- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Search trials
Clinical Trials on Az immunitás veleszületett hibái in Belgium
Összesen 139 találat
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Aktív, nem toborzóAz intratekális SHP611 vizsgálata metakromatikus leukodystrophiában szenvedő gyermekeknél (EMBOLDEN)Metakromatikus leukodystrophia (MLD)Egyesült Államok, Kanada, Belgium, Izrael, Hollandia, Egyesült Királyság, Németország, Spanyolország, Japán, Brazília, Argentína, Franciaország, Görögország, Olaszország
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.Aktív, nem toborzóFabry-kórEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Norvégia, Németország, Ausztrália, Kanada, Spanyolország, Svájc, Ausztria, Belgium, Franciaország, Hollandia, Lengyelország
-
Neurocrine BiosciencesAktív, nem toborzóVeleszületett mellékvese hiperpláziaEgyesült Államok, Spanyolország, Belgium, Ausztria, Bulgária, Kanada, Csehország, Franciaország, Németország, Görögország, Izrael, Olaszország, Hollandia, Lengyelország, Portugália, Szerbia, Svédország, Egyesült Királyság
-
SanofiBefejezveSzfingomielin lipidózisOlaszország, Csehország, Belgium, Franciaország, Portugália, Pulyka, Egyesült Államok, Argentína, Brazília, Chile, Németország, Románia, Spanyolország
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.BefejezveFabry-kórEgyesült Államok, Spanyolország, Belgium, Ausztrália, Ausztria, Kanada, Németország, Írország, Olaszország, Hollandia, Norvégia, Lengyelország, Svájc, Egyesült Királyság
-
Amicus TherapeuticsAktív, nem toborzóPompe-kór (késői megjelenés)Egyesült Államok, Németország, Tajvan, Belgium, Ausztrália, Szlovénia, Spanyolország, Hollandia, Magyarország, Japán, Ausztria, Egyesült Királyság, Franciaország, Argentína, Kanada, Svédország, Dánia, Új Zéland, Görögország, Koreai... és több
-
Amicus TherapeuticsBefejezvePompe-kór (késői megjelenés)Egyesült Államok, Ausztrália, Koreai Köztársaság, Japán, Tajvan, Belgium, Szlovénia, Új Zéland, Egyesült Királyság, Franciaország, Argentína, Kanada, Spanyolország, Bosznia és Hercegovina, Németország, Svédország, Magyaro... és több
-
AlexionToborzásWolman-kór | Koleszterin-észter tárolási betegség | Lizoszómasav-lipáz hiány | Savas koleszterin-észter-hidroláz-hiány, 2. típusú | Savas lipáz hiány | LIPA hiány | LAL-hiányFranciaország, Belgium, Egyesült Államok, Spanyolország, Németország, Görögország, Izrael, Olaszország, Szlovénia, Egyesült Királyság, Brazília, Kanada, Dánia, Ausztrália, Horvátország, Csehország, Írország, Mexikó, Hollandia, ... és több
-
Genzyme, a Sanofi CompanyToborzásMucopolysaccharidosis I (MPS I)Horvátország, Egyesült Államok, Argentína, Ausztrália, Belgium, Brazília, Kanada, Dánia, Franciaország, Hong Kong, India, Indonézia, Koreai Köztársaság, Kuvait, Libanon, Malaysia, Hollandia, Pakisztán, Fülöp-szigetek, Lengyelor... és több
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBefejezveII. típusú glikogén tárolási betegség; Pompe-kórCsehország, Tajvan, Belgium, Németország, Koreai Köztársaság, Egyesült Államok, Argentína, Ausztrália, Ausztria, Brazília, Kanada, Dánia, Franciaország, Magyarország, Olaszország, Japán, Mexikó, Hollandia, Lengyelország, Portug... és több
-
Denali Therapeutics Inc.ToborzásMucopolysaccharidosis IIEgyesült Államok, Spanyolország, Egyesült Királyság, Csehország, Franciaország, Kanada, Olaszország, Belgium, Hollandia, Németország, Argentína, Svédország, Pulyka, Brazília, Colombia
-
BioMarin PharmaceuticalICON plcBefejezveMucopolysaccharidosis IV A típusú | Morquio A szindróma | MPS IVAEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Ausztrália, Tajvan, Belgium, Malaysia, Ausztria, Kanada, Portugália, Franciaország, Írország, Csehország, Dánia, Olaszország, Hollandia, Lengyelország, Puerto Rico
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBefejezveSzfingomielin lipidózisEgyesült Államok, Argentína, Ausztrália, Belgium, Brazília, Bulgária, Chile, Franciaország, Németország, Olaszország, Japán, Hollandia, Portugália, Spanyolország, Tunézia, Pulyka, Egyesült Királyság
-
Genzyme, a Sanofi CompanyToborzásGlikogén tárolási betegség II | Pompe-kórMagyarország, Horvátország, Szerbia, Egyesült Államok, Argentína, Ausztrália, Belgium, Brazília, Bulgária, Kanada, Chile, Kína, Colombia, Dánia, Franciaország, Németország, Görögország, Hong Kong, India, Indonézia, Izrael, Olaszország és több
-
Genzyme, a Sanofi CompanyToborzásFabry-kórHorvátország, Egyesült Államok, Argentína, Ausztrália, Belgium, Bulgária, Kanada, Németország, Hong Kong, India, Indonézia, Koreai Köztársaság, Kuvait, Malaysia, Fülöp-szigetek, Lengyelország, Románia, Szingapúr, Szlovákia, Tajvan és több
-
Sergiusz JozwiakMedical University of Vienna; Charite University, Berlin, Germany; Institut National... és más munkatársakIsmeretlenEpilepszia | Tuberous Sclerosis Complex | TSCLengyelország, Ausztria, Belgium, Cseh Köztársaság, Franciaország, Németország, Olaszország, Hollandia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyToborzásGaucher-kór | Cerebrosid lipidosis szindróma | Glükocerebrozidáz-hiányos betegség | Glükozilceramid béta-glükozidáz hiányos betegségMagyarország, Horvátország, Egyesült Államok, Ausztrália, Belgium, Brazília, Bulgária, Kanada, Dánia, Németország, Görögország, Hong Kong, India, Indonézia, Olaszország, Jordánia, Koreai Köztársaság, Kuvait, Libanon, Malaysia, Pa... és több
-
Alnylam PharmaceuticalsAktív, nem toborzóTranstiretin amiloidózis | Amiloidózis, örökletesEgyesült Államok, Argentína, Ausztrália, Belgium, Brazília, Bulgária, Kanada, Ciprus, Franciaország, Németország, Görögország, Olaszország, Japán, Koreai Köztársaság, Malaysia, Mexikó, Hollandia, Portugália, Spanyolország, Svéd... és több
-
University Medical Center GroningenMég nincs toborzásADPKDHollandia, Egyesült Királyság, Belgium, Németország, Franciaország, Spanyolország
-
CSL BehringBefejezveHemofília AAusztria, Belgium, Franciaország, Németország, Olaszország, Spanyolország, Svájc
-
GRIN Therapeutics, Inc.ToborzásTuberous Sclerosis Complex | Fokális kortikális dysplasiaSpanyolország, Egyesült Királyság, Ausztrália, Belgium, Kanada, Olaszország, Lengyelország
-
University Hospital FreiburgBefejezveMielodiszpláziás szindrómák | Fanconi vérszegénység | Veleszületett dyskeratosis | Pearson velő-hasnyálmirigy szindróma | Shwachman-gyémánt szindrómaSpanyolország, Németország, Svájc, Ausztria, Hollandia, Olaszország, Cseh Köztársaság, Belgium, Dánia, Írország
-
Alnylam PharmaceuticalsBefejezveAmiloid neuropátiák | Amiloid neuropátiák, családi | Amiloidózis, örökletes | Transztiretin (TTR) által közvetített családi amiloidotikus kardiomiopátia (FAC) | Amiloidózis, örökletes, transztiretinnel kapcsolatos | Családi transzthyretin szívamiloidózisEgyesült Államok, Franciaország, Olaszország, Spanyolország, Kanada, Németország, Belgium, Svédország, Egyesült Királyság
-
PfizerBefejezveTranstiretin amiloidózis | Transtiretin génmutációkEgyesült Államok, Franciaország, Spanyolország, Tajvan, Izrael, Koreai Köztársaság, Dánia, Kanada, Hollandia, Japán, Svédország, Brazília, Mexikó, Argentína, Portugália, Belgium, Bulgária, Ciprus, Németország, Olaszország, Malaysia, Román... és több
-
Otsuka Pharmaceutical Europe LtdIsmeretlenAutoszomális domináns policisztás vesebetegségSpanyolország, Egyesült Királyság, Németország, Franciaország, Belgium, Svájc, Ausztria
-
Alnylam PharmaceuticalsAktív, nem toborzóTranstiretin amiloidózis (ATTR) kardiomiopátiávalEgyesült Államok, Ausztrália, Brazília, Bulgária, Franciaország, Olaszország, Japán, Mexikó, Hollandia, Tajvan, Egyesült Királyság, Belgium, Csehország, Dánia, Új Zéland, Svédország, Koreai Köztársaság, Argentína, Chile, Hong Kong és több
-
Alnylam PharmaceuticalsAktív, nem toborzóTranstiretin amiloidózis (ATTR) kardiomiopátiávalEgyesült Államok, Lengyelország, Argentína, Ausztrália, Belgium, Franciaország, Németország, Japán, Hollandia, Portugália, Spanyolország, Svédország, Egyesült Királyság, Kanada, Csehország, Dánia, Magyarország, Írország, Norv... és több
-
Hoffmann-La RocheAssociation Française contre les Myopathies (AFM), ParisBefejezveII. típusú spinális izomsorvadás | Spinális izomsorvadás III. típusú, nem ambulánsNémetország, Olaszország, Franciaország, Belgium, Lengyelország, Hollandia, Egyesült Királyság
-
Novartis PharmaceuticalsBefejezveGumós szklerózis | Szubependimális óriássejtes asztrocitómaEgyesült Államok, Belgium, Kanada, Németország, Olaszország, Orosz Föderáció, Hollandia, Lengyelország, Ausztrália, Egyesült Királyság
-
Novartis PharmaceuticalsAktív, nem toborzóTuberous Sclerosis ComplexEgyesült Államok, Spanyolország, Belgium, Tajvan, Pulyka, Ausztrália, Koreai Köztársaság, Thaiföld, Franciaország, Magyarország, Egyesült Királyság, Olaszország, Japán, Kanada, Orosz Föderáció, Lengyelország, Mexikó, Colombia
-
IpsenBefejezveTanulmány az optimális IGF-1 monitorozás meghatározására NutropinAq-val kezelt gyermekeknél (OPTIMA)Veseelégtelenség, krónikus | Hipofízis betegségek | Törpeség | Turner szindrómaFranciaország, Németország, Finnország, Spanyolország, Belgium, Csehország, Dánia, Görögország, Olaszország, Románia, Orosz Föderáció, Szlovákia, Ukrajna, Egyesült Királyság
-
Novartis Gene TherapiesAktív, nem toborzóSMA | II. típusú spinális izomsorvadás | I. típusú spinális izomsorvadás | Spinalis izomsorvadás IIIEgyesült Államok, Belgium, Franciaország, Japán, Egyesült Királyság, Olaszország, Tajvan, Ausztrália, Kanada
-
Scholar Rock, Inc.Aktív, nem toborzóNeuromuszkuláris betegségek | Neuromuszkuláris megnyilvánulások | Sorvadás | Izomsorvadás | Spinális izomsorvadás | Izomsorvadás, gerinc | 3. típusú spinális izomsorvadás | SMA | Anti-miosztatin | II. típusú spinális izomsorvadásEgyesült Államok, Spanyolország, Belgium, Németország, Hollandia, Lengyelország, Olaszország, Franciaország, Egyesült Királyság
-
Novartis PharmaceuticalsBefejezveTuberous Sclerosis Complex-hez kapcsolódó, refrakter rohamokEgyesült Államok, Colombia, Belgium, Franciaország, Japán, Tajvan, Pulyka, Spanyolország, Thaiföld, Koreai Köztársaság, Ausztrália, Magyarország, Egyesült Királyság, Kanada, Norvégia, Németország, Olaszország, Orosz Föderáció, Dán... és több
-
Scholar Rock, Inc.Aktív, nem toborzóNeuromuszkuláris betegségek | Neuromuszkuláris megnyilvánulások | Sorvadás | Izomsorvadás | Spinális izomsorvadás | Izomsorvadás, gerinc | 3. típusú spinális izomsorvadás | SMA | Spinalis izomsorvadás 2. típusú | Anti-miosztatinEgyesült Államok, Németország, Belgium, Spanyolország, Egyesült Királyság, Hollandia, Franciaország, Olaszország, Lengyelország
-
Novo Nordisk A/SBefejezveKrónikus vesebetegség | Turner szindróma | Noonan szindróma | Krónikus veseelégtelenség | Növekedési hormon zavar | Növekedési hormon hiány gyermekeknél | Felnőttkori növekedési hormon hiány | Genetikai rendellenesség | Magzati növekedési probléma | A terhességi korhoz képest kicsiIzrael, Szaud-Arábia, Spanyolország, Argentína, Orosz Föderáció, Németország, Hollandia, Olaszország, Belgium, Egyesült Királyság, Szlovénia, Írország, Svédország, Dánia, Magyarország, Finnország, Norvégia, Franciaország, Cse... és több
-
University of SienaToborzásBehcet szindróma | Uveitis | Örökletes autogyulladásos betegségek | Schnitzler szindróma | Scleritis | PFAPA szindróma | Még mindig Betegség | Autoinflammatorikus szindróma, nem meghatározott | Vexas szindrómaEgyiptom, Spanyolország, Pulyka, Olaszország, Szaud-Arábia, Görögország, Belgium, Egyesült Államok, Algéria, Brazília, Németország, Ghána, Irán, Iszlám Köztársaság, Libanon, Marokkó, Lengyelország, Portugália, Románia, Tajvan
-
Novo Nordisk A/SToborzásSGA, Turner-szindróma, Noonan-szindróma, ISSKoreai Köztársaság, Egyesült Államok, Írország, Egyesült Királyság, Finnország, Franciaország, Hollandia, Japán, Thaiföld, Belgium, Kína, Izrael, Brazília, India, Portugália, Ausztria, Bulgária, Kanada, Horvátország, Németország, Görögorszá... és több
-
Novartis PharmaceuticalsToborzásGlioblasztóma | Asztrocitóma | Anaplasztikus asztrocitóma | 1. típusú neurofibromatózis | Anaplasztikus ganglioglioma | Anaplasztikus pleomorf xanthoastrocytoma | Ganglioglioma | Pleomorf Xanthoastrocytoma | Diffúz asztrocitóma | Anaplasztikus oligodendroglioma | Pilocytás asztrocitóma | Gangliocitóma | Központi... és egyéb feltételekEgyesült Államok, Belgium, Spanyolország, Dánia, Németország, Csehország, Olaszország, Ausztrália, Orosz Föderáció, Franciaország, Brazília, Hollandia, Japán, Kanada, Finnország, Svédország, Egyesült Királyság, Argentína, Izrael