Efficacia e sicurezza del rituximab rispetto a quella degli inibitori della calcineurina nei bambini con sindrome nefrosica steroide-dipendente

La sindrome nefrosica nei bambini è principalmente causata dalla malattia a cambiamento minimo. La maggior parte di questi pazienti risponde bene ai corticosteroidi. Tuttavia, ben il 70% dei bambini con sindrome nefrosica presenta almeno una ricaduta e il 30% sviluppa un decorso più complicato con frequenti ricadute (FRNS) (≥2 ricadute/6 mesi) con o senza dipendenza da steroidi (SDNS) (ricadute durante la riduzione graduale o entro 2 settimane dall'interruzione dei corticosteroidi). Cicli ripetuti e prolungati di steroidi in questi bambini spesso provocano complicanze a lungo termine. L'obiettivo del trattamento è ridurre il tasso di recidive, la dose cumulativa di corticosteroidi e l'incidenza di complicanze gravi. Al fine di ridurre al minimo gli effetti collaterali della terapia steroidea, nella SDNS sono stati utilizzati diversi agenti risparmiatori di steroidi come ciclofosfamide, inibitori della calcineurina (CNI), levamisolo e micofenolato mofetile (MMF). Mentre la CNI è generalmente considerata la classe di farmaci risparmiatori di steroidi di prima scelta, il rituximab è sempre più utilizzato come alternativa per ridurre al minimo la tossicità della CNI. Vari studi prospettici suggeriscono che Rituximab, un anticorpo monoclonale depletore delle cellule B, potrebbe essere un'alternativa sicura ed efficace agli steroidi o agli immunosoppressori per ottenere e mantenere la remissione in questa popolazione. il profilo degli effetti collaterali osservato fino ad oggi è molto benigno. Mancano studi che confrontino l'utilità di questi agenti. Nel nostro studio controllato randomizzato proposto, i ricercatori vogliono confrontare l'efficacia e la sicurezza del CNI con quella del Rituximab nel trattamento dei bambini con SDNS.