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Confronto del trattamento della sindrome da dolore vescicale refrattario con DMSO e DMSO con tossina botulinica A

8 giugno 2017 aggiornato da: University of Pennsylvania

Confronto tra il trattamento della sindrome del dolore alla vescica refrattaria con il solo dimetilsolfossido (DMSO) e il DMSO come molecola portante per l'instillazione della tossina botulinica A.

Lo scopo di questo studio di ricerca è valutare l'efficacia della tossina botulinica A intravescicale e del DMSO nelle donne con sindrome da dolore vescicale che non hanno risposto ai trattamenti di prima linea. La sindrome del dolore vescicale è il dolore sovrapubico con riempimento della vescica, nonché frequenza, urgenza e nicturia in assenza di infezione del tratto urinario o altra patologia. È stato dimostrato che il DMSO riduce il dolore nelle donne con sindrome del dolore alla vescica e aumenta l'assorbimento della vescica di vari farmaci. È stato anche dimostrato che la tossina botulinica A migliora il dolore nelle donne con sindrome da dolore alla vescica quando iniettata nel suburotelio della vescica tramite un cistoscopio. L'obiettivo principale di questo studio è valutare se il DMSO può fornire tossina botulinica al suburotelio della vescica per produrre lo stesso effetto dell'iniezione diretta di tossina botulinica e un effetto migliore del solo DMSO.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sindrome del dolore alla vescica (BPS) è definita dall'AUA come una sensazione spiacevole (dolore, pressione, disagio) percepita come correlata alla vescica urinaria, associata a sintomi del tratto urinario inferiore di durata superiore a sei settimane, in assenza di infezione o altre cause identificabili. Se il paziente presenta anche caratteristiche cistoscopiche e istologiche atipiche, viene classificato come affetto da cistite interstiziale.

Il dimetilsolfossido (DMSO) è un trattamento approvato dalla FDA per la BPS e si pensa che funzioni grazie alle sue eccezionali proprietà solventi. È stato dimostrato che desensibilizza le vie nocicettive nel tratto urinario inferiore. È stato dimostrato che migliora il dolore nelle donne con BPS refrattaria utilizzato inizialmente negli anni '60, quando Stewart iniziò a instillarlo per via intravescicale.

È noto da tempo anche che il DMSO aumenta l'assorbimento di altri agenti instillati nella vescica. In uno studio giapponese, le femmine di ratto sono state instillate con un agente chemioterapico e DMSO o solo la sola chemioterapia. Usando la fluorescenza sono stati in grado di dimostrare che con DMSO il farmaco chemioterapico era in grado di estendersi negli strati più profondi della parete della vescica rispetto al solo strato epiteliale in quelli che hanno ricevuto solo il farmaco chemioterapico.

Si pensa che la tossina botulinica A agisca diminuendo il rilascio di acetilcolina e provocando la paralisi del tessuto muscolare nella muscolatura liscia e striata. È stato dimostrato che migliora il dolore nelle donne con BPS quando somministrato tramite iniezione È stato anche dimostrato che migliora la frequenza/l'urgenza nei pazienti con BPS. La tossina botulinica ha dimostrato di essere efficace quando iniettata nell'urotelio della vescica per i pazienti con vescica iperattiva.

I ricercatori ipotizzano che il DMSO possa fornire la tossina botulinica al suburotelio della vescica per produrre lo stesso effetto o un effetto simile all'iniezione diretta. Precedenti studi su donne con Rubrica fuori rete refrattaria hanno mostrato che l'instillazione ha portato a un miglioramento della continenza, dell'urgenza e della qualità della vita misurata dai questionari UDI-6 e IIQ-7. In uno studio prospettico randomizzato, i pazienti che hanno ricevuto l'instillazione della vescica di tossina botulinica incapsulata in liposomi hanno avuto un miglioramento dei sintomi della vescica iperattiva.

I ricercatori sperano di mostrare questo miglioramento nei pazienti con sindrome da dolore alla vescica/cistite interstiziale. La tossina botulinica ha una durata variabile dell'effetto nella vescica simile ad altre parti del corpo. In uno studio, la durata del miglioramento è stata stimata tra 7 e 12 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Prima fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Donne di età compresa tra 18 e 75 anni, in grado di dare il consenso
  2. Precedentemente diagnosticato con sindrome del dolore alla vescica/cistite interstiziale refrattaria alle modifiche dietetiche e comportamentali con un punteggio O'Leary-Sant di 12 al basale.
  3. I pazienti non dovrebbero avere cambiamenti nei loro farmaci orali per la sindrome del dolore alla vescica negli ultimi 3 mesi
  4. I pazienti con problemi respiratori dovranno presentare un'autorizzazione medica prima della somministrazione della tossina botulinica.

Criteri di esclusione:

  • 1. trattamento attivo per la sindrome del dolore alla vescica che sia soddisfacente per ridurre i sintomi 2. infezione del tratto urinario nelle 6 settimane precedenti 3. storia di cancro alla vescica, displasia di alto grado o cistite da radiazioni 4. gravidanza in corso o pianificata nei prossimi 6 mesi 5. Qualsiasi modifica al regime per le manipolazioni del tratto urinario inferiore nelle ultime 8 settimane (inclusi Interstim, stimolazione del nervo tibiale, allenamento dei muscoli del pavimento pelvico e biofeedback) 6. Precedente tossina botulinica instillata o iniettata negli ultimi 6 mesi. 7. I soggetti non possono essere senzatetto o avere una storia attiva di dipendenza da droghe/alcol o abuso 8. I soggetti non possono avere una storia personale di reazione di ipersensibilità alla tossina botulinica A

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: DMSO da solo
La metà dei pazienti subirà l'instillazione di DMSO
Il DMSO verrà instillato per via intravescicale.
Sperimentale: DMSO con Botox
L'altra metà sarà randomizzata a DMSO miscelato con 200U di instillazione di tossina botulinica
Il DMSO verrà instillato per via intravescicale.
Botox sarà instillato intravesicamente con DMSO.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio del dolore
Lasso di tempo: 6 mesi
Ipotizziamo che il DMSO possa fornire tossina botulinica al suburotelio della vescica per produrre lo stesso effetto dell'iniezione diretta di tossina botulinica tramite cistoscopia. L'endpoint primario sarà un punteggio del dolore misurato dalla scala analogica visiva a 2 mesi dopo l'instillazione rispetto al punteggio del dolore pre-instillazione. Ipotizziamo che l'effetto del DMSO si sarà dissipato a quel punto e qualsiasi miglioramento del dolore sarà attribuibile agli effetti del botox.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Collaboratori

Investigatori

  • Investigatore principale: Ariana Smith, MD, University of Pennsylvania

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 marzo 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 marzo 2017

Primo Inserito (Effettivo)

6 aprile 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 giugno 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 giugno 2017

Ultimo verificato

1 giugno 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 821084

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

Nessun piano per condividere i dati dei singoli partecipanti.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

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