AMO-01 は、フェラン・マクダーミド症候群 (PMS) および併存てんかんを有する青年および成人を治療する
2025年6月13日 更新者：Alexander Kolevzon
フェラン・マクダーミド症候群 (PMS) および合併てんかんを有する青年および成人を治療するための AMO-01 の 6 時間単回静脈内注入の安全性、忍容性および有効性を調査するための非盲検試験
この研究の目的は、PMS および合併てんかんを有する青年および成人を治療するための AMO-01 の 6 時間単回静脈内注入の安全性、忍容性および有効性を調査することです。
フェラン-マクダーミド症候群 (PMS) は、SHANK3/ProSAP2 遺伝子を含む 22q13.3 での染色体の欠失または変異を特徴とする神経発達障害です。
PMS の重要な併存疾患は、てんかんの存在です。
現在、PMS の承認された治療法はありません。
さらに、PMS に対する薬理学的介入の臨床研究は比較的少ない。
AMO-01 は、行動異常および発作を示す PMS 患者に利益をもたらす可能性があります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Seaver Autism Center for Research and Treatment at Mount Sinai
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～45年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 研究中の被験者は、病原性SHANK3の欠失または変異の遺伝的確認を伴うフェランマクダーミド症候群（PMS）の診断を受けている必要があります。
- 被験者は、思春期後の男性または女性で、スクリーニング時に12歳以上45歳以下でなければなりません。
- -被験者はてんかんの診断を受けている必要があります。
- -被験者は、スクリーニング時に4以上の症候群固有の臨床全体印象 - 重症度スコアを持っている必要があります
- -被験者の親または法定代理人（LAR）は、研究関連の手順が実施される前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。 親または LAR が同意を提供する場合は、対象者からの同意も必要です (現地の規制で義務付けられているように)。
- -被験者の介護者は、研究期間中、被験者の参加を喜んでサポートできる必要があります。
- 被験者の介護者は、研究の全期間にわたって正確かつ完全な毎日の発作日誌を維持することができ、維持する意思があります。
除外基準:
- 安定していない投薬/治療を受けている（つまり、 変更された）スクリーニングの4週間前。 各登録者について、スクリーニングから最後の研究評価まで、研究の全過程を通じて、許可された併用薬および許可された非薬物療法の安定したレジメンを維持するためにあらゆる努力を払う必要があります。
- -ファルネシル化ジベンゾジアゼピノンまたは製剤成分のいずれかに対する既知の過敏症。
- -制御されていない低血圧または高血圧の病歴のある被験者（ポリソルベート80はAMO-01の主要構成要素であり、低血圧を引き起こす可能性があります）.
- -スクリーニングの2週間前にクマジンまたはヘパリンを投与された被験者。
- -被験者が研究手順または評価を実行できない、または評価中に得られたデータの解釈を混乱させると研究者が結論付ける原因となる医学的疾患またはその他の懸念。
- -妊娠中、授乳中、または性的に活発で外科的に無菌でない場合、プロトコルで定義された許容可能な避妊方法を使用する意思がない女性。
- 男性、妊娠の可能性のある女性との性的関係に従事し、性的に活発で外科的に無菌でない場合、許容される避妊方法を使用していない.
- スクリーニングで測定された、安全性検査室試験、バイタルサインまたは心電図における臨床的に重大な異常 (確認のために繰り返す場合があります)。
- -現在の臨床的に重要な（研究者によって決定された）研究結果の解釈可能性に影響を与える可能性のある神経、心血管、腎臓、肝臓、内分泌または呼吸器疾患。
- -現在の臨床的に重要な（治験責任医師によって決定された）リンパ浮腫は、静脈へのアクセスを損なう可能性があり、および/または治験薬の分布とクリアランスに悪影響を与える可能性があります。
- 治験責任医師が自殺の危険性があると臨床的に判断した。
- -スクリーニング時の平均QTcF値が450ミリ秒を超える（確認のために繰り返す場合があります）。
- -留置静脈ラインを確立または維持できなかった被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：AMO-01
静脈内注入
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被験者は、総用量投与または120 mg / m2のAMO-01に対して6時間の静脈内注入を1回受けます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の数
時間枠：8週間
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有害事象とは、実験的薬剤の使用に一時的に関連する、研究対象における不都合な医学的出来事として定義され、薬剤に関連すると考えられるかどうかにかかわらず.
したがって、有害事象は、実験的薬物の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候、症状、または疾患である可能性があります。
有害事象は、研究参加の8週間すべてを通して監視されます。
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8週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床医が記入した PMS ドメイン固有の懸念の原因 Visual Analogue Scale (VAS)
時間枠：8週間
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臨床医が記入した 9 項目のビジュアル アナログ スケールで、PMS に臨床的に関連するドメインの懸念の重症度をスコアリングします。
各被験者について、臨床医は、特に関心があり、臨床医が治験薬による治療の過程で変化を最も見たい上位4つまたは5つを特定するように指示されます.
各ドメインにおける臨床医の懸念の重症度は、10 cm のビジュアル アナログ スケールを使用して採点されます。アンカーは、左端が「まったく深刻ではない」0、右端が「非常に深刻」100 です。
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8週間
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毎週の発作の数
時間枠：4週間
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発作頻度は、試験期間中、介護者が完成した発作日記によって測定されました。 発作日記は、スクリーニング訪問時に各家族に提供され、各発作イベント、その日付/時間、期間、およびタイプを記録しました。 調査チームは、介護者との訪問ごとに日記をレビューし、毎週の発作頻度が計算されました。 1週目の発作数は、注入日の7日間の発作の数でした。 同様に、2週目の発作カウントは1週目から2週間の7日間の発作の数でした。最後に、4週目の発作数は、2週目から4週目までの14日間の発作の合計を2で割ったものでした。 |
4週間
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CGIの変化 - 改善と重大度スケール
時間枠：ベースライン、1週目、2週目、4週目
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臨床的グローバルなインプレッション（CGI）評価尺度は、発達障害のある患者の治療研究における症状の重症度と世界的な改善を測定するために一般的に使用されます。
重症度スケール（CGI-S）は7ポイントスケール（1、正常、まったく病気ではない; 2、精神障害、3、軽度、4、適度に病気、5、著しく病気、6、重症、7、非常に病気）です。
改善スケール（CGI-I）は7ポイントスケール（1、非常に改善され、2、大幅に改善され、3、最小限に改善され、4、変化なし、5、最小限、6、はるかに悪い、または7、非常に悪い。）
そのため、臨床医は、病気がベースラインと比較してどれだけ改善または悪化したかを評価する必要があります。
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ベースライン、1週目、2週目、4週目
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異常な行動チェックリスト（ABC）
時間枠：ベースライン、1週目、2週目、4週目
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知的障害のある患者の間で一連の行動特徴を監視するために使用される評価スケーリング。
完了するまでに15〜30分かかります。
16の項目、各アイテムは0（問題にならない）、1（わずかな問題）、2（中程度の深刻な問題）、または3（重度の問題）としてスコアリングされます。
合計は0から48です。
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ベースライン、1週目、2週目、4週目
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反復的な行動スケール改訂（RBS-R）
時間枠：ベースライン、1週目、2週目、4週目
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親または介護者によって完了する42項目の評価尺度。 反復行動の重症度について報告しています。 4ポイントスケールでスコアリングされた各アイテム：0-ビハビオールは発生せず、1-ビハビオールが発生し、軽度の問題であり、2-ビハビオールが発生し、中程度の問題であり、3-行動が発生し、深刻な問題です。 合計スコアは0（軽度）から126（重度）です。 サブスケール範囲：ステレオタイプの行動（0-27）;自己ju審スト行動（0-24）;強迫行動（0-18）;儀式的/同一性行動（0-36）;利益の制限（0-9）。 すべてのサブスケールでスコアが高いほど、重大度の増加が反映されています。 |
ベースライン、1週目、2週目、4週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Alexander Kolevzon, MD、Icahn School of Medicine at Mount Sinai
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年5月30日
一次修了 (実際)
2020年3月31日
研究の完了 (実際)
2020年3月31日
試験登録日
最初に提出
2018年4月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年4月4日
最初の投稿 (実際)
2018年4月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月13日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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Vienna Institute for Research in Ocular Surgeryわからない
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Livzon Pharmaceutical Group Inc.積極的、募集していない