En studie som evaluerer TEPEZZA®-behandling hos pasienter med kronisk (inaktiv) skjoldbruskkjerteløyesykdom

Inklusjonskriterier:

1. Skriftlig informert samtykke.
2. Mann eller kvinne minst 18 år ved visning.

3. Innledende diagnose av TED ≥2 år men

   1. ingen progresjon i proptose i minst 1 år før screening
   2. hvis deltaker har en historie med diplopi på grunn av TED, ingen progresjon i diplopi i minst 1 år før screening
   3. ingen nye inflammatoriske TED-symptomer i minst 1 år før screening
4. CAS ≤1 ved screening og baseline-besøk.
5. Proptose ≥3 mm økning fra deltakerens baseline (før diagnosen TED), som estimert av behandlende lege og/eller proptose ≥3 mm over normalen for rase og kjønn.
6. Deltakerne må være euthyroid med deltakerens baseline sykdom under kontroll eller ha mild hypo- eller hypertyreose (definert som nivåer av fritt tyroksin og fritt trijodtyronin
7. Krever ikke umiddelbar kirurgisk oftalmologisk intervensjon og planlegger ikke korrigerende kirurgi/bestråling i løpet av forsøket.
8. Diabetikere må ha HbA1c ≤8,0 % ved screening.
9. Deltakere med en historie med inflammatorisk tarmsykdom, ulcerøs kolitt eller Crohns sykdom må være i klinisk remisjon i minst 3 måneder, uten historie med tarmkirurgi innen 6 måneder før screening og ingen planlagt operasjon under forsøket. Samtidig stabile terapier for inflammatorisk tarmsykdom uten modifikasjoner i de 3 månedene før screening er tillatt.
10. Kvinner i fertil alder (inkludert de med begynnende overgangsalder
11. Villig og i stand til å overholde den foreskrevne behandlingsprotokollen og evalueringene under forsøkets varighet.

Ekskluderingskriterier:

1. Redusert best korrigert synsskarphet på grunn av optisk nevropati, definert av en reduksjon i synet på 2 linjer på Snellen-diagrammet, ny synsfeltdefekt eller fargedefekt sekundært til optisk nervepåvirkning i løpet av de siste 6 månedene.
2. Hornhinnedekompensasjon reagerer ikke på medisinsk behandling i studieøyet
3. Reduksjon i proptose på ≥2 mm i studieøyet mellom screening og baseline.
4. Tidligere orbital bestråling, orbital dekompresjon i studieøyet.
5. Tidligere skjelingoperasjon.
6. Alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase >3 × øvre grense for normal eller estimert glomerulær filtrasjonshastighet ≤30 mL/min/1,73 m2 ved Screening.
7. Bruk av steroider (IV, orale, steroid øyedråper) for behandling av TED eller andre tilstander innen 3 uker før screening. Steroider kan ikke initieres under forsøket. Unntak inkluderer topikale og inhalerte steroider og steroider som brukes til å behandle infusjonsreaksjoner.
8. Enhver behandling med rituximab (Rituxan® eller MabThera®) innen 12 måneder før første infusjon av prøvelegemiddel eller tocilizumab (Actemra® eller Roactemra®) innen 6 måneder før første infusjon av prøvelegemiddel. Bruk av andre ikke-steroide immunsuppressive midler innen 3 måneder før første infusjon av utprøvd legemiddel.
9. Enhver tidligere behandling med TEPEZZA, inkludert tidligere registrering i denne studien eller deltakelse i en tidligere teprotumumab-studie.
10. Behandling med hvilken som helst mAb innen 3 måneder før screening.
11. Identifisert allerede eksisterende oftalmisk sykdom som, etter etterforskerens vurdering, ville utelukke prøvedeltakelse eller komplisere tolkning av prøveresultater.
12. Bruk av et undersøkelsesmiddel for enhver tilstand innen 60 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før screening eller forventet bruk i løpet av forsøket.
13. Ondartet tilstand de siste 12 månedene (unntatt vellykket behandlet basal-/plateepitelkarsinom i huden eller livmorhalskreft in situ).
14. Gravide eller ammende kvinner.
15. Nåværende narkotika- eller alkoholmisbruk eller historie fra enten de siste 2 årene, etter etterforskerens mening eller som rapportert av deltakeren.
16. Kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i TEPEZZA eller tidligere overfølsomhetsreaksjoner overfor mAbs.
17. Dårlig kontrollert humant immunsviktvirusinfeksjon eller ubehandlet eller positiv viral belastning for hepatitt C- eller hepatitt B-infeksjoner.
18. Ethvert annet forhold som, etter etterforskerens oppfatning, vil være til hinder for inkludering i rettssaken.