En studie som utvärderar TEPEZZA®-behandling hos patienter med kronisk (inaktiv) sköldkörtelögonsjukdom

Inklusionskriterier:

1. Skriftligt informerat samtycke.
2. Man eller kvinna minst 18 år vid screening.

3. Initial diagnos av TED ≥2 år men

   1. ingen progression i proptos under minst 1 år före screening
   2. om deltagaren har en historia av dubbelsidighet på grund av TED, ingen progression i dubbelsidighet under minst 1 år före screening
   3. inga nya inflammatoriska TED-symtom under minst 1 år före screening
4. CAS ≤1 vid screening- och baslinjebesöken.
5. Proptos ≥3 mm ökning från deltagarens Baseline (före diagnosen TED), uppskattad av behandlande läkare och/eller proptos ≥3 mm över det normala för ras och kön.
6. Deltagarna måste vara eutyroid med deltagarens Baseline-sjukdom under kontroll eller ha mild hypo- eller hypertyreos (definierad som fritt tyroxin och fritt trijodtyroninnivåer
7. Kräver inte omedelbar kirurgisk oftalmologisk intervention och planerar inte korrigerande kirurgi/bestrålning under studiens gång.
8. Diabetesdeltagare måste ha HbA1c ≤8,0 % vid screening.
9. Deltagare med en historia av inflammatorisk tarmsjukdom, ulcerös kolit eller Crohns sjukdom måste vara i klinisk remission i minst 3 månader, utan anamnes på tarmkirurgi inom 6 månader före screening och ingen planerad operation under försöket. Samtidiga stabila terapier för inflammatorisk tarmsjukdom utan modifieringar under de tre månaderna före screening är tillåtna.
10. Kvinnor i fertil ålder (inklusive de med början av klimakteriet
11. Vill och kan följa det föreskrivna behandlingsprotokollet och utvärderingarna under hela prövningen.

Exklusions kriterier:

1. Minskad bäst korrigerade synskärpa på grund av optisk neuropati, definierad av en minskning av synen med 2 linjer på Snellen-diagrammet, ny synfältsdefekt eller färgdefekt sekundär till synnervens inblandning under de senaste 6 månaderna.
2. Korneal dekompensation svarar inte på medicinsk behandling i studieögat
3. Minskad proptos på ≥2 mm i studieögat mellan screening och baslinje.
4. Tidigare orbital bestrålning, orbital dekompression i studieögat.
5. Tidigare skelningsoperation.
6. Alaninaminotransferas eller aspartataminotransferas >3 × den övre gränsen för normal eller uppskattad glomerulär filtrationshastighet ≤30 mL/min/1,73 m2 vid Screening.
7. Användning av någon steroid (IV, oral, steroid ögondroppar) för behandling av TED eller andra tillstånd inom 3 veckor före screening. Steroider kan inte initieras under försöket. Undantag inkluderar topikala och inhalerade steroider och steroider som används för att behandla infusionsreaktioner.
8. All behandling med rituximab (Rituxan® eller MabThera®) inom 12 månader före den första infusionen av försöksläkemedlet eller tocilizumab (Actemra® eller Roactemra®) inom 6 månader före den första infusionen av försöksläkemedlet. Användning av andra icke-steroida immunsuppressiva medel inom 3 månader före den första infusionen av försöksläkemedlet.
9. All tidigare behandling med TEPEZZA, inklusive tidigare inskrivning i denna prövning eller deltagande i en tidigare prövning med teprotumumab.
10. Behandling med valfri mAb inom 3 månader före screening.
11. Identifierad redan existerande oftalmisk sjukdom som, enligt utredarens bedömning, skulle utesluta deltagande i försök eller komplicera tolkning av försöksresultat.
12. Användning av ett undersökningsmedel för alla tillstånd inom 60 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före screening eller förväntad användning under försökets gång.
13. Malignt tillstånd under de senaste 12 månaderna (förutom framgångsrikt behandlat basal-/skivepitelcancer i huden eller livmoderhalscancer in situ).
14. Gravida eller ammande kvinnor.
15. Aktuellt drog- eller alkoholmissbruk eller historia av antingen under de senaste 2 åren, enligt utredarens åsikt eller som rapporterats av deltagaren.
16. Känd överkänslighet mot någon av komponenterna i TEPEZZA eller tidigare överkänslighetsreaktioner mot mAbs.
17. Dåligt kontrollerad humant immunbristvirusinfektion eller obehandlad eller positiv virusbelastning för hepatit C- eller hepatit B-infektioner.
18. Varje annan förutsättning som, enligt utredarens uppfattning, skulle utesluta att ingå i rättegången.