Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Növelje a törékeny csontokat születés előtt (BOOSTB4)

2025. szeptember 6. frissítette: Cecilia Götherström, Karolinska Institutet

Feltáró, nyílt, többszörös dózisú, többcentrikus I/II. fázisú vizsgálat, amely értékeli az allogén kiterjedt magzati mesenchymális őssejtek posztnatális vagy prenatális és posztnatális intravénás adagolásának biztonságosságát és hatékonyságát a súlyos osteogenesis imperfecta kezelésére, összehasonlítva a prospektív és nem anamnézis kombinációjával Vezérlők

Feltáró, nyílt, többszörös dózisú, többközpontú, I/II fázisú vizsgálat, amely értékeli az allogén kiterjedt magzati mesenchymális őssejtek posztnatális vagy prenatális és posztnatális adagolásának biztonságosságát és hatékonyságát súlyos Osteogenesis Imperfecta kezelésében, összehasonlítva történelmi és kezeletlen prospektív kontrollok kombinációjával .

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

18

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Svédország
    • Stockholm County
      • Stockholm, Stockholm County, Svédország, 171 76
        • Karolinska University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok Szülés utáni csoport:

  1. A szülő/törvényes gyám aláírt beleegyező nyilatkozata
  2. III. vagy IV. típusú OI klinikai diagnózisa ÉS
  3. Az OI molekuláris diagnózisa (glicin szubsztitúció a COL1A1 vagy COL1A2 gén kollagén tripla hélixet kódoló régiójában)
  4. 18 hónapnál fiatalabb kor (a 40+0. terhességi héttől számítva, azaz a korrigált életkor)
  5. Szülő/törvényes gyám 18 év felett

Befogadási kritériumok Prenatális csoport:

  1. A nő aláírta a beleegyező nyilatkozatot
  2. Csak azok a nők vehetők részt a vizsgálatban, akiknél a terhesség megszakítása már nem lehetséges, vagy akik elkötelezettek a terhesség folytatására.
  3. III-as vagy IV-es típusú OI gyanúja a magzatban ultrahangos leleteken ÉS
  4. Az OI molekuláris diagnózisa a magzatban (glicin szubsztitúció a COL1A1 vagy COL1A2 gén kollagén tripla hélixet kódoló régiójában)
  5. Terhességi kor 16+0 és 35+6 hét+nap között
  6. 18 év feletti terhes nő

Bevonási feltételek előzményes kontrollcsoportja:

  1. A szülő/törvényes gyám aláírt beleegyező nyilatkozata
  2. Az OI klinikai és molekuláris diagnosztikája (glicin szubsztitúció a COL1A1 vagy COL1A2 gén kollagén tripla hélixet kódoló régiójában)
  3. A törésekre és a növekedésre vonatkozó adatok állnak rendelkezésre
  4. Szülő/törvényes gyám 18 év felett

Bevonási kritériumok Leendő kezeletlen kontrollcsoport:

  • Szülés utáni befogadás: A posztnatális csoport felvételi kritériumai érvényesek.
  • Prenatális befogadás: A prenatális csoport felvételi kritériumai érvényesek, kivéve a 2. felvételi kritériumot.

Kizárási kritériumok Szülés utáni csoport:

  1. Egyéb ismert rendellenességek megléte, amelyek megzavarhatják a kezelést, mint például, de nem kizárólagosan szervi diszfunkció (például máj- vagy veseelégtelenség vagy bronchopulmonalis diszplázia), veleszületett szívelégtelenség, hypoxiás encephalopathia l-lll, súlyos neurológiai problémák, immunhiányok, izombetegségek, súlyos fejlődési rendellenességek vagy klinikai vizsgálattal diagnosztizált szindrómák.
  2. Bármilyen ellenjavallat invazív eljárásokhoz, mint például közepes/súlyos vérzési hajlam
  3. A vérrögképződés ismert kockázati tényezői, mint például, de nem kizárólagosan, korábbi vérrög, vérrögök előfordulása a családban, véralvadási rendellenesség (öröklött vagy szerzett), szívelégtelenség, gyulladásos betegségek (például lupus, rheumatoid arthritis, gyulladásos bélbetegség)
  4. Pozitív donor specifikus antitest teszt
  5. Ismert allergia/túlérzékenység a Fungizone-ra és/vagy a Gensumycinre
  6. Rendellenes kariotípus vagy más igazolt genetikai szindróma
  7. Onkológiai betegség (korábbi vagy jelenlegi rosszindulatú daganat)
  8. Képtelenség betartani a vizsgálati protokollt és a nyomon követési ütemtervet
  9. Képtelenség az információ megértésére és a beleegyezés megadására

Kizárási kritériumok Prenatális csoport:

  1. Többszörös terhesség
  2. A vizsgálatot végző vagy a páciens szülészorvosa által megítélt egyéb rendellenességek együttélése, amelyek zavarhatják a kezelést
  3. Rendellenes magzati kariotípus vagy más igazolt genetikai szindróma
  4. Bármilyen ellenjavallat invazív eljárásokhoz, például vérzésre való hajlam vagy fertőző fertőzések, mint például, de nem kizárólagosan a HIV, a szifilisz, a hepatitis B, a hepatitis C vagy más ismert fertőző betegségek, amelyek károsíthatják a magzatot
  5. A vérrögképződés ismert kockázati tényezői, mint például, de nem kizárólagosan, korábbi vérrög, vérrögök előfordulása a családban, véralvadási rendellenesség (öröklött vagy szerzett), szívelégtelenség, gyulladásos betegségek (például lupus, rheumatoid arthritis, gyulladásos bélbetegség)
  6. Pozitív donor specifikus antitest teszt
  7. Ismert allergia/túlérzékenység a Fungizone-ra és/vagy a Gensumycinre
  8. Onkológiai betegség nőben vagy magzatban (korábbi vagy jelenlegi rosszindulatú daganat)
  9. Nem hajlandó vagy nem tud vállalni a választott császármetszéssel történő szülést
  10. Képtelenség betartani a vizsgálati protokollt és a nyomon követési ütemtervet
  11. Képtelenség az információ megértésére és a beleegyezés megadására

Kizárási kritériumok korábbi kontrollcsoportja:

  1. Egyéb rendellenesség megléte, amely zavarhatja a vizsgálatot
  2. Rendellenes kariotípus

Kizárási kritériumok Leendő kezeletlen kontrollcsoport:

  • Szülés utáni befogadás: A kizárási kritériumok érvényesek, kivéve a 2., 3., 4. és 5. kizárási kritériumot a posztnatális csoportra vonatkozóan.
  • Prenatális befogadás: A prenatális csoportra vonatkozó kizárási kritériumok érvényesek, kivéve az 1., 4., 5., 6. és 7. kizárási kritériumot.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Születés utáni

15 résztvevő.

Négy posztnatális adag BOOST sejt beadása az első adaggal a születés után a lehető leghamarabb, és a további három adag +4, +8 és +12 hónappal az első adag után. Minden adag 3x10^6 MSC/testtömeg-kg.
Biológiai: BOOST sejteket
Négy adag kiterjesztett humán 1. trimeszter magzati májból származó mezenchimális őssejtek.
Nincs beavatkozás: Leendő kontroll (kezeletlen)

1-30 résztvevő.

Olyan alanyok, akik jogosultak a vizsgálatra, de nem hajlandók/tudnak részt venni egyik kísérleti karban sem.
Kísérleti: Születés előtti

3 résztvevő.

Egy prenatális adag BOOST sejtek, majd három posztnatális adag beadása +4, +8 és +12 hónappal az első adag után. Minden adag 3x10^6 MSC/testtömeg-kg.
Biológiai: BOOST sejteket
Négy adag kiterjesztett humán 1. trimeszter magzati májból származó mezenchimális őssejtek.
Nincs beavatkozás: Történelmi irányítás

18-90 résztvevő (1-5 bevont és kezelt alanyonként).

Egyező történelmi vezérlők. Az alanyokat a történeti nyilvántartásokban azonosítják, és az adatokat a nemzeti OI-nyilvántartásokból és az OI-változatok adatbázisából (Dalgleish 2018) kérik le.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A biztonságosság és a tolerálhatóság a kezeléssel összefüggő nemkívánatos események súlyosságában, súlyosságában és gyakoriságában mérve.
Időkeret: A kiindulási állapottól a hosszú távú követésig (10 évvel az első adag után).

Az elsődleges végpont a biztonságosság és a tolerálhatóság, amelyet a kezeléssel összefüggő nemkívánatos események (AE) súlyosságában, súlyosságában és gyakoriságában mérnek, különös tekintettel a következőkre:

  1. Vital jelek az MSC adminisztrációjával együtt
  2. Transzfúziós reakciók (beadási toxicitás, allergia, embólia)

  3. Immunreakció gyulladásos tünetekkel vagy anélkül, ami a sejtek kilökődését vagy donor-specifikus antitestek kialakulását eredményezheti:

    • Antibiotikumokra vagy antimikotikumokra adott allergiás vagy túlérzékenységi reakciók
    • Borjúmagzati szérum-specifikus antitestek kifejlesztése
    • Túlérzékenységi reakciók a humán szérum albuminra
    • Az IMP-ben lévő szennyeződésekkel szembeni túlérzékenység
  4. Szülés előtti szövődmények (vetélés/intrauterin magzati halálozás, koraszülés, méhen belüli fertőzés vagy tartós [>1 perces] magzati bradycardia) a prenatális csoportban
  5. A donorsejtek magzati anyai átvitelének káros hatásai a prenatális csoportban
  6. Tumorogenitás
  7. Mortalitás/morbiditás
A kiindulási állapottól a hosszú távú követésig (10 évvel az első adag után).

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A törések száma.
Időkeret: A kiindulási állapottól az elsődleges követésig (6 és 12 hónappal az utolsó adag után), majd ezt követően évente értékelik a hosszú távú követés végéig (10 évvel az első adag után).
A törések száma.
A kiindulási állapottól az elsődleges követésig (6 és 12 hónappal az utolsó adag után), majd ezt követően évente értékelik a hosszú távú követés végéig (10 évvel az első adag után).
Az első törésig eltelt idő (napok) minden őssejt beadás után.
Időkeret: Minden egyes adag őssejttől az első törés időpontjáig. Legfeljebb 10 évvel az első őssejtdózis után értékelték.
Az első törésig eltelt idő (napok) minden őssejt beadás után.
Minden egyes adag őssejttől az első törés időpontjáig. Legfeljebb 10 évvel az első őssejtdózis után értékelték.
Születéskori törések száma.
Időkeret: Születéskor értékelik.
Születéskori törések száma.
Születéskor értékelik.
Változás a csontvelő sűrűségében (g/cm2).
Időkeret: A kiindulási állapottól az elsődleges követésig (6 és 12 hónappal az utolsó adag után), majd ezt követően évente értékelik a hosszú távú követés végéig (10 évvel az első adag után).
Változás a csontvelő sűrűségében (g/cm2).
A kiindulási állapottól az elsődleges követésig (6 és 12 hónappal az utolsó adag után), majd ezt követően évente értékelik a hosszú távú követés végéig (10 évvel az első adag után).
Növekedés (cm).
Időkeret: A kiindulási állapottól az elsődleges követésig (6 és 12 hónappal az utolsó adag után), majd ezt követően évente értékelik a hosszú távú követés végéig (10 évvel az első adag után).
Növekedés (cm) a klinikus által értékelt módon.
A kiindulási állapottól az elsődleges követésig (6 és 12 hónappal az utolsó adag után), majd ezt követően évente értékelik a hosszú távú követés végéig (10 évvel az első adag után).
Növekedés (kg).
Időkeret: A kiindulási állapottól az elsődleges követésig (6 és 12 hónappal az utolsó adag után), majd ezt követően évente értékelik a hosszú távú követés végéig (10 évvel az első adag után).
Növekedés (kg) a klinikus értékelése szerint.
A kiindulási állapottól az elsődleges követésig (6 és 12 hónappal az utolsó adag után), majd ezt követően évente értékelik a hosszú távú követés végéig (10 évvel az első adag után).
Változás az OI klinikai állapotában.
Időkeret: A kiindulási állapottól az elsődleges követésig (6 és 12 hónappal az utolsó adag után), majd ezt követően évente értékelik a hosszú távú követés végéig (10 évvel az első adag után).
Az OI klinikai állapotának változása a protokollban leírt hatékonysági értékelések alatt meghatározott paraméterek alapján, az OI klinikusa által értékelt módon.
A kiindulási állapottól az elsődleges követésig (6 és 12 hónappal az utolsó adag után), majd ezt követően évente értékelik a hosszú távú követés végéig (10 évvel az első adag után).
A biokémiai csontforgalom értékelése a P-kalcium, P-foszfát, P-albumin, S-ALP, fP-PTH, S-25-OH D-vitamin, csontspecifikus S-ALP, S-CTx, S- markerek elemzésével Osteokalcin és U-DPD/Krea és U-NTx/Krea vér- és vizeletmintákban.
Időkeret: A kiindulási állapottól az elsődleges követésig (6 és 12 hónappal az utolsó adag után), majd ezt követően évente értékelik a hosszú távú követés végéig (10 évvel az első adag után).
A biokémiai csontforgalom felmérése.
A kiindulási állapottól az elsődleges követésig (6 és 12 hónappal az utolsó adag után), majd ezt követően évente értékelik a hosszú távú követés végéig (10 évvel az első adag után).

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hatás az alanyokra: Életminőség: Kisgyermekek életminőségéről szóló kérdőív™ (ITQOL)
Időkeret: A kiindulási állapottól az elsődleges követésig (6 és 12 hónappal az utolsó adag után), majd ezt követően évente értékelik a hosszú távú követés végéig (10 évvel az első adag után).
Az életminőség felmérése az Infant Toddler Quality of Life Questionnaire™ (ITQOL) segítségével.
A kiindulási állapottól az elsődleges követésig (6 és 12 hónappal az utolsó adag után), majd ezt követően évente értékelik a hosszú távú követés végéig (10 évvel az első adag után).
A páciens szövetmintáiba beültetett donor sejtek előfordulása szövettani vizsgálattal.
Időkeret: A kiindulási állapottól az elsődleges követésig (6 és 12 hónappal az utolsó adag után), majd ezt követően évente értékelik a hosszú távú követés végéig (10 évvel az első adag után).
Donorsejt beültetés.
A kiindulási állapottól az elsődleges követésig (6 és 12 hónappal az utolsó adag után), majd ezt követően évente értékelik a hosszú távú követés végéig (10 évvel az első adag után).
Citokinek és mikrovezikulák sorának elemzése a parakrin hatások értékelésére.
Időkeret: A kiindulási állapottól az elsődleges követésig (6 és 12 hónappal az utolsó adag után), majd ezt követően évente értékelik a hosszú távú követés végéig (10 évvel az első adag után).
A parakrin hatásokat a perifériás vérből izolált plazmából fogják elemezni.
A kiindulási állapottól az elsődleges követésig (6 és 12 hónappal az utolsó adag után), majd ezt követően évente értékelik a hosszú távú követés végéig (10 évvel az első adag után).
Az OI prenatális diagnosztikájának non-invazív módszereinek lehetőségeinek felmérése a szülői DNS genetikai elemzésével.
Időkeret: Az alapvonaltól a születésig a prenatális csoportban.
A nem invazív prenatális diagnózist a vizsgálat során tanulmányozzák.
Az alapvonaltól a születésig a prenatális csoportban.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Karolinska Institutet

Együttműködők

Karolinska University Hospital
Lund University
UMC Utrecht
University College, London
Leiden University Medical Center
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
Universitätsklinikum Köln

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Eva Åström, MD PhD, Karolinska University Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. augusztus 12.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. október 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 10.

Első közzététel (Tényleges)

2018. október 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. szeptember 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. szeptember 6.

Utolsó ellenőrzés

2025. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • KIBB01
  • 2015-003699-60 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A kísérletben jelentett eredmények alapjául szolgáló egyéni résztvevői adatok az azonosítás megszüntetése után (szöveg, táblázatok, ábrák és mellékletek).

IPD megosztási időkeret

Közvetlenül a megjelenés után. Nincs befejezési dátum.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Azok a nyomozók, akiknek az adatok javasolt felhasználását egy független etikai bíráló bizottság jóváhagyta, a cikk megjelenését követő 36 hónapig nyújthatnak be javaslatot. 36 hónap elteltével az adatok elérhetőek lesznek Intézetünk adattárházában, de a letétbe helyezett metaadatokon kívül más vizsgálói támogatás nélkül. Mivel az IPD kódolt és létezik kódkulcs, a vizsgálatban résztvevők a kódkulcson keresztül közvetetten azonosíthatók, és az IPD a GDPR általános adatvédelmi rendelete (EU) 2016/679 rendelet szerint személyes adatnak minősül. Az adatigénylőknek be kell tartaniuk a GDPR-t és alá kell írniuk az adattovábbítási szerződést. Az EU-n kívüli országokból származó adatigénylőknek alá kell írniuk az EU-bizottságok szabványos szerződési feltételeit az EU-n kívüli országok közötti adattovábbításhoz. Az ajánlatokat a boostb4@clintec.ki.se címre kell küldeni.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Osteogenesis Imperfecta

Klinikai vizsgálatok a BOOST sejteket

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Costa Rica

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel