Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

АМО-01 для лечения подростков и взрослых с синдромом Фелана-Макдермида (ПМС) и сопутствующей эпилепсией

13 июня 2025 г. обновлено: Alexander Kolevzon

Открытое исследование по изучению безопасности, переносимости и эффективности однократной 6-часовой внутривенной инфузии АМО-01 для лечения подростков и взрослых с синдромом Фелана-Макдермида (ПМС) и сопутствующей эпилепсией

Целью данного исследования является изучение безопасности, переносимости и эффективности однократной 6-часовой внутривенной инфузии АМО-01 для лечения подростков и взрослых с ПМС и сопутствующей эпилепсией. Синдром Фелана-МакДермида (ПМС) представляет собой нарушение развития нервной системы, характеризующееся хромосомной делецией или мутацией в области 22q13.3, которая содержит ген SHANK3/ProSAP2. Ключевым сопутствующим заболеванием при ПМС является наличие эпилепсии. В настоящее время не существует утвержденных методов лечения ПМС. Кроме того, относительно мало клинических исследований фармакологических вмешательств при ПМС. АМО-01 может принести пользу пациентам с ПМС, у которых проявляются поведенческие аномалии и судороги.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Seaver Autism Center for Research and Treatment at Mount Sinai
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 45 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Испытуемые должны иметь диагноз синдрома Фелана Макдермида (ПМС) с генетическим подтверждением патогенной делеции или мутации SHANK3.
  2. Субъекты должны быть мужчинами или женщинами постпубертатного возраста в возрасте ≥12 лет и ≤45 лет на момент скрининга.
  3. У субъекта должен быть диагноз эпилепсия.
  4. Субъекты должны иметь специфический для синдрома балл общего клинического впечатления-тяжесть 4 или выше при скрининге.
  5. Родитель субъекта или законно уполномоченный представитель (LAR) должен предоставить письменное информированное согласие до проведения любых процедур, связанных с исследованием. Если родитель или LAR дает согласие, также должно быть согласие субъекта (согласно требованиям местного законодательства).
  6. Лицо, осуществляющее уход за субъектом, должно быть готово и способно поддерживать участие субъекта на протяжении всего исследования.
  7. Лицо, осуществляющее уход за субъектом, может и желает вести точный и полный ежедневный письменный дневник приступов в течение всего периода исследования.

Критерий исключения:

  1. Прием лекарств/лечения нестабилен (т.е. изменено) в течение 4 недель до скрининга. Для каждого участника следует приложить все усилия для поддержания стабильных режимов разрешенных сопутствующих препаратов и разрешенных немедикаментозных методов лечения на протяжении всего исследования, от скрининга до последней оценки исследования.
  2. Известная гиперчувствительность к фарнезилированному дибензодиазепинону или любому из компонентов препарата.
  3. Субъекты с неконтролируемой гипотензией или гипертензией в анамнезе (полисорбат 80 является основным компонентом АМО-01 и может вызывать гипотензию).
  4. Субъекты, которые получали кумадин или гепарин за 2 недели до скрининга.
  5. Медицинское заболевание или другие опасения, которые могут привести исследователя к выводу, что субъект не сможет выполнять процедуры исследования или оценки, или могут исказить интерпретацию данных, полученных во время оценок.
  6. Женщины, которые беременны, кормят грудью или не желают использовать определенный протоколом приемлемый метод контрацепции, если они ведут активную половую жизнь и не стерильны хирургическим путем.
  7. Мужчины, вступающие в половые отношения с женщиной детородного возраста, не использующие приемлемый метод контрацепции, если они ведут активную половую жизнь и не стерильны хирургическим путем.
  8. Клинически значимые отклонения в лабораторных тестах безопасности, основных показателях жизнедеятельности или ЭКГ, измеренные при скрининге (можно повторить для подтверждения).
  9. Текущее клинически значимое (по определению исследователя) неврологическое, сердечно-сосудистое, почечное, печеночное, эндокринное или респираторное заболевание, которое может повлиять на интерпретируемость результатов исследования.
  10. Текущая клинически значимая (по определению исследователя) лимфедема, которая может нарушить венозный доступ и/или может оказать неблагоприятное влияние на распределение и клиренс исследуемого препарата.
  11. Судя по клиническим показаниям следователя, существует риск самоубийства.
  12. Среднее значение QTcF > 450 мс при скрининге (можно повторить для подтверждения).
  13. Субъекты, у которых не удалось установить или поддерживать постоянный внутривенный катетер.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: АМО-01
Внутривенное вливание
Лекарство: АМО-01
Субъекты получат однократное 6-часовое внутривенное вливание для введения общей дозы или 120 мг/м2 АМО-01.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество нежелательных явлений
Временное ограничение: 8 недель
Нежелательное явление определяется как любое неблагоприятное медицинское явление у субъекта исследования, временно связанное с использованием экспериментального лекарства, независимо от того, считается ли оно связанным с лекарством или нет. Таким образом, нежелательным явлением может быть любой неблагоприятный и непреднамеренный признак, симптом или заболевание, временно связанное с применением экспериментального лекарства. Нежелательные явления будут отслеживаться в течение всех 8 недель участия в исследовании.
8 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Визуально-аналоговая шкала (ВАШ), заполненная врачом.
Временное ограничение: 8 недель
Визуальная аналоговая шкала из 9 пунктов, заполненная клиницистом, которая оценивает серьезность проблем в доменах, которые клинически значимы для ПМС. Для каждого субъекта клиницист должен определить 4 или 5 основных вопросов, которые вызывают особую озабоченность и которые клиницист больше всего хотел бы увидеть в процессе лечения исследуемым препаратом. Серьезность беспокойства клинициста в каждой области оценивается с использованием 10-сантиметровой визуальной аналоговой шкалы с привязками 0 «совсем не сильное» слева и 100 «очень серьезное» справа.
8 недель
Количество еженедельного подсчета захватов
Временное ограничение: 4 недели

Частота захвата измерялась с помощью дневника приступов, заполненного уходом, на протяжении всего исследования. Дневник припадений был предоставлен каждой семье при посещении скрининга для записи каждого события приступов, его даты/времени, продолжительности и типа. Исследовательская группа рассмотрела дневник при каждом посещении с помощью опекуна, и была рассчитана еженедельная частота судорог.

Последованием судорог недели было количество приступов за 7 дней после дня инфузии. Аналогичным образом, количество изъятий 2 недели было количеством судорог за 7 дней между 1 и 2 неделями.
4 недели
Изменение CGI - масштаб улучшения и тяжести
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 1, неделя 2 и неделя 4
Шкалы рейтинга клинических глобальных впечатлений (CGI) обычно используются для измерения тяжести симптомов и глобального улучшения в исследованиях лечения пациентов с нарушениями развития. Существует шкала тяжести (CGI-S) представляет собой 7-балльную шкалу (1, нормальная, совсем не больная; 2, погранично умственно больная; 3, слегка больная; 4, умеренно больная; 5, заметно больная; 6, тяжело больная; или 7, чрезвычайно боли.), Которые требуют, чтобы врач оценивал серьезность заболевания в момент оценки. Шкала улучшения (CGI-I) представляет собой 7-балльную шкалу (1, очень улучшенная; 2, значительно улучшенная; 3, минимально улучшенное; 4, без изменений; 5, минимально хуже; 6, намного хуже; или 7, намного хуже). Это требует, чтобы врач оценил, насколько болезнь улучшилась или ухудшилась по сравнению с исходным уровнем.
Базовая линия, неделя 1, неделя 2 и неделя 4
Контрольный список аберрантного поведения (ABC)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 1, неделя 2 и неделя 4
Рейтинг масштабирован, используемый для мониторинга множества поведенческих особенностей среди пациентов с ограниченными интеллектуальными возможностями. Это займет 15-30 минут. 16 пунктов, каждый элемент оценивается как 0 (никогда не проблема), 1 (небольшая проблема), 2 (умеренно серьезная проблема) или 3 (серьезная проблема). с общей суммой от 0 до 48.
Базовая линия, неделя 1, неделя 2 и неделя 4
Повторяющуюся шкалу поведения (RBS-R)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 1, неделя 2, неделя 4

Шкала рейтинга 42 пункта, которая завершена родителем или опекуном. Он сообщает о серьезности повторяющегося поведения. Каждый предмет, набранный по 4-балльной шкале: 0-раскрытие не встречается, происходит 1-й поведение и является легкой проблемой, происходит 2-е поведение, и является умеренной проблемой, происходит 3-е поведения и является серьезной проблемой. с общим баллом от 0 (мягкий) до 126 (тяжелый).

Диапазоны подшкалы: стереотипное поведение (0 - 27); самопомощное поведение (0 - 24); навязчивое поведение (0 - 18); ритуальное/сходное поведение (0 - 36); Ограниченные интересы (0 - 9).

Более высокий балл во всех подшкалах отражает растущую тяжесть.
Базовая линия, неделя 1, неделя 2, неделя 4

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexander Kolevzon

Следователи

  • Главный следователь: Alexander Kolevzon, MD, ICAHN School of Medicine at Mount Sinai

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 мая 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 марта 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 марта 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 апреля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 апреля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 апреля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 июня 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 июня 2025 г.

Последняя проверка

1 июня 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GCO 17-2226

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования АМО-01

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Angola

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться