AMO-01 は、フェラン・マクダーミド症候群 (PMS) および併存てんかんを有する青年および成人を治療する

包含基準:

1. 研究中の被験者は、病原性SHANK3の欠失または変異の遺伝的確認を伴うフェランマクダーミド症候群（PMS）の診断を受けている必要があります。
2. 被験者は、思春期後の男性または女性で、スクリーニング時に12歳以上45歳以下でなければなりません。
3. -被験者はてんかんの診断を受けている必要があります。
4. -被験者は、スクリーニング時に4以上の症候群固有の臨床全体印象 - 重症度スコアを持っている必要があります
5. -被験者の親または法定代理人（LAR）は、研究関連の手順が実施される前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。 親または LAR が同意を提供する場合は、対象者からの同意も必要です (現地の規制で義務付けられているように)。
6. -被験者の介護者は、研究期間中、被験者の参加を喜んでサポートできる必要があります。
7. 被験者の介護者は、研究の全期間にわたって正確かつ完全な毎日の発作日誌を維持することができ、維持する意思があります。

除外基準:

1. 安定していない投薬/治療を受けている（つまり、 変更された）スクリーニングの4週間前。 各登録者について、スクリーニングから最後の研究評価まで、研究の全過程を通じて、許可された併用薬および許可された非薬物療法の安定したレジメンを維持するためにあらゆる努力を払う必要があります。
2. -ファルネシル化ジベンゾジアゼピノンまたは製剤成分のいずれかに対する既知の過敏症。
3. -制御されていない低血圧または高血圧の病歴のある被験者（ポリソルベート80はAMO-01の主要構成要素であり、低血圧を引き起こす可能性があります）.
4. -スクリーニングの2週間前にクマジンまたはヘパリンを投与された被験者。
5. -被験者が研究手順または評価を実行できない、または評価中に得られたデータの解釈を混乱させると研究者が結論付ける原因となる医学的疾患またはその他の懸念。
6. -妊娠中、授乳中、または性的に活発で外科的に無菌でない場合、プロトコルで定義された許容可能な避妊方法を使用する意思がない女性。
7. 男性、妊娠の可能性のある女性との性的関係に従事し、性的に活発で外科的に無菌でない場合、許容される避妊方法を使用していない.
8. スクリーニングで測定された、安全性検査室試験、バイタルサインまたは心電図における臨床的に重大な異常 (確認のために繰り返す場合があります)。
9. -現在の臨床的に重要な（研究者によって決定された）研究結果の解釈可能性に影響を与える可能性のある神経、心血管、腎臓、肝臓、内分泌または呼吸器疾患。
10. -現在の臨床的に重要な（治験責任医師によって決定された）リンパ浮腫は、静脈へのアクセスを損なう可能性があり、および/または治験薬の分布とクリアランスに悪影響を与える可能性があります。
11. 治験責任医師が自殺の危険性があると臨床的に判断した。
12. -スクリーニング時の平均QTcF値が450ミリ秒を超える（確認のために繰り返す場合があります）。
13. -留置静脈ラインを確立または維持できなかった被験者。