Studio comparativo tra pazienti Prader-Willi che assumono ossitocina rispetto a placebo

Recenti studi clinici hanno dimostrato che l'ossitocina (OT), accanto alle sue azioni da tempo note (allattamento, sazietà), partecipa alla regolazione del comportamento sociale. Swaab e al nel 1995 hanno mostrato una significativa riduzione del numero e del volume dei neuroni che esprimono OT nel nucleo paraventricolare dei pazienti con PWS. Dati recenti suggeriscono un legame tra OT e patologia autistica: l'esistenza di un tasso plasmatico inferiore in OT e l'associazione con un polimorfismo del recettore dell'OT per i pazienti autistici. Poiché l'OT ha un ruolo sul comportamento pro-sociale e sul controllo nervoso dello stress, è stata avanzata l'ipotesi secondo cui un deficit di OT giocherebbe un ruolo nelle anomalie del comportamento sociale. Inoltre, alcune caratteristiche del disturbo dello spettro autistico possono essere trovate nei pazienti con PWS. Inoltre, uno studio recente ha dimostrato che la terapia ormonale somministrata tramite spray intranasale riduce lo stress psicosociale e aumenta la fiducia reciproca nei volontari sani. La PWS è una patologia genetica e alcune caratteristiche cliniche sono molto simili alla patologia autistica. La PWS è la causa più comune di autismo sindromico. I dati della letteratura e uno studio collaborativo condotto tra il nostro team e il team del Prof. B. Rogé suggeriscono che queste due patologie condividono meccanismi fisiopatologici comuni. A nostra conoscenza, nessuno studio con l'OT è stato condotto su persone con PWS. Vogliamo condurre uno studio pilota su pazienti adulti con PWS. Data la gravità di questa malattia, correlata a disturbi della socializzazione, ansia significativa e eccesso di cibo, e senza una terapia efficace, ciò giustifica lo studio pilota. Inoltre, gli effetti collaterali dell'OT sono quasi inesistenti se usati per via intranasale.

Obiettivi: Gli obiettivi di questo progetto sono di indagare se la somministrazione mediante spray intranasale di OT abbia un ruolo nella comprensione dei codici sociali dei pazienti adulti con PWS. Analizziamo anche il suo effetto sul livello di stress, ansia e comportamento alimentare.

Metodologia: Questo studio è uno studio di controllo in doppio cieco. Includeremo 24 pazienti PWS, di età superiore ai 18 anni reclutati presso l'Hendaye Marine Hospital (associato al centro di riferimento PWS il cui coordinamento è a Tolosa). L'ospedale riceve abitualmente adulti con PWS per un soggiorno di 4 settimane che offre condizioni ottimali per l'istituzione di questo studio. I pazienti sono divisi in 2 gruppi abbinati uno per uno sul sesso e sul QI. Un gruppo riceve l'OT, l'altro un placebo. Quarantacinque minuti dopo l'inalazione, tutti i pazienti vengono valutati sulla loro comprensione sociale grazie a test psicometrici. Inoltre, un'analisi basata su schede di osservazione ci permette di segnare lo stress quotidiano, l'ansia e il comportamento alimentare. Questi fogli servono per il confronto tra 2 giorni prima e 2 giorni dopo lo spray nasale sui componenti del punteggio sopra descritti.

Risultati: Le differenze tra i due gruppi saranno analizzate statisticamente mediante test statistici non parametrici come il test di Mann-Whitney.