Protocollo Omegaven: popolazione di pazienti di taglia intermedia

Criterio di inclusione:

- 1. Neonati nati e trasferiti nati tra l'età gestazionale di 22-40 settimane che sviluppano insufficienza epatica cronica, secondaria alla nutrizione parenterale.

2. I pazienti saranno dipendenti da PN (incapaci di soddisfare i fabbisogni nutrizionali esclusivamente mediante nutrizione enterale) e si prevede che necessiteranno di PN per almeno altri 30 giorni 3. I pazienti devono avere una diagnosi di malattia epatica associata alla nutrizione parenterale (PNALD) come definita dal siero diretto bilirubina superiore a 2 mg/dL in 2 occasioni consecutive 4. ha avuto PNALD per almeno quattro settimane prima dell'inizio pianificato di Omegaven 5. Bilirubina diretta > 2,0 mg/dl 6. Consenso informato del paziente firmato. 7. Il paziente deve aver utilizzato terapie standard per prevenire la progressione della sua malattia epatica compreso il trattamento chirurgico, la PN ciclica, evitare la sovralimentazione, la riduzione/rimozione di rame e manganese dalla PN, l'avanzamento dell'alimentazione enterale e l'uso di ursodiol ( cioè, Actigall®).

Criteri di esclusione:

- 2. Altre cause di malattia epatica cronica (epatite C, fibrosi cistica, atresia biliare e carenza di antitripsina alfa 1) 3. malattia sistemica concomitante grave e/o instabile come cardiopatia congenita complessa, insufficienza renale, malattia autoimmune , sepsi, errore congenito del metabolismo, malattia epatica genetica, 4. disturbo della coagulazione; 5. disturbo biochimico con potenziale peggioramento con il trattamento proposto, ad es. iperglicemia persistente, ipertrigliceridemia, ipercalcemia.

6. Il genitore o il tutore o il bambino che non è disposto a fornire il consenso o l'assenso In rari casi, i pazienti con diagnosi di PNALD possono successivamente riscontrare una malattia del fegato dovuta ad altre cause oltre all'uso di PN (ad es. errori congeniti del metabolismo, infezioni virali) . Tali cause potrebbero non essere note al momento dell'arruolamento e non precluderanno loro la prosecuzione dello studio.