossággal élő betegek viselkedési tulajdonságainak megfigyelésére használnak. 15-30 percbe telik. 16 tétel, mindegyik elem 0 -t (soha nem probléma), 1 (enyhe probléma), 2 (mérsékelten súlyos probléma) vagy 3 (súlyos probléma) pontszáma. összesen 0 -tól 48 -ig.
Alapvonal, 1. hét, 2. és 4. hét
Ismétlődő viselkedés skála megújított (RBS-R)
Időkeret: Alapvonal, 1. hét, 2. hét, 4. hét

42 tételből álló besorolási skála, amelyet egy szülő vagy gondozó fejez be. Beszámol az ismétlődő viselkedés súlyosságáról. Minden egyes tétel, amely 4-pontos skálán pont: 0-viselkedés nem fordul elő, 1-viselkedés fordul elő, és enyhe probléma, 2-viselkedés jelentkezik, és mérsékelt probléma, 3-viselkedés jelentkezik, és súlyos probléma. a teljes pontszám 0 (enyhe) 126 -ig (súlyos).

Alkalmazott tartományok: sztereotípiás viselkedés (0 - 27); önkárosító viselkedés (0 - 24); kényszeres viselkedés (0 - 18); Ritualista/hasonlósági viselkedés (0 - 36); Korlátozott érdekek (0 - 9).

A magasabb pontszám az összes alskálán a növekvő súlyosságot tükrözi.
Alapvonal, 1. hét, 2. hét, 4. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexander Kolevzon

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. május 30.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. március 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. március 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. április 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. április 4.

Első közzététel (Tényleges)

2018. április 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. június 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. június 13.

Utolsó ellenőrzés

2025. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GCO 17-2226

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a AMO-01

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Tanzania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel