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Trapianto di cellule staminali allogeniche per mieloma multiplo e mielofibrosi

3 maggio 2022 aggiornato da: University of Utah

Busulfan, fludarabina, trapianto di cellule staminali da donatore e ciclofosfamide nel trattamento di partecipanti con mieloma multiplo o mielofibrosi

Questo studio di fase II studia l'efficacia di busulfan, fludarabina, trapianto di cellule staminali da donatore e ciclofosfamide nel trattamento dei partecipanti con mieloma multiplo o mielofibrosi. I farmaci usati nella chemioterapia, come il busulfano, la fludarabina e la ciclofosfamide, agiscono in modi diversi per fermare la crescita delle cellule tumorali, uccidendo le cellule, impedendo loro di dividersi o impedendo loro di diffondersi. Somministrare la chemioterapia prima di un trapianto di cellule staminali da donatore aiuta a fermare la crescita delle cellule nel midollo osseo, comprese le normali cellule che formano il sangue (cellule staminali) e le cellule tumorali. Quando le cellule staminali sane di un donatore vengono infuse nel partecipante, possono aiutare il midollo osseo del partecipante a produrre cellule staminali, globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Dare busulfan e fludarabina prima e ciclofosfamide dopo la cellula staminale del donatore può funzionare meglio nel trattamento dei partecipanti con mieloma multiplo o mielofibrosi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI PRIMARI:

I. Valutare la mortalità non da recidiva (NRM) fino al giorno +100.

OBIETTIVI SECONDARI:

I. Valutare la mortalità non da recidiva (NRM) fino al giorno +365. II. Valutare l'incidenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) e della GVHD cronica fino al giorno +365 post-trapianto.

III. Per valutare la sopravvivenza globale e la sopravvivenza libera da malattia fino a 1 anno. IV. Per valutare la risposta clinica e la risposta molecolare (risposta completa e risposta parziale) fino a 1 anno.

CONTORNO:

I partecipanti ricevono busulfan per via endovenosa (IV) per 2 ore e fludarabina IV per 30 minuti nei giorni da -5 a -2. I partecipanti vengono sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche (HSCT) il giorno 0. I partecipanti ricevono quindi ciclofosfamide IV per 60 minuti nei giorni 3 e 4.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i partecipanti vengono seguiti per 1 anno.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
6

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-1
  • I partecipanti devono avere una delle seguenti diagnosi di mieloma multiplo (MM) o mielofibrosi primaria/secondaria (MF)

  • I partecipanti devono avere un mieloma multiplo (MM) documentato istologicamente

    • - Partecipanti in recidiva precoce (meno di 24 mesi dall'inizio della terapia sistemica anti-mieloma che può includere trapianto autologo singolo o tandem pianificato) dopo terapia primaria che includeva e HSCT autologo; O
    • Fase successiva; O
    • Fattori ad alto rischio definiti dalla presenza di uno qualsiasi dei seguenti rilevati in qualsiasi momento prima dell'arruolamento: delezione del cromosoma 13 mediante citogenetica convenzionale, ipodiploidia, anomalia nel cromosoma 1 (amplificazione 1q o delezione 1p), t(4;14), t(14;16), t(14;20) o delezione di 17p mediante ibridazione fluorescente in situ (FISH) o cariotipo convenzionale; criteri ad alto rischio basati su profili di espressione genica disponibili in commercio; O
    • Malattia extramidollare, leucemia plasmacellulare o alta lattato deidrogenasi (LDH)

  • I partecipanti devono avere mielofibrosi (MF) istologicamente documentata

    • - Partecipanti con Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) più MF a rischio intermedio di stadio 2 o superiore; O

    • Sottogruppo di partecipanti allo stadio intermedio 1; definito da:

      • Profilo molecolare a basso rischio (triplo negativo: JAK2, CALR, MPL); O
      • Presenza di una qualsiasi delle seguenti mutazioni: ASXL1, SRSF2, EZH2, IDH1/2; O
      • Grave trombocitopenia, grave anemia, alta percentuale di blasti nel sangue periferico; O
      • Anomalie citogenetiche sfavorevoli (riarrangiamenti del cromosoma 5 o 7 o >= 3 anomalie
  • In grado di fornire il consenso informato e disposto a firmare un modulo di consenso approvato conforme alle linee guida federali e istituzionali
  • DONATORE: un donatore imparentato - completamente compatibile
  • DONATORE: Un donatore imparentato - aploidentico
  • DONATORE: Un donatore non imparentato - pienamente compatibile
  • DONATORE: un donatore non imparentato -9/10 abbinato

Criteri di esclusione:

  • Frazione di eiezione cardiaca-ventricolare sinistra < 40%, malattia coronarica sintomatica o aritmie non controllate
  • Volume espiratorio forzato polmonare a un secondo (FEV1) o capacità di diffusione del polmone per anidride carbonica (DLCO) < 40% o anamnesi di uso cronico di ossigeno supplementare. L'uso temporaneo di ossigeno supplementare al momento dello screening o della registrazione è consentito se lo sperimentatore ritiene che la causa alla base della richiesta di ossigeno sia reversibile al momento dell'inizio del trattamento.
  • Velocità di filtrazione glomerulare (GFR) calcolata su base renale o misurata < 30 ml/min, dialisi-dipendente o anamnesi di trapianto renale
  • Bilirubina epatica > 2 volte il limite superiore della norma (ULN)
  • Alanina aminotransferasi (ALT) > 2,5 X ULN o cirrosi
  • - Partecipanti con infezioni batteriche, virali o fungine attive o incontrollate che richiedono una terapia sistemica
  • Donne in gravidanza, madri che allattano o donne in età fertile che non sono disposte a utilizzare metodi contraccettivi accettati dal punto di vista medico
  • Soggetti di sesso maschile e femminile non disposti ad accettare metodi di contraccezione accettati dal punto di vista medico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Trattamento (busulfan, fludarabina, HSCT, ciclofosfamide)
I partecipanti ricevono busulfan IV per 2 ore e fludarabina IV per 30 minuti nei giorni da -5 a -2. I partecipanti si sottopongono a HSCT il giorno 0. I partecipanti ricevono quindi ciclofosfamide IV per 60 minuti nei giorni 3 e 4.
Altro: Analisi dei biomarcatori di laboratorio
Studi correlati
Droga: Ciclofosfamide
Dato IV
Altri nomi:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-ciclofosfamide
  • 2H-1,3,2-ossazafosforina, 2-[bis(2-cloroetil)ammino]tetraidro-, 2-ossido, monoidrato
  • Carloxan
  • Ciclofosfamidica
  • Ciclofosfamide
  • Ciclossale
  • Clafen
  • Clafene
  • CP monoidrato
  • Cella CYCLO
  • Cicloblastina
  • Ciclofosfame
  • Ciclofosfamide monoidrato
  • Ciclofosfamidum
  • Ciclofosfano
  • Ciclofosfanum
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  • Mitoxan
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  • Syklofosfamide
  • WR-138719
Droga: Fludarabina
Dato IV
Altri nomi:
  • Fluradosa
Procedura: Trapianto di cellule emopoietiche
Sottoponiti a HSCT
Altri nomi:
  • HSCT
  • HCT
  • Trapianto di cellule staminali emopoietiche
  • trapianto di cellule staminali
Droga: Busulfano
Dato IV
Altri nomi:
  • Busulfex
  • Misulfan
  • Mitosano
  • Mieloleucone
  • Mielosano
  • 1,4-Bis[metansolfonossi]butano
  • AUTOBUS
  • Bussulfam
  • Busulfano
  • CB 2041
  • CB-2041
  • Glizofrolo
  • GT 41
  • GT-41
  • Joacamine
  • Estere di tetrametilene dell'acido metansolfonico
  • Acido metansolfonico, tetrametilene estere
  • Mielucin
  • Misulban
  • Mieleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Sulfabutina
  • Tetrametilene Bis(metansolfonato)
  • Tetrametilene bis[metansolfonato]
  • WR-19508

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mortalità non da recidiva (NRM) al giorno 100
Lasso di tempo: Fino al giorno 100
La NRM è definita come morte dovuta a GVHD, infezioni, sepsi, tossicità d'organo (polmone, fegato, rene). Morte per malattia di base (es. progressione o recidiva) non è considerato NRM.
Fino al giorno 100

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mortalità non da recidiva (NRM) al giorno 365
Lasso di tempo: Fino al giorno 365
La NRM è definita come morte dovuta a GVHD, infezioni, sepsi, tossicità d'organo (polmone, fegato, rene). Morte per malattia di base (es. progressione o recidiva) non è considerato NRM.
Fino al giorno 365
Incidenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD)
Lasso di tempo: Fino al giorno 365
I casi di malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) saranno diagnosticati dal medico curante e saranno riportati come conteggio dei partecipanti con GVHD acuta.
Fino al giorno 365
Incidenza di GVHD cronica
Lasso di tempo: Fino al giorno 365
La GVHD cronica sarà valutata sulla base dei criteri stabiliti dal National Institutes of Health Consensus Development Project nel 2005 e recentemente aggiornati nel 2014. Questo verrà riportato come conteggio dei partecipanti con diagnosi di GVHD cronica
Fino al giorno 365
Sopravvivenza complessiva a un anno
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
La sopravvivenza globale è definita come il numero di partecipanti che rimangono in vita fino a un anno dopo il trapianto di cellule staminali.
Fino a 1 anno
Sopravvivenza libera da malattia a un anno
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
La sopravvivenza libera da malattia è definita come assenza di recidiva o progressione della malattia fino a un anno dopo il trapianto di cellule staminali.
Fino a 1 anno
Numero di partecipanti con diverse risposte cliniche
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Le risposte cliniche sono state determinate in base a criteri specifici della malattia, tenendo conto di molteplici marcatori clinici e molecolari. La risposta al mieloma multiplo (MM) è stata determinata utilizzando i criteri di consenso per la risposta dell'International Myeloma Working Group (IMWG). I partecipanti con MM avevano una risposta completa stringente (sCR) o una risposta parziale molto buona (VGPR). La risposta alla mielofibrosi (MF) è stata determinata utilizzando i criteri di consenso dell'International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) e dell'European LeukemiaNet (ELN). I partecipanti con MF hanno avuto una risposta completa (CR) o una malattia stabile (SD) (indicata anche nel protocollo come nessuna risposta).
Fino a 1 anno
Numero di partecipanti con risposta di malattia residua minima (MRD).
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Dopo il trapianto di midollo osseo, il midollo osseo è stato raccolto ogni 3-6 mesi (come clinicamente indicato dallo sperimentatore curante) fino a un anno dopo il trapianto di midollo osseo. Il midollo osseo è stato valutato da un patologo clinico per qualsiasi evidenza di mieloma multiplo (MM) o mielofibrosi (MF). L'evidenza di MM o MF nel midollo osseo è indicata come malattia residua minima (MRD). Un partecipante con evidenza di MRD è MRD-positivo. Un partecipante senza evidenza di MRD è MRD-negativo, che è considerato una risposta MRD. Questo risultato riporta il numero di partecipanti con risposte MRD in qualsiasi momento tra il trapianto di midollo osseo fino a un anno di follow-up.
Fino a 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Utah

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Catherine Lee, MD, Huntsman Cancer Institute/ University of Utah

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 marzo 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
14 maggio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
19 febbraio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
2 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 maggio 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • HCI98381

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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