Uno studio sulla sicurezza e l'efficacia per determinare se la somministrazione di olio di pesce per via endovenosa aiuta i bambini con malattie del fegato (FO)

I neonati dipendenti dalla nutrizione parenterale da più di 1 anno che sviluppano colestasi associata alla nutrizione parenterale andranno universalmente incontro alla mortalità a meno che non ricevano un trapianto tempestivo di fegato e/o intestino tenue. Sebbene la sopravvivenza ai trapianti sia migliorata negli ultimi anni, la sopravvivenza non è garantita e le cure per i trapianti rimangono costose. Strategie nutrizionali e farmacologiche alternative sono indispensabili per migliorare gli esiti clinici dei neonati con insufficienza intestinale e colestasi associata alla nutrizione parenterale. In studi sia sugli animali che sull'uomo, l'olio di pesce per via endovenosa, un'emulsione lipidica ricca di acidi grassi omega-3 e vitamina E e priva di fitosteroli, ha dimostrato di migliorare la colestasi associata alla nutrizione parenterale e migliorare la morbilità e la mortalità. Lo scopo di questo studio pilota è quello di indagare se Omegaven, un olio di pesce per via endovenosa disponibile in commercio, a 1 g/kg/giorno, possa invertire in modo sicuro la malattia del fegato in 80 soggetti con colestasi associata alla nutrizione parenterale. I soggetti possono inizialmente ricevere un massimo di 6 mesi (24 settimane) di olio di pesce per via endovenosa. Se il soggetto sviluppa nuovamente la malattia epatica e soddisfa ancora i criteri di inclusione/esclusione, l'intervento può essere riavviato. I soggetti dello studio saranno confrontati con una coorte storica di bambini con sindrome dell'intestino corto e colestasi associata alla nutrizione parenterale che hanno ricevuto olio di soia per via endovenosa standard per> 60 giorni. La coorte di olio di pesce sarà seguita per un totale di 5 anni per determinare se la mortalità senza trapianto è ridotta.