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Somministrazioni intranasali di ossitocina in bambini con sindrome di Prader-Willi di età compresa tra 3 e 12 anni (Oxyjeune)

10 novembre 2020 aggiornato da: University Hospital, Toulouse

Effetti delle somministrazioni intranasali di ossitocina su disturbi comportamentali, iperfagia e abilità sociali nei bambini con sindrome di Prader-Willi di età compresa tra 3 e 12 anni.

Risultati positivi negli studi preclinici e clinici su adulti e neonati con sindrome di Prader-Willi hanno portato i ricercatori a istituire un nuovo studio su bambini con sindrome di Prader-Willi. L'obiettivo di questo studio è documentare gli effetti delle somministrazioni intranasali di ossitocina sui disturbi comportamentali nei bambini con sindrome di Prader-Willi di età compresa tra 3 e 12 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Saranno costituiti due gruppi di pazienti in base alla loro età; “Gruppo 1” bambini di età compresa tra 3 e 6 anni (n=20) e “Gruppo 2” bambini di età compresa tra 7 e 12 anni (n=20). All'interno di ciascun gruppo, i soggetti saranno randomizzati a ricevere ossitocina o placebo per 12 settimane consecutive. Verrà quindi eseguito un secondo periodo di 12 settimane consecutive di trattamento con ossitocina per tutti i pazienti, seguito da un periodo di osservazione di 4 settimane per documentare gli effetti dopo l'interruzione del trattamento.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
40

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Centre de référence du syndrome de Prader-Willi Hôpital des Enfants

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • paziente con una diagnosi genetica completa della sindrome di Prader-Willi
  • paziente trattato con ormone della crescita per almeno 1 anno
  • paziente naïve per ossitocina da almeno 5 anni

Criteri di esclusione:

  • paziente che non accetta somministrazioni intranasali (gravi disturbi comportamentali)
  • paziente con insufficienza epatica: transaminasi sieriche (SGOT, SGPT) superiori a 3 volte i valori normali per età
  • paziente con insufficienza renale: creatinina sierica superiore a 3 volte i valori normali per l'età
  • paziente con un antecedente di elettrocardiogramma anomalo
  • paziente con ipertensione o ipotensione arteriosa
  • paziente con diabete di tipo 1 o 2

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Ossitocina
Somministrazioni intranasali giornaliere di ossitocina per 12 settimane, seguite da un periodo in aperto di 12 settimane di ossitocina. La dose di ossitocina sarà di 8 Unità Internazionali per i pazienti di età compresa tra 3 e 6 anni e di 16 Unità Internazionali per i pazienti di età compresa tra 7 e 12 anni.
Droga: Ossitocina
Il farmaco in studio è l'ossitocina in somministrazione intranasale, Syntocinon®, ricondizionato come spray simile al placebo. Il dosaggio somministrato sarà di 8 Unità Internazionali, cioè 1 spruzzo (4 Unità Internazionali per spruzzo) in ciascuna narice al giorno per le prime 12 settimane, in pazienti di 3 e 6 anni. Il dosaggio somministrato sarà di 16 unità internazionali o 2 spruzzi in ciascuna narice al giorno per le prime 12 settimane, in pazienti di età compresa tra 3 e 6 anni.
Altri nomi:
  • Somministrazione intranasale di ossitocina (dalla settimana 1 alla 12)
Droga: Ossitocina
Ogni paziente riceverà ossitocina in aperto (Syntocinon® non ricondizionato) dalla settimana 13 alla settimana 24 secondo gli stessi dosaggi.
Altri nomi:
  • Somministrazione intranasale di ossitocina (settimane da 13 a 24)
Comparatore placebo: Placebo
Somministrazioni intranasali giornaliere di placebo per 12 settimane, seguite da un periodo in aperto di 12 settimane di ossitocina. La dose di ossitocina sarà di Unità Internazionale per i pazienti di età compresa tra 3 e 6 anni e di 16 Unità Internazionali per i pazienti di età compresa tra 7 e 12 anni.
Droga: Ossitocina
Il farmaco in studio è l'ossitocina in somministrazione intranasale, Syntocinon®, ricondizionato come spray simile al placebo. Il dosaggio somministrato sarà di 8 Unità Internazionali, cioè 1 spruzzo (4 Unità Internazionali per spruzzo) in ciascuna narice al giorno per le prime 12 settimane, in pazienti di 3 e 6 anni. Il dosaggio somministrato sarà di 16 unità internazionali o 2 spruzzi in ciascuna narice al giorno per le prime 12 settimane, in pazienti di età compresa tra 3 e 6 anni.
Altri nomi:
  • Somministrazione intranasale di ossitocina (dalla settimana 1 alla 12)
Droga: Ossitocina
Ogni paziente riceverà ossitocina in aperto (Syntocinon® non ricondizionato) dalla settimana 13 alla settimana 24 secondo gli stessi dosaggi.
Altri nomi:
  • Somministrazione intranasale di ossitocina (settimane da 13 a 24)
Droga: Placebo
Il placebo dovrebbe essere usato come uno spray, simile a quello dell'ossitocina. Il dosaggio somministrato sarà di 1 spruzzo in ciascuna narice al giorno per le prime 12 settimane in pazienti di età compresa tra 3 e 6 anni. Il dosaggio somministrato sarà di 2 spruzzi in ciascuna narice al giorno per le prime 12 settimane, in pazienti di età compresa tra 7 e 12 anni.
Altri nomi:
  • Somministrazione intranasale del placebo (dalla settimana 1 alla 12)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evoluzione dei disturbi comportamentali valutati dal punteggio globale del Child Behavior Check List Questionnaire dopo 12 settimane di trattamento con ossitocina/placebo.
Lasso di tempo: Settimana 12
È la variazione tra l'inclusione e 12 settimane di problemi totali del punteggio totale dal questionario della lista di controllo del comportamento del bambino.
Settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dell'iperfagia dopo 12 settimane di trattamento con ossitocina/placebo.
Lasso di tempo: Settimana 12
È la variazione di ciascuno dei tre punteggi parziali ottenuti dal questionario sull'iperfagia di Dykens tra il giorno 0 e la settimana 12.
Settimana 12
Valutazione delle abilità sociali dopo 12 settimane di trattamento con ossitocina/placebo.
Lasso di tempo: Settimana 12
È la variazione tra il giorno 0 e la settimana 12 del punteggio totale ottenuto dal questionario di valutazione delle abilità sociali per i bambini dai 3 ai 6 anni e dal questionario della Social Responsiveness Scale per i bambini dai 7 ai 12 anni.
Settimana 12
Valutazione di auto- ed etero-aggressività dopo 12 settimane di trattamento con ossitocina/placebo.
Lasso di tempo: Settimana 12
È la variazione tra il giorno 0 e la settimana 12 del punteggio totale ottenuto dal questionario di valutazione dell'autoaggressività.
Settimana 12
Valutazione della psicopatologia dopo 12 settimane di trattamento con ossitocina/placebo.
Lasso di tempo: Settimana 12
È la variazione dei seguenti sottopunteggi ottenuti dal questionario Child Behaviour Check List (solo le seguenti 3 sottoscale) tra il giorno 0 e la settimana 12.
Settimana 12
Valutazione dello stato clinico globale dopo 12 settimane di trattamento con ossitocina/placebo.
Lasso di tempo: Settimane 12

È il miglioramento delle condizioni cliniche generali del paziente dopo 12 settimane di trattamento con ossitocina/placebo. È valutato dal punteggio della Clinical Global Impression Scale.

Questa scala di miglioramento dell'impressione clinica globale è una scala qualitativa ordinale a 7 punti da "molto migliorato" valutato + 3 a "molto fortemente aggravato" valutato -3. Il risultato è espresso in punteggio totale che varia da -3 a +3.
Settimane 12
Valutazione dei livelli plasmatici di acil e desacil grelina dopo 12 settimane di trattamento con ossitocina/placebo.
Lasso di tempo: Settimana 12
È l'evoluzione dei livelli circolanti di grelina acilata e deacilata saranno le variazioni di questi tassi e la variazione delle relazioni tra il giorno 0 e la settimana 12.
Settimana 12
Valutazione delle capacità attentive dopo 12 settimane di trattamento con ossitocina/placebo, per pazienti di età compresa tra 7 e 12 anni al momento dell'inclusione.
Lasso di tempo: Settimana 12
La sua evoluzione delle capacità attentive viene valutata da un test computerizzato, l'Attention Network Test.
Settimana 12
Valutazione dello stato di riposo cerebrale metabolico dopo 12 settimane di trattamento con ossitocina/placebo, per pazienti di età compresa tra 7 e 12 anni al momento dell'inclusione.
Lasso di tempo: Settimana 12
L'evoluzione dello stato di riposo metabolico del cervello viene valutata mediante una risonanza magnetica per studiare il metabolismo cerebrale tra il giorno 0 e la settimana 12.
Settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University Hospital, Toulouse

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Sophie ÇABAL-BERTHOUMIEU, Dr, Centre de référence du syndrome de Prader-Willi, Hôpital des Enfants

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
28 novembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
11 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 marzo 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 aprile 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 aprile 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 novembre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 15 7837 03
  • 2016-003273-18 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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