출생 전 부서지기 쉬운 뼈 강화 (BOOSTB4)
2024년 3월 5일 업데이트: Cecilia Götherström, Karolinska Institutet
중증 골형성 부전증의 치료를 위한 동종 확장 태아 중간엽 줄기 세포의 출생 후 또는 산전 및 출생 후 정맥 투여의 안전성 및 효능을 평가하는 탐색적, 개방 라벨, 다중 용량, 다기관 1상/2상 임상시험 통제 수단
중증 골형성 부전증의 치료를 위한 동종이형 확장 태아 중간엽 줄기 세포의 출생 후 또는 출생 전 및 출생 후 투여의 안전성과 효능을 과거 및 치료되지 않은 전향적 대조군의 조합과 비교하여 평가하는 탐색적, 개방 라벨, 다중 용량, 다기관 1상/2상 시험 .
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
18
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Stockholm, 스웨덴, 171 76
- Karolinska University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1개월 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 출생 후 그룹:
- 부모/법적 보호자가 서명한 정보에 입각한 동의서
- OI 유형 III 또는 IV의 임상 진단 및
- OI의 분자 진단(COL1A1 또는 COL1A2 유전자의 콜라겐 삼중 나선 암호화 영역에서 글리신 치환)
- 18개월 미만(임신주수 40+0, 즉 수정연령부터 계산)
- 만 18세 이상의 부모/법적 보호자
포함 기준 산전 그룹:
- 여자는 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.
- 더 이상 임신 중절이 가능하지 않거나 임신을 지속할 의지가 있는 여성만 시험에 포함될 수 있습니다.
- 초음파 소견에서 태아의 OI 유형 III 또는 IV가 의심되고
- 태아 OI의 분자 진단(COL1A1 또는 COL1A2 유전자의 콜라겐 삼중 나선 암호화 영역에서 글리신 치환)
- 임신 16+0~35+6주+일
- 만 18세 이상의 임산부
포함 기준 과거 대조군:
- 부모/법적 보호자가 서명한 정보에 입각한 동의서
- OI의 임상 및 분자 진단(COL1A1 또는 COL1A2 유전자의 콜라겐 삼중 나선 암호화 영역에서 글리신 치환)
- 골절 및 성장에 대한 데이터를 사용할 수 있습니다.
- 만 18세 이상의 부모/법적 보호자
포함 기준 예상 미처리 대조군:
- 출생 후 포함: 출생 후 그룹에 대한 포함 기준이 적용됩니다.
- 태아기 포함: 태아기 그룹에 대한 포함 기준은 포함 기준 2를 제외하고 적용됩니다.
제외 기준 출생 후 그룹:
- 장기 기능 장애(예: 간 또는 신부전 또는 기관지폐 이형성증), 선천성 심장 결함, 저산소성 뇌병증 l-llll, 심각한 신경학적 문제, 면역 결핍, 임상 검사로 진단된 근육 질환, 심각한 기형 또는 증후군.
- 중등도/중증 출혈 경향과 같은 침습적 시술에 대한 금기 사항
- 이전 혈전, 혈전 가족력, 응고 장애(선천적 또는 후천적), 심부전, 염증성 질환(예: 루푸스, 류마티스 관절염, 염증성 장 질환)과 같은 응고에 대한 알려진 위험 인자
- 양성 기증자 특정 항체 테스트
- Fungizone 및/또는 Gensumycin에 알려진 알레르기/과민증
- 비정상 핵형 또는 기타 확증된 유전 증후군
- 종양학적 질환(이전 또는 현재 악성 종양)
- 시험 프로토콜 및 후속 일정을 준수할 수 없음
- 정보를 이해하고 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없음
제외 기준 산전 그룹:
- 다태임신
- 조사자 또는 환자의 산부인과 의사에 의해 판단되는 치료를 방해할 수 있는 다른 장애의 공존
- 비정상적인 태아 핵형 또는 기타 확증된 유전적 증후군
- 출혈 경향 또는 HIV, 매독, B형 간염, C형 간염 또는 태아에 해를 끼칠 수 있는 기타 알려진 전염병과 같은 전염성 감염과 같은 침습적 시술에 대한 금기 사항
- 이전 혈전, 혈전 가족력, 응고 장애(선천적 또는 후천적), 심부전, 염증성 질환(예: 루푸스, 류마티스 관절염, 염증성 장 질환)과 같은 응고에 대한 알려진 위험 인자
- 양성 기증자 특정 항체 테스트
- Fungizone 및/또는 Gensumycin에 알려진 알레르기/과민증
- 여성 또는 태아의 종양학적 질환(이전 또는 현재 악성 종양)
- 선택적 제왕절개 분만을 원하지 않거나 받을 수 없는 경우
- 시험 프로토콜 및 후속 일정을 준수할 수 없음
- 정보를 이해하고 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없음
제외 기준 과거 대조군:
- 시험을 방해할 수 있는 다른 장애의 존재
- 비정상적인 핵형
제외 기준 예상 미처리 대조군:
- 출생 후 포함: 출생 후 그룹에 대한 제외 기준 2, 3, 4 및 5를 제외한 제외 기준이 적용됩니다.
- 태아 포함: 태아 그룹에 대한 제외 기준 1, 4, 5, 6 및 7을 제외한 제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 산후
15명의 참가자. 출생 후 가능한 한 빨리 첫 번째 용량을 투여하고 첫 번째 용량 후 +4, +8 및 +12개월에 세 번의 추가 용량을 포함하여 출생 후 BOOST 세포를 4회 투여합니다. 각 용량은 3x10^6 MSC/kg 체중입니다. |
확장된 인간 임신 1기 태아 간 유래 중간엽 줄기 세포의 4회 용량.
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간섭 없음: 전향적 대조군(미처리)
1-30 참가자. 시험에 참가할 자격이 있지만 임의의 실험 부문에 참여할 의사/능력이 없는 피험자. |
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실험적: 태아기
참가자 3명. BOOST 세포를 출생 전 1회 투여한 후 첫 번째 투여 후 +4, +8, +12개월에 출생 후 3회 투여합니다. 각 용량은 체중 kg당 3x10^6 MSC입니다. |
확장된 인간 임신 1기 태아 간 유래 중간엽 줄기 세포의 4회 용량.
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간섭 없음: 역사적 통제
18-90명의 참가자(포함되고 치료된 대상당 1-5명). 일치하는 과거 통제. 피험자는 과거 등록부에서 식별되며 데이터는 국가 OI 등록부 및 OI 변형 데이터베이스(Dalgleish 2018)에서 검색됩니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성 및 내약성은 치료 관련 부작용의 심각성, 중증도 및 빈도로 측정됩니다.
기간: 기준선에서 장기 추적 관찰까지(첫 번째 투여 후 10년).
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1차 종점은 치료 관련 부작용(AE)의 심각성, 중증도 및 빈도로 측정되는 안전성 및 내약성이며, 특히 다음에 중점을 둡니다.
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기준선에서 장기 추적 관찰까지(첫 번째 투여 후 10년).
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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골절 수.
기간: 기준선에서 1차 추적 조사(마지막 투여 후 6개월 및 12개월)까지 그리고 그 이후에는 장기 추적 조사가 끝날 때까지(첫 번째 투여 후 10년) 매년 평가합니다.
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골절 수.
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기준선에서 1차 추적 조사(마지막 투여 후 6개월 및 12개월)까지 그리고 그 이후에는 장기 추적 조사가 끝날 때까지(첫 번째 투여 후 10년) 매년 평가합니다.
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각 줄기세포 투여 후 첫 골절까지의 시간(일).
기간: 줄기 세포의 각 용량에서 첫 번째 골절 시점까지. 첫 번째 줄기 세포 투여 후 최대 10년까지 평가됨.
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각 줄기세포 투여 후 첫 골절까지의 시간(일).
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줄기 세포의 각 용량에서 첫 번째 골절 시점까지. 첫 번째 줄기 세포 투여 후 최대 10년까지 평가됨.
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출생 시 골절 수.
기간: 출생 시 평가됩니다.
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출생 시 골절 수.
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출생 시 평가됩니다.
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골수 밀도의 변화(g/cm2).
기간: 기준선부터 1차 후속 조치(마지막 투여 후 6개월 및 12개월)까지 그리고 그 이후에는 장기간의 후속 조치가 끝날 때까지(첫 번째 투여 후 10년) 매년 평가됩니다.
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골수 밀도의 변화(g/cm2).
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기준선부터 1차 후속 조치(마지막 투여 후 6개월 및 12개월)까지 그리고 그 이후에는 장기간의 후속 조치가 끝날 때까지(첫 번째 투여 후 10년) 매년 평가됩니다.
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성장(센티미터).
기간: 기준선부터 1차 후속 조치(마지막 투여 후 6개월 및 12개월)까지 그리고 그 이후에는 장기간의 후속 조치가 끝날 때까지(첫 번째 투여 후 10년) 매년 평가됩니다.
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임상의가 평가한 성장(cm).
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기준선부터 1차 후속 조치(마지막 투여 후 6개월 및 12개월)까지 그리고 그 이후에는 장기간의 후속 조치가 끝날 때까지(첫 번째 투여 후 10년) 매년 평가됩니다.
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성장(kg).
기간: 기준선부터 1차 후속 조치(마지막 투여 후 6개월 및 12개월)까지 그리고 그 이후에는 장기간의 후속 조치가 끝날 때까지(첫 번째 투여 후 10년) 매년 평가됩니다.
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임상의가 평가한 성장(kg).
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기준선부터 1차 후속 조치(마지막 투여 후 6개월 및 12개월)까지 그리고 그 이후에는 장기간의 후속 조치가 끝날 때까지(첫 번째 투여 후 10년) 매년 평가됩니다.
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OI 임상 상태의 변화.
기간: 기준선부터 1차 후속 조치(마지막 투여 후 6개월 및 12개월)까지 그리고 그 이후에는 장기간의 후속 조치가 끝날 때까지(첫 번째 투여 후 10년) 매년 평가됩니다.
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OI 임상의가 평가한 대로 프로토콜에 설명된 효능 평가에 정의된 매개변수를 기반으로 한 OI의 임상 상태 변화.
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기준선부터 1차 후속 조치(마지막 투여 후 6개월 및 12개월)까지 그리고 그 이후에는 장기간의 후속 조치가 끝날 때까지(첫 번째 투여 후 10년) 매년 평가됩니다.
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마커 P-Calcium, P-Phosphate, P-Albumin, S-ALP, fP-PTH, S-25-OH 비타민 D, Bone specific S-ALP, S-CTx, S- 마커 분석을 통한 생화학적 골 교체 평가 혈액 및 소변 샘플의 오스테오칼신 및 U-DPD/Krea 및 U-NTx/Krea.
기간: 기준선부터 1차 후속 조치(마지막 투여 후 6개월 및 12개월)까지 그리고 그 이후에는 장기간의 후속 조치가 끝날 때까지(첫 번째 투여 후 10년) 매년 평가됩니다.
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생화학적 뼈 회전율 평가.
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기준선부터 1차 후속 조치(마지막 투여 후 6개월 및 12개월)까지 그리고 그 이후에는 장기간의 후속 조치가 끝날 때까지(첫 번째 투여 후 10년) 매년 평가됩니다.
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주제에 미치는 영향 삶의 질: 영아 삶의 질 설문지™(ITQOL)
기간: 기준선부터 1차 후속 조치(마지막 투여 후 6개월 및 12개월)까지 그리고 그 이후에는 장기간의 후속 조치가 끝날 때까지(첫 번째 투여 후 10년) 매년 평가됩니다.
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유아 유아 삶의 질 설문지™(ITQOL)를 사용하여 삶의 질을 평가했습니다.
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기준선부터 1차 후속 조치(마지막 투여 후 6개월 및 12개월)까지 그리고 그 이후에는 장기간의 후속 조치가 끝날 때까지(첫 번째 투여 후 10년) 매년 평가됩니다.
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조직학에 의해 평가된 환자 조직 샘플에 생착된 기증자 세포의 부각.
기간: 기준선부터 1차 후속 조치(마지막 투여 후 6개월 및 12개월)까지 그리고 그 이후에는 장기간의 후속 조치가 끝날 때까지(첫 번째 투여 후 10년) 매년 평가됩니다.
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기증자 세포 생착.
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기준선부터 1차 후속 조치(마지막 투여 후 6개월 및 12개월)까지 그리고 그 이후에는 장기간의 후속 조치가 끝날 때까지(첫 번째 투여 후 10년) 매년 평가됩니다.
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측분비 효과를 평가하기 위한 일련의 사이토카인 및 미세소포 분석.
기간: 기준선부터 1차 후속 조치(마지막 투여 후 6개월 및 12개월)까지 그리고 그 이후에는 장기간의 후속 조치가 끝날 때까지(첫 번째 투여 후 10년) 매년 평가됩니다.
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주변분비 효과는 말초 혈액에서 분리된 혈장에서 분석됩니다.
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기준선부터 1차 후속 조치(마지막 투여 후 6개월 및 12개월)까지 그리고 그 이후에는 장기간의 후속 조치가 끝날 때까지(첫 번째 투여 후 10년) 매년 평가됩니다.
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부모 DNA의 유전자 분석을 통해 OI에 대한 비침습적 산전 진단의 가능성을 평가합니다.
기간: 출생 전 그룹의 기준선에서 출생까지.
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비침습적 산전 진단이 시험 기간 동안 연구될 것입니다.
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출생 전 그룹의 기준선에서 출생까지.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Eva Åström, MD PhD, Karolinska University Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 8월 12일
기본 완료 (추정된)
2030년 4월 1일
연구 완료 (추정된)
2030년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 10월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 10월 10일
처음 게시됨 (실제)
2018년 10월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 5일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- KIBB01
- 2015-003699-60 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
비식별화 후 이 임상시험에서 보고된 결과의 기초가 되는 개별 참가자 데이터(텍스트, 표, 그림 및 부록).
IPD 공유 기간
출판 직후.
종료일이 없습니다.
IPD 공유 액세스 기준
데이터 사용 제안이 독립 윤리 검토 위원회의 승인을 받은 연구자는 논문 출판 후 최대 36개월까지 제안서를 제출할 수 있습니다.
36개월 후에 데이터는 우리 연구소의 데이터 웨어하우스에서 사용할 수 있지만 기탁된 메타데이터 외에 조사관의 지원은 없습니다.
IPD는 코딩되어 있고 코드 키가 존재하므로 연구 참가자는 코드 키를 통해 간접적으로 식별될 수 있으며 IPD는 GDPR 일반 데이터 보호 규정(규정(EU) 2016/679)에 따라 개인 데이터로 분류됩니다.
데이터 요청자는 GDPR을 준수하고 데이터 전송 계약에 서명해야 합니다.
비EU/EES 국가의 데이터 요청자는 EU와 비EU 국가 간 데이터 전송에 대한 EU 수수료 표준 계약 조항에도 서명해야 합니다.
제안서는 Boostb4@clintec.ki.se로 전달되어야 합니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
부스트 셀에 대한 임상 시험
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University of ExeterDevon and Cornwall Police; Dorset Police완전한
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...알려지지 않은뼈 전이 | 방사선 요법 | 기술
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Seattle Children's HospitalUniversity of Washington; Ohio State University; Nationwide Children's Hospital; Children's...아직 모집하지 않음구순구개열 | 구개열
-
The First Affiliated Hospital of Soochow UniversityFundamenta Therapeutics, Ltd.모병
-
Universidad de la SabanaFundación Neumologica Colombiana; Stem Medicina Regenerativa; Innocell SAS사용 가능
-
Shenzhen Kangtai Biological Products Co., LTDBeijing Minhai Biotechnology Co., Ltd; Hunan Provincial Center for Disease Control and...아직 모집하지 않음