Egy tanulmány a TEPEZZA® kezelés értékeléséről krónikus (inaktív) pajzsmirigy-szembetegségben szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. Írásbeli beleegyezés.
2. Férfi vagy nő legalább 18 éves a szűrővizsgálaton.

3. A TED kezdeti diagnózisa ≥2 év, de

   1. a szűrés előtt legalább 1 évig nem volt progresszió a proptosisban
   2. ha a résztvevőnek TED miatti diplopia volt a kórelőzményében, a szűrés előtt legalább 1 évig a diplopia nem fejlődött
   3. nem volt új gyulladásos TED tünet a szűrés előtt legalább 1 évig
4. CAS ≤1 a szűrés és a kiinduló látogatások alkalmával.
5. Proptózis ≥3 mm-rel nőtt a résztvevő kiindulási értékéhez képest (a TED diagnózisa előtt), a kezelőorvos becslése szerint és/vagy a proptózis ≥3 mm-rel meghaladja a rasszra és nemre vonatkozó normálértéket.
6. A résztvevőknek euthyreosisban kell lenniük, és a résztvevő alapbetegsége kontroll alatt van, vagy enyhe hypo- vagy hyperthyreosisban kell szenvedniük (szabad tiroxin- és szabad trijódtironinszintként definiálva).
7. Nem igényel azonnali műtéti szemészeti beavatkozást, és nem tervez korrekciós műtétet/besugárzást a vizsgálat ideje alatt.
8. A cukorbetegek HbA1c-értéke ≤8,0% kell legyen a szűréskor.
9. Azoknak a résztvevőknek, akiknek anamnézisében gyulladásos bélbetegség, colitis ulcerosa vagy Crohn-betegség szerepel, legalább 3 hónapig klinikai remisszióban kell lenniük, és a szűrést megelőző 6 hónapon belül nem szerepeltek bélműtéten, és a vizsgálat során nem végeztek tervezett műtétet. A gyulladásos bélbetegségek egyidejű stabil terápiája a szűrést megelőző 3 hónapban módosítás nélkül megengedett.
10. Fogamzóképes korú nők (beleértve azokat, akiknél a menopauza beállt).
11. A vizsgálat időtartama alatt hajlandó és képes betartani az előírt kezelési protokollt és értékeléseket.

Kizárási kritériumok:

1. Csökkent legjobban korrigált látásélesség optikai neuropátia miatt, amelyet a Snellen-diagram 2 vonallal történő látáscsökkenése, új látómező- vagy színhiba határoz meg a látóideg érintettsége miatt az elmúlt 6 hónapban.
2. Az orvosi kezelésre nem reagáló szaruhártya-dekompenzáció a vizsgált szemen
3. A proptosis ≥2 mm-es csökkenése a vizsgált szemben a szűrés és az alapvonal között.
4. Előzetes orbitális besugárzás, orbitális dekompresszió a vizsgált szemen.
5. Előzetes strabismus műtét.
6. Alanin-aminotranszferáz vagy aszpartát-aminotranszferáz > a normál felső határának 3-szorosa vagy a becsült glomeruláris filtrációs sebesség ≤30 ml/perc/1,73 m2 a Vetítésnél.
7. Bármilyen szteroid (iv., orális, szteroid szemcsepp) alkalmazása TED vagy más állapotok kezelésére a szűrést megelőző 3 héten belül. A szteroidok nem kezdhetők el a vizsgálat során. Ez alól kivételt képeznek a helyi és inhalációs szteroidok, valamint az infúziós reakciók kezelésére használt szteroidok.
8. Bármilyen rituximabbal (Rituxan® vagy MabThera®) végzett kezelés a próbagyógyszer vagy a tocilizumab (Actemra® vagy Roactemra®) első infúzióját megelőző 12 hónapon belül a próbagyógyszer első infúziója előtti 6 hónapon belül. Bármilyen más nem szteroid immunszuppresszív szer alkalmazása a próbagyógyszer első infúziója előtt 3 hónapon belül.
9. Bármilyen korábbi TEPEZZA-kezelés, beleértve a korábbi részvételt ebben a vizsgálatban vagy egy korábbi teprotumumab-vizsgálatban való részvételt.
10. Kezelés bármely mAb-vel a szűrést megelőző 3 hónapon belül.
11. Azonosított már meglévő szemészeti betegség, amely a vizsgáló megítélése szerint kizárná a vizsgálatban való részvételt vagy megnehezítené a vizsgálati eredmények értelmezését.
12. Vizsgálati szer alkalmazása bármilyen állapot esetén 60 napon vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb, a szűrés vagy a vizsgálat során várható használat előtt.
13. Rosszindulatú állapot az elmúlt 12 hónapban (kivéve sikeresen kezelt bazális/laphámsejtes bőrkarcinómát vagy in situ méhnyakrákot).
14. Terhes vagy szoptató nők.
15. Aktuális kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés vagy az elmúlt 2 év kórtörténete, a Nyomozó véleménye szerint vagy a résztvevő bejelentése szerint.
16. Ismert túlérzékenység a TEPEZZA bármely összetevőjével szemben vagy korábbi túlérzékenységi reakciók monoklonális ellenanyagokkal szemben.
17. Gyengén kontrollált humán immunhiány vírusfertőzés vagy kezeletlen vagy pozitív vírusterhelés hepatitis C vagy hepatitis B fertőzések miatt.
18. Minden egyéb olyan feltétel, amely a nyomozó véleménye szerint a tárgyaláson való részvételt kizárná.