Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

AMO-01 w leczeniu młodzieży i dorosłych z zespołem Phelan-McDermid (PMS) i współistniejącą padaczką

13 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Alexander Kolevzon

Otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność pojedynczej 6-godzinnej infuzji dożylnej AMO-01 w leczeniu młodzieży i dorosłych z zespołem Phelan-McDermid (PMS) i współistniejącą padaczką

Celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności pojedynczej 6-godzinnej infuzji dożylnej AMO-01 w leczeniu młodzieży i dorosłych z PMS i współistniejącą padaczką. Zespół Phelan-McDermid (PMS) to zaburzenie neurorozwojowe charakteryzujące się delecją lub mutacją chromosomu 22q13.3, która zawiera gen SHANK3/ProSAP2. Kluczową chorobą współistniejącą w PMS jest obecność padaczki. Obecnie nie ma zatwierdzonych metod leczenia PMS. Ponadto przeprowadzono stosunkowo niewiele badań klinicznych dotyczących interwencji farmakologicznych w przypadku PMS. AMO-01 może przynosić korzyści pacjentom z PMS wykazującym nieprawidłowości behawioralne i drgawki.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Seaver Autism Center for Research and Treatment at Mount Sinai
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 45 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Osoby objęte badaniem muszą mieć zdiagnozowany zespół Phelan McDermid (PMS) z genetycznym potwierdzeniem patogennej delecji lub mutacji SHANK3.
  2. Uczestnicy muszą być mężczyznami lub kobietami po okresie dojrzewania w wieku ≥12 lat i ≤45 lat w momencie badania przesiewowego.
  3. Podmiot musi mieć zdiagnozowaną epilepsję.
  4. Uczestnicy muszą mieć podczas badania przesiewowego ogólny ogólny obraz kliniczny — punktację nasilenia charakterystyczny dla danego zespołu na poziomie 4 lub wyższym
  5. Rodzic lub prawnie upoważniony przedstawiciel uczestnika (LAR) musi przedstawić pisemną świadomą zgodę przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem. Jeśli rodzic lub LAR wyraża zgodę, musi być również zgoda podmiotu (zgodnie z lokalnymi przepisami).
  6. Opiekun uczestnika musi być chętny i zdolny do wspierania udziału uczestnika w czasie trwania badania.
  7. Opiekun pacjenta jest w stanie i chce prowadzić dokładny i kompletny dziennik napadów dziennie przez cały czas trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Przyjmowanie leków/terapii niestabilnych (tj. zmienione) w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym. W przypadku każdego uczestnika należy dołożyć wszelkich starań, aby utrzymać stałe schematy dozwolonych leków towarzyszących i dozwolonych terapii nielekowych przez cały czas trwania badania, od badania przesiewowego do ostatniej oceny badania.
  2. Znana nadwrażliwość na farnezylowany dibenzodiazepinon lub którykolwiek ze składników preparatu.
  3. Osoby z niekontrolowanym niedociśnieniem lub nadciśnieniem w wywiadzie (Polysorbate 80 jest głównym składnikiem AMO-01 i może powodować niedociśnienie).
  4. Osoby, które otrzymywały kumadynę lub heparynę w ciągu 2 tygodni poprzedzających badanie przesiewowe.
  5. Choroba medyczna lub inny problem, który skłoniłby badacza do wniosku, że osoba badana nie będzie w stanie wykonać procedur badania lub oceny lub zakłóci interpretację danych uzyskanych podczas oceny.
  6. Kobiety, które są w ciąży, karmią piersią lub nie chcą stosować określonej w protokole akceptowalnej metody antykoncepcji, jeśli są aktywne seksualnie i nie są sterylne chirurgicznie.
  7. Mężczyźni pozostający w stosunkach seksualnych z kobietą w wieku rozrodczym, niestosujący akceptowalnej metody antykoncepcji, jeśli są aktywni seksualnie i nie są sterylni chirurgicznie.
  8. Klinicznie istotne nieprawidłowości w testach laboratoryjnych bezpieczeństwa, parametrach życiowych lub EKG, mierzone podczas badania przesiewowego (mogą się powtórzyć w celu potwierdzenia).
  9. Obecna klinicznie istotna (określona przez badacza) choroba neurologiczna, sercowo-naczyniowa, nerek, wątroby, endokrynologiczna lub oddechowa, która może mieć wpływ na interpretację wyników badania.
  10. Obecny klinicznie istotny (określony przez badacza) obrzęk limfatyczny, który może utrudniać dostęp żylny i/lub może mieć niekorzystny wpływ na dystrybucję i klirens badanego leku.
  11. Klinicznie oceniony przez badacza jako zagrożony samobójstwem.
  12. Średnia wartość QTcF >450 ms podczas badania przesiewowego (można powtórzyć w celu potwierdzenia).
  13. Pacjenci, u których nie można było założyć lub utrzymać stałej linii dożylnej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AMO-01
Infuzja dożylna
Lek: AMO-01
Osobnicy otrzymają pojedynczą 6-godzinną infuzję dożylną w celu podania całkowitej dawki lub 120 mg/m2 AMO-01.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 8 tygodni
Zdarzenie niepożądane definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u badanego pacjenta, czasowo związane ze stosowaniem leku eksperymentalnego, bez względu na to, czy jest uważane za związane z lekiem, czy nie. Zdarzeniem niepożądanym może być zatem dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw, objaw lub choroba czasowo związana ze stosowaniem eksperymentalnego leku. Zdarzenia niepożądane będą monitorowane przez wszystkie 8 tygodni udziału w badaniu.
8 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wypełniona przez klinicystę Specyficzna domena PMS Przyczyny niepokoju Wizualna skala analogowa (VAS)
Ramy czasowe: 8 tygodni
9-punktowa wizualna skala analogowa wypełniana przez klinicystę, która ocenia nasilenie obaw w domenach istotnych klinicznie w PMS. W przypadku każdego pacjenta klinicysta jest poinstruowany, aby zidentyfikować 4 lub 5 najważniejszych, które budzą szczególne obawy i które klinicysta najbardziej chciałby zobaczyć zmiany w trakcie leczenia badanym lekiem. Nasilenie niepokoju klinicysty w każdej domenie ocenia się za pomocą wizualnej skali analogowej o długości 10 cm, z kotwicami 0 „wcale nie ciężki” po lewej stronie i 100 „bardzo ciężki” po prawej stronie.
8 tygodni
Liczba cotygodniowych liczb napadów
Ramy czasowe: 4 tygodnie

Częstotliwość napadów zmierzono za pomocą dziennika napadowego w zrzuconym przez opiekuna przez cały czas trwania próby. Każdą rodzinę dostarczono dziennikowi napadu podczas wizyty przesiewowej, aby nagrać każde zdarzenie napadu, datę/godzinę, czas trwania i rodzaj. Zespół badawczy dokonał przeglądu pamiętnika podczas każdej wizyty z opiekunem, a cotygodniową częstotliwość napadów została obliczona.

Liczba napadów w 1 tygodniu była liczbą napadów w ciągu 7 dni po Dniu Infuzji. Podobnie, liczba napadów w tygodniu 2 była liczbą napadów w 7 dni między 1 a 2 tygodniem, liczba napadów w tygodniu 4 była sumą napadów w 14 dniach między 2 a 4 tygodniami, podzieloną przez 2.
4 tygodnie
Zmiana CGI - Skala poprawy i nasilenia
Ramy czasowe: linia bazowa, tydzień 1, tydzień 2 i tydzień 4
Kliniczne globalne wrażenia (CGI) Skale oceny są powszechnie stosowane do pomiaru nasilenia objawów i globalnej poprawy badań leczenia pacjentów z zaburzeniami rozwojowymi. Istnieje skala nasilenia (CGI-S) to 7-punktowa skala (1, normalna, w ogóle chory; 2, granica chory psychicznie; 3, łagodnie chory; 4, umiarkowanie chory; 5, wyraźnie chory; 6, poważnie chory; lub 7, niezwykle chory) Skala poprawy (CGI-I) to 7-punktowa skala (1, bardzo ulepszona; 2, znacznie ulepszona; 3, minimalnie ulepszona; 4, bez zmiany; 5, minimalnie gorsze; 6, znacznie gorsze; lub 7, znacznie gorsze). Wymaga to od klinicysty oceny, jak bardzo choroba się poprawiła lub pogorszyła w stosunku do wartości wyjściowej.
linia bazowa, tydzień 1, tydzień 2 i tydzień 4
Nieprawidłowa lista kontrolna zachowania (ABC)
Ramy czasowe: linia bazowa, tydzień 1, tydzień 2 i tydzień 4
Ocena skalowana używana do monitorowania szeregu cech behawioralnych wśród pacjentów z niepełnosprawnością intelektualną. Ukończenie zajmuje 15-30 minut. 16 pozycji, każdy element jest oceniany jako 0 (nigdy nie jest problemem), 1 (niewielki problem), 2 (umiarkowanie poważny problem) lub 3 (poważny problem). z łączną liczbą od 0 do 48.
linia bazowa, tydzień 1, tydzień 2 i tydzień 4
Powtarzające się zachowanie (RBS-R)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 4

42-elementowa skala oceny, która jest wypełniona przez rodzica lub opiekuna. Zgłasza nasilenie powtarzających się zachowań. Każda pozycja oceniona w 4-punktowej skali: 0-behawior nie występuje, występuje 1-hermawior i jest łagodnym problemem, występuje 2-behawior i jest umiarkowanym problemem, występuje 3-behawior i jest poważnym problemem. z całkowitym wynikiem od 0 (łagodny) do 126 (ciężki).

Zakresy podskali: stereotypowe zachowanie (0–27); zachowanie samookaleczające (0–24); Zachowanie kompulsywne (0–18); Zachowanie rytualistyczne/podobieństwa (0–36); Ograniczone interesy (0–9).

Wyższy wynik we wszystkich podskalach odzwierciedla coraz większy nasilenie.
Linia bazowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 4

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexander Kolevzon

Śledczy

  • Główny śledczy: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 maja 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 marca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 marca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 kwietnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 kwietnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GCO 17-2226

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na AMO-01

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kuwait

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj