Egy tanulmány a XEN1101 mint kiegészítő terápia értékelésére az elsődleges generalizált tónusos-klónusos rohamokban (X-ACKT)
2024. március 5. frissítette: Xenon Pharmaceuticals Inc.
Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú, 3. fázisú vizsgálat a XEN1101 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére, mint kiegészítő terápia elsődleges generalizált tónusos-klónusos rohamokban
Ez egy 3. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat a primer generalizált tónusos-klónusos görcsrohamok (PGTCS) kiegészítő kezeléseként alkalmazott XEN1101 klinikai hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy 3. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat a kiegészítő kezelésként alkalmazott XEN1101 klinikai hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére általánosított epilepsziával diagnosztizált felnőtteknél, akiknél valószínű vagy lehetséges PGTCS (vagy a generalizált rohamok egyéb altípusai nélkül), és 1-3 rohamellenes gyógyszert (ASM) szed. Körülbelül 160 alanyt véletlenszerűen osztanak be 1:1 arányban 25 mg XEN1101-hez vagy placebóhoz, a randomizáció során a régió és a CYP 3A4-indukáló ASM-ek háttérhasználata alapján történő rétegződéssel. A jogosult alanyoknak legfeljebb 9,5 hét áll rendelkezésére a rohamok alapfrekvenciájának felmérésére, ezt követi a kettős vak kezelési időszak (DBP), amely során az alanyok 12 hetes vak kezelésben részesülnek. A DBP során az alanyokat arra utasítják, hogy szájon át vegyék be a XEN1101-et vagy a placebót naponta egyszer, esti étkezés közben.
Azok az alanyok, akik teljesítik a 12 hetes DBP-t, lehetőséget kapnak arra, hogy beiratkozzanak egy külön nyílt kiterjesztésű (OLE) vizsgálatba a XEN1101-gyel való folyamatos kezelés érdekében. Azok az alanyok, akik nem jelentkeznek be az OLE-be, a kezelés utáni 8 hetes követési időszakba lépnek.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
160
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Xenon Medical Affairs
- Telefonszám: 1-604-484-3300
- E-mail: XenonCares@xenon-pharma.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Parkville, Ausztrália, 3050
- Toborzás
- The Royal Melbourne Hospital
-
-
New South Wales
-
Kogarah, New South Wales, Ausztrália, 2217
- Toborzás
- Southern Neurology
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
- Toborzás
- Mater Misericordiae Ltd
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Ausztrália, 3084
- Toborzás
- Melbourne Brain Centre
-
Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3004
- Toborzás
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Blagoevgrad, Bulgária, 2700
- Toborzás
- Multiprofile Hospital for Active Treatment Puls AD
-
Sofia, Bulgária, 1142
- Toborzás
- First University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sofia Sv. Joan Krastitel
-
-
-
-
-
Prague, Csehország, 150 06
- Toborzás
- Motol University Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Egyesült Államok, 36604
- Toborzás
- University of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85004
- Toborzás
- Xenoscience
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90025
- Toborzás
- Brain Science Research Institute
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Toborzás
- UCI Health Neurology Services
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Toborzás
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
- Toborzás
- Research Institute of Orlando, LLC
-
Kapcsolatba lépni:
- Ahmed Sadek, M.D.
-
Pensacola, Florida, Egyesült Államok, 32503
- Toborzás
- Panhandle Research and Medical Clinic
-
-
Georgia
-
Suwanee, Georgia, Egyesült Államok, 30024
- Toborzás
- Georgia Neurology & Sleep
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Egyesült Államok, 96817
- Toborzás
- Hawaii Pacific Neuroscience, Comprehensive Epilepsy Center
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Egyesült Államok, 62794
- Toborzás
- Southern Illinois University School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Toborzás
- Indiana University school of Medicine
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40504
- Toborzás
- Bluegrass Epilepsy Research, LLC
-
Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
- Toborzás
- Kentucky Clinic
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20817
- Toborzás
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- Toborzás
- University of Michigan Hospitals
-
East Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48824
- Toborzás
- Michigan State University Department of Neurology
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
- Toborzás
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
-
New York
-
Amherst, New York, Egyesült Államok, 14226
- Toborzás
- Dent Neurosciences Research Facility
-
Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13201
- Toborzás
- SUNY Upstate Medical University
-
Woodmere, New York, Egyesült Államok, 11598
- Toborzás
- Five Towns Neurology
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44304
- Toborzás
- Summa Health Clinical Research Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
- Toborzás
- Temple University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Toborzás
- Medical University of South Carolina
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- Toborzás
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98104
- Toborzás
- Regional Epilepsy Center at Harborview
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53215
- Toborzás
- Advocate Aurora Research institute, St. Luke's Medical Center
-
-
-
-
-
Osijek, Horvátország, 310 00
- Toborzás
- Clinical Hospital Center Osijek
-
Rijeka, Horvátország, 510 00
- Toborzás
- Clinical Hospital Center Rijeka
-
Zagreb, Horvátország, 100 00
- Toborzás
- University Hospital Center Zagreb
-
-
-
-
Alberta
-
Lethbridge, Alberta, Kanada, T1J 0N9
- Toborzás
- Center For Neurologic Research
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A5A5
- Toborzás
- London Health Sciences Center
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Lengyelország, 85-163
- Toborzás
- Centrum Medyczne Neuromed
-
Gdańsk, Lengyelország, 80-803
- Toborzás
- Copernicus Podmiot Leczniczy Sp. z o.o.
-
Lublin, Lengyelország, 20-064
- Toborzás
- NZOZ Neuromed M. i M.
-
Nowa Sól, Lengyelország, 67-100
- Toborzás
- Twoja Przychodnia Nowosolskie Centrum Medyczne
-
-
-
-
-
Roma, Olaszország, 185
- Toborzás
- Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Guimarães, Portugália, 4835-044
- Toborzás
- Hospital da Senhora da Oliveira
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 280 41
- Toborzás
- Hospital 12 de Octubre
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alany megfelelő tájékoztatást kap a vizsgálat természetéről és kockázatairól, és a vizsgálatba való belépés előtt írásban beleegyezik.
- Az alany ≥18 éves, BMI-je ≤40 kg/m2 az 1. látogatáskor.
- Az alanynak megfelelő, legalább 2 ASM-vizsgálaton kellett részt vennie, amelyeket megfelelő terápiás dózisban adtak (és toleráltak), anélkül, hogy tartós rohammentességet értek volna el.
- Az alanynak (≥2 év) PGTCS-diagnózisa van (más altípusú generalizált rohamokkal vagy anélkül) generalizált epilepszia esetén a Nemzetközi Epilepszia Elleni Liga 2017 osztályozási kritériumai szerint, és az alany az Epilepsy Study Consortium (TESC) jóváhagyásával rendelkezik. .
- Az alany a szűrés előtt legalább 1 hónapig (1. látogatás), a szűrés/alapvonal alatt és a teljes DBP alatt 1-3 megengedett aktuális ASM-es stabil dózisban van.
- Az alany képes pontos rohamnaplót vezetni.
Kizárási kritériumok:
- Az alany epilepsziás állapota volt az 1. látogatást megelőző 12 hónapban.
- Az alanynak az 1. látogatást megelőző 12 hónapos időszakon belül ismétlődő görcsrohamai voltak, ahol az egyes rohamok nem számolhatók.
- Az alanynak kórtörténetében nem epilepsziás pszichogén rohamok szerepelnek.
- Az alany egyidejűleg FOS-t is diagnosztizált.
- Az alanynak fejlődési és epilepsziás encephalopathiája van, vagy kórtörténetében szerepel, beleértve a Lennox-Gastaut-szindrómát.
- Az alanynak másodlagos rohamai vannak kábítószer- vagy alkoholfogyasztás, folyamatban lévő fertőzés, neoplázia, demyelinizációs betegség, degeneratív neurológiai betegség, anyagcsere-betegség, progresszív szerkezeti elváltozás, encephalopathia vagy progresszív központi idegrendszeri betegség következtében.
- Az alany anamnézisében az 1. vizit előtt kevesebb mint 1 évvel idegsebészeti rohamok miatt, vagy az 1. vizit előtt kevesebb mint 2 évvel sugársebészeti beavatkozáson esett át.
- Az alany skizofréniában és más pszichotikus rendellenességekben (pl. skizofréniás rendellenesség, skizoaffektív rendellenesség, pszichózis másként nem meghatározott), bipoláris zavarban és/vagy kényszerbetegségben szenved, vagy egyéb súlyos mentális egészségi rendellenességben szenved, beleértve a kontrollálatlan unipoláris major depressziót, ahol a gyógyszeres terápia megváltoztatása szükséges. vagy a vizsgálat során várható.
Az alanynak bármilyen klinikailag jelentős laboratóriumi eltérése vagy klinikailag jelentős eltérése van a vizsgálat előtti fizikális vizsgálat, életjelek vagy EKG során, amelyek a vizsgáló megítélése szerint olyan egészségügyi problémára utalnak, amely kizárná a vizsgálatban való részvételt, beleértve, de nem kizárólagosan:
a. Hosszú QT-szindróma anamnézisében vagy jelenléte; QTcF >450 msec a kiinduláskor; ismeretlen okból bekövetkezett hirtelen halál a családban.
- Minden olyan személyes körülmény, amely a nyomozó véleménye szerint a jegyzőkönyv betartását akadályozza.
A véletlenszerű besorolás feltételei a következők:
- A randomizációs látogatást (2. vizit) megelőző kiindulási időszak utolsó 56 napjában az alanynak legalább 3 PGTCS-nek kell lennie dokumentált rohamok gyakoriságának, beleértve a ≥1 PGTCS-t a randomizációt megelőző első és második 4 hetes periódusok mindegyikében.
- A megfelelő megfelelés bizonyítékaként a véletlenszerű besorolást megelőző kiindulási időszak utolsó 56 napjában a rohamnaplót az összes nap legalább 80%-ában (vagyis ≥45 napnál) töltötték ki.
- Az alany nem változtatta meg az ASM adagját, nem hagyta abba vagy nem kezdeményezett új ASM(ek)et a kiindulási időszakban, és azt tervezi, hogy az ASM(ek) stabil dózisát fenntartja a DBP alatt.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
|
Placebo kapszulák
|
|
Kísérleti: XEN1101 25 mg/nap
|
XEN1101 kapszula
|
|
Kísérleti: XEN1101 15 mg/nap
|
XEN1101 kapszula
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Medián százalékos változás (MPC) a havi (28 napos) PGTCS gyakoriságban
Időkeret: Alaphelyzet a DBP-n keresztül (12. hét)
|
A havi (28 napos) PGTCS-gyakoriság medián százalékos változása (MPC) az alapvonaltól a DBP-ig a XEN1101 esetében a placebóval szemben.
|
Alaphelyzet a DBP-n keresztül (12. hét)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A tantárgyak aránya
Időkeret: Alaphelyzet a DBP-n keresztül (12. hét)
|
Azon alanyok aránya, akiknél a havi (28 napos) PGTCS-gyakoriság ≥50%-kal csökkent a kiindulási értéktől a DBP-ig a XEN1101 esetében a placebóval szemben.
|
Alaphelyzet a DBP-n keresztül (12. hét)
|
|
A tantárgyak aránya
Időkeret: Alapállás a 12. hétig
|
Azon alanyok aránya, akiknél PGTCS-mentesség tapasztalható a kiindulási értéktől a DBP-n keresztül a XEN1101 esetében a placebóval szemben.
|
Alapállás a 12. hétig
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: A szűréstől a végső adagolást követő 56. napig
|
A XEN1101 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése PGTCS-ben szenvedő betegeknél (pl. nemkívánatos események).
|
A szűréstől a végső adagolást követő 56. napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Xenon Pharmaceuticals Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. február 14.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. június 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. december 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. december 27.
Első közzététel (Tényleges)
2022. december 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 7.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 5.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- XPF-010-303
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .