Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Allogen stamcelletransplantasjon for multippelt myelom og myelofibrose

3. mai 2022 oppdatert av: University of Utah

Busulfan, Fludarabin, donorstamcelletransplantasjon og cyklofosfamid ved behandling av deltakere med multippelt myelom eller myelofibrose

Denne fase II-studien studerer hvor godt busulfan, fludarabin, donorstamcelletransplantasjon og cyklofosfamid behandler deltakere med multippelt myelom eller myelofibrose. Legemidler som brukes i kjemoterapi, som busulfan, fludarabin og cyklofosfamid, virker på forskjellige måter for å stoppe veksten av kreftceller, enten ved å drepe cellene, ved å stoppe dem fra å dele seg eller ved å stoppe dem fra å spre seg. Å gi kjemoterapi før en donorstamcelletransplantasjon bidrar til å stoppe veksten av celler i benmargen, inkludert normale bloddannende celler (stamceller) og kreftceller. Når de friske stamcellene fra en donor tilføres deltakeren, kan de hjelpe deltakerens benmarg til å lage stamceller, røde blodceller, hvite blodceller og blodplater. Å gi busulfan og fludarabin før og cyklofosfamid etter donorstamcelle kan fungere bedre ved behandling av deltakere med myelomatose eller myelofibrose.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. For å evaluere ikke-tilbakefallsdødelighet (NRM) opp til dag +100.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. For å evaluere ikke-tilbakefallsdødelighet (NRM) opp til dag +365. II. For å evaluere forekomsten av akutt graft versus vertssykdom (GVHD) og kronisk GVHD opp til dag +365 etter transplantasjon.

III. For å evaluere total overlevelse og sykdomsfri overlevelse inntil 1 år. IV. For å evaluere klinisk respons og molekylær respons (fullstendig respons og delvis respons) opptil 1 år.

OVERSIKT:

Deltakerne får busulfan intravenøst ​​(IV) over 2 timer og fludarabin IV over 30 minutter på dag -5 til -2. Deltakerne gjennomgår hematopoetisk celletransplantasjon (HSCT) på dag 0. Deltakerne får deretter cyklofosfamid IV over 60 minutter på dag 3 og 4.

Etter avsluttet studiebehandling følges deltakerne opp i 1 år.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
6

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus 0-1
  • Deltakerne må ha en av følgende diagnoser multippelt myelom (MM) eller primær/sekundær myelofibrose (MF)

  • Deltakerne må ha histologisk dokumentert myelomatose (MM)

    • Deltakere i tidlig tilbakefall (mindre enn 24 måneder fra oppstart av systemisk anti-myelombehandling som kan omfatte enkelt eller planlagt tandem autolog transplantasjon) etter primærbehandling som inkluderte og autolog HSCT; ELLER
    • Senere stadium; ELLER
    • Høyrisikofaktorer definert av tilstedeværelsen av ett av følgende påvist til enhver tid før innmelding: delesjon av kromosom 13 ved konvensjonell cytogenetikk, hypodiploidi, abnormitet i kromosom 1 (1q amplifikasjon eller 1p delesjon), t(4;14), t(14;16), t(14;20) eller delesjon av 17p ved fluorescens in situ hybridisering (FISH) eller konvensjonell karyotyping; høyrisikokriterier basert på kommersielt tilgjengelig genekspresjonsprofilering; ELLER
    • Ekstramedullær sykdom, plasmacelleleukemi eller høy laktatdehydrogenase (LDH)

  • Deltakere må ha histologisk dokumentert myelofibrose (MF)

    • Deltakere med Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) pluss mellomstadium 2 eller høyere risiko MF; ELLER

    • Undergruppe av deltakere på middels trinn 1; definert av:

      • Molekylær profil med dårlig risiko (trippel negativ: JAK2, CALR, MPL); ELLER
      • Tilstedeværelse av noen av følgende mutasjoner: ASXL1, SRSF2, EZH2, IDH1/2; ELLER
      • Alvorlig trombocytopeni, alvorlig anemi, høy prosentandel av perifere blodsprengninger; ELLER
      • Ugunstige cytogenetiske abnormiteter (omorganiseringer av kromosom 5 eller 7 eller >= 3 abnormiteter
  • Kunne gi informert samtykke og villig til å signere et godkjent samtykkeskjema som er i samsvar med føderale og institusjonelle retningslinjer
  • DONOR: En beslektet giver – fullt matchet
  • DONOR: En beslektet giver - haploidentisk
  • DONOR: En ubeslektet giver – fullt matchet
  • DONOR: En urelatert giver -9/10 matchet

Ekskluderingskriterier:

  • Hjerte-venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon < 40 %, symptomatisk koronararteriesykdom eller ukontrollerte arytmier
  • Pulmonalt tvunget ekspirasjonsvolum ved ett sekund (FEV1) eller diffusjonskapasitet i lungen for karbondioksid (DLCO) < 40 % eller historie med kronisk bruk av ekstra oksygen. Midlertidig bruk av supplerende oksygen på tidspunktet for screening eller registrering er tillatt dersom etterforskeren mener at den underliggende årsaken til oksygenbehovet er reversibel når behandlingen starter.
  • Nyrekalkulert eller målt glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) < 30 ml/min, dialyseavhengig eller nyretransplantasjon i anamnesen
  • Leverbilirubin > 2 X øvre normalgrense (ULN)
  • Alaninaminotransferase (ALT) > 2,5 X ULN eller cirrhose
  • Deltakere med aktive eller ukontrollerte bakterielle, virale eller soppinfeksjoner som krever systemisk terapi
  • Gravide kvinner, ammende mødre eller kvinner i fertil alder som ikke er villige til å bruke medisinsk aksepterte prevensjonsmetoder
  • Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner er ikke villige til å gå med på medisinsk aksepterte prevensjonsmetoder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Behandling (busulfan, fludarabin, HSCT, cyklofosfamid)
Deltakerne får busulfan IV over 2 timer og fludarabin IV over 30 minutter på dag -5 til -2. Deltakerne gjennomgår HSCT på dag 0. Deltakerne får deretter cyklofosfamid IV over 60 minutter på dag 3 og 4.
Annen: Laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative studier
Legemiddel: Cyklofosfamid
Gitt IV
Andre navn:
  • Cytoksan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oksazafosforin, 2-[bis(2-kloretyl)amino]tetrahydro-, 2-oksid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYCLO-celle
  • Sykloblastin
  • Cyclofosfam
  • Cyklofosfamid monohydrat
  • Cyclophosphamidum
  • Syklofosfan
  • Cyclophosphanum
  • Syklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
Legemiddel: Fludarabin
Gitt IV
Andre navn:
  • Fluradosa
Fremgangsmåte: Hematopoetisk celletransplantasjon
Gjennomgå HSCT
Andre navn:
  • HSCT
  • HCT
  • Hematopoetisk stamcelletransplantasjon
  • stamcelletransplantasjon
Legemiddel: Busulfan
Gitt IV
Andre navn:
  • Busulfex
  • Misulfan
  • Mitosan
  • Myeloleukon
  • Myelosan
  • 1,4-bis[metansulfonoksy]butan
  • BUSS
  • Bussulfam
  • Busulfanum
  • Busulfan
  • CB 2041
  • CB-2041
  • Glyzophrol
  • GT 41
  • GT-41
  • Joacamine
  • Metansulfonsyre tetrametylenester
  • Metansulfonsyre, tetrametylenester
  • Mielucin
  • Misulban
  • Myeleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Sulfabutin
  • Tetrametylenbis(metansulfonat)
  • Tetrametylen bis[metansulfonat]
  • WR-19508

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ikke-tilbakefallsdødelighet (NRM) på dag 100
Tidsramme: Opp til dag 100
NRM er definert som død på grunn av GVHD, infeksjoner, sepsis, organtoksisitet (lunge, lever, nyre). Død av underliggende sykdom (dvs. progresjon eller tilbakefall) regnes ikke som NRM.
Opp til dag 100

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ikke-tilbakefallsdødelighet (NRM) på dag 365
Tidsramme: Opp til dag 365
NRM er definert som død på grunn av GVHD, infeksjoner, sepsis, organtoksisitet (lunge, lever, nyre). Død av underliggende sykdom (dvs. progresjon eller tilbakefall) regnes ikke som NRM.
Opp til dag 365
Forekomst av akutt graft versus vertssykdom (GVHD)
Tidsramme: Opp til dag 365
Tilfeller av akutt graft versus host sykdom (GVHD) vil bli diagnostisert av behandlende lege og vil bli rapportert som en telling av deltakere med akutt GVHD.
Opp til dag 365
Forekomst av kronisk GVHD
Tidsramme: Opp til dag 365
Kronisk GVHD vil bli vurdert basert på kriterier etablert av National Institutes of Health Consensus Development Project i 2005, og nylig oppdatert i 2014. Dette vil bli rapportert som en telling av deltakere diagnostisert med kronisk GVHD
Opp til dag 365
Samlet overlevelse etter ett år
Tidsramme: Inntil 1 år
Total overlevelse er definert som antall deltakere som forblir i live opptil ett år etter stamcelletransplantasjon.
Inntil 1 år
Sykdomsfri overlevelse etter ett år
Tidsramme: Inntil 1 år
Sykdomsfri overlevelse er definert som fravær av sykdomsrelaps eller progresjon inntil ett år etter stamcelletransplantasjon.
Inntil 1 år
Antall deltakere med forskjellig klinisk respons
Tidsramme: Inntil 1 år
Kliniske responser ble bestemt av sykdomsspesifikke kriterier som tok hensyn til flere kliniske og molekylære markører. Multippelt myelom (MM)-respons ble bestemt ved å bruke International Myeloma Working Group (IMWG) konsensuskriterier for respons. Deltakere med MM hadde enten Stringent Complete Response (sCR) eller Very Good Partial Response (VGPR). Myelofibrose (MF)-respons ble bestemt ved å bruke konsensuskriteriene for International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) og European LeukemiaNet (ELN). Deltakere med MF hadde enten komplett respons (CR) eller stabil sykdom (SD) (også referert til i protokollen som ingen respons).
Inntil 1 år
Antall deltakere med minimal Residual Disease (MRD)-respons
Tidsramme: Inntil 1 år
Etter benmargstransplantasjon ble benmarg samlet inn hver 3.-6. måned (som klinisk indisert per behandlende etterforsker) i opptil ett år etter benmargstransplantasjon. Benmarg ble evaluert av en klinisk patolog for bevis på multippelt myelom (MM) eller myelofibrose (MF). Bevis på MM eller MF i benmargen omtales som minimal restsykdom (MRD). En deltaker med bevis for MRD er MRD-positiv. En deltaker uten tegn på MRD er MRD-negativ, som regnes som en MRD-respons. Dette resultatet rapporterer antall deltakere med MRD-svar når som helst mellom benmargstransplantasjon opp til ett års oppfølging.
Inntil 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University of Utah

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Catherine Lee, MD, Huntsman Cancer Institute/ University of Utah

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
30. mars 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
14. mai 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
19. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
2. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. oktober 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
6. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
5. mai 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. mai 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • HCI98381

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Primær myelofibrose

Kliniske studier på Laboratoriebiomarkøranalyse

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger