Tutkimus, jossa arvioidaan TEPEZZA®-hoitoa potilailla, joilla on krooninen (inaktiivinen) kilpirauhasen silmäsairaus

Sisällyttämiskriteerit:

1. Kirjallinen tietoinen suostumus.
2. Mies tai nainen vähintään 18-vuotias seulonnassa.

3. Alkuperäinen TED-diagnoosi ≥ 2 vuotta, mutta

   1. ei proptoosin etenemistä vähintään 1 vuoteen ennen seulontaa
   2. jos osallistujalla on ollut TED:n aiheuttamaa diplopiaa, diplopia ei ole edennyt vähintään 1 vuoteen ennen seulontaa
   3. ei uusia tulehduksellisia TED-oireita vähintään 1 vuoteen ennen seulontaa
4. CAS ≤1 seulonta- ja peruskäynneillä.
5. Proptoosi ≥3 mm lisäys osallistujan lähtötasosta (ennen TED-diagnoosia), hoitavan lääkärin arvion mukaan ja/tai proptoosi ≥3 mm normaalia korkeampi rodun ja sukupuolen osalta.
6. Osallistujilla tulee olla eutyroidi ja osallistujan perussairaus hallinnassa tai heillä on oltava lievä hypo- tai hypertyreoosi (määritelty vapaaksi tyroksiiniksi ja vapaaksi trijodityroniinitasoksi
7. Ei vaadi välitöntä kirurgista oftalmologista toimenpidettä eikä suunnittele korjaavaa leikkausta/säteilytystä kokeen aikana.
8. Diabeetikoilla on oltava HbA1c ≤ 8,0 % seulonnassa.
9. Osallistujien, joilla on ollut tulehduksellinen suolistosairaus, haavainen paksusuolitulehdus tai Crohnin tauti, on oltava kliinisessä remissiossa vähintään 3 kuukautta, heillä ei ole aiempia suolistoleikkauksia 6 kuukauden aikana ennen seulontaa eikä suunniteltua leikkausta tutkimuksen aikana. Tulehduksellisen suolistosairauden samanaikainen stabiili hoito ilman muutoksia seulontaa edeltäneiden 3 kuukauden aikana on sallittu.
10. Hedelmällisessä iässä olevat naiset (mukaan lukien ne, joilla on alkanut vaihdevuodet
11. Halukas ja kykenevä noudattamaan määrättyä hoitosuunnitelmaa ja arviointeja kokeen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

1. Heikentynyt parhaiten korjattu näöntarkkuus optisen neuropatian vuoksi, joka määritellään näön heikkenemisenä 2 viivalla Snellen-kaaviossa, uusi näkökenttävika tai värivirhe, joka on seurausta näköhermon vaikutuksesta viimeisen 6 kuukauden aikana.
2. Sarveiskalvon dekompensaatio, joka ei reagoi lääketieteelliseen hoitoon tutkimussilmässä
3. Proptoosin väheneminen ≥2 mm tutkimussilmässä seulonnan ja lähtötilanteen välillä.
4. Aikaisempi kiertoradan säteilytys, kiertoradan dekompressio tutkittavassa silmässä.
5. Aikaisempi strabismusleikkaus.
6. Alaniiniaminotransferaasi tai aspartaattiaminotransferaasi >3 × normaalin yläraja tai arvioitu glomerulussuodatusnopeus ≤30 ml/min/1,73 m2 näytöksessä.
7. Minkä tahansa steroidin (IV, oraaliset, steroidiset silmätipat) käyttö TED:n tai muiden tilojen hoitoon 3 viikon aikana ennen seulontaa. Steroideja ei voi aloittaa kokeen aikana. Poikkeuksia ovat paikalliset ja inhaloitavat steroidit sekä infuusioreaktioiden hoitoon käytettävät steroidit.
8. Mikä tahansa hoito rituksimabilla (Rituxan® tai MabThera®) 12 kuukauden aikana ennen ensimmäistä koelääkkeen tai tosilitsumabin (Actemra® tai Roactemra®) ensimmäistä infuusiota 6 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä koelääkkeen infuusiota. Minkä tahansa muun ei-steroidisen immunosuppressiivisen aineen käyttö 3 kuukauden aikana ennen ensimmäistä koelääkkeen infuusiota.
9. Kaikki aiempi TEPEZZA-hoito, mukaan lukien aiempi ilmoittautuminen tähän tutkimukseen tai osallistuminen aikaisempaan teprotumumabitutkimukseen.
10. Hoito mAb:lla 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
11. Tunnistettu jo olemassa oleva silmäsairaus, joka tutkijan arvion mukaan estäisi tutkimukseen osallistumisen tai vaikeuttaisi tutkimustulosten tulkintaa.
12. Tutkimusaineen käyttö mihin tahansa sairauteen 60 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa, riippuen siitä kumpi on pidempi, ennen seulontaa tai odotettua käyttöä tutkimuksen aikana.
13. Pahanlaatuinen tila viimeisten 12 kuukauden aikana (lukuun ottamatta onnistuneesti hoidettua ihon tyvi-/levyepiteelisyöpää tai kohdunkaulan syöpää in situ).
14. Raskaana oleville tai imettäville naisille.
15. Nykyinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö tai historia joko viimeisen 2 vuoden ajalta, tutkijan mielestä tai osallistujan ilmoittamana.
16. Tunnettu yliherkkyys jollekin TEPEZZA:n aineosalle tai aiemmat yliherkkyysreaktiot mAb:ille.
17. Huonosti hallittu ihmisen immuunikatovirusinfektio tai hoitamaton tai positiivinen viruskuorma hepatiitti C- tai hepatiitti B -infektioille.
18. Mikä tahansa muu ehto, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen oikeudenkäyntiin.