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Uno studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Maralixibat nei partecipanti infantili con malattie epatiche colestatiche, tra cui la colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) e la sindrome di Alagille (ALGS). (RISE)

1 giugno 2026 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studio di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Maralixibat nel trattamento di lattanti con malattie epatiche colestatiche, tra cui la colestasi intraepatica familiare progressiva e la sindrome di Alagille

Questo studio è progettato per valutare se il farmaco sperimentale maralixibat è sicuro e ben tollerato nei bambini di età inferiore a 12 mesi con sindrome di Alagille [ALGS] o colestasi intraepatica familiare progressiva [PFIC].

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto in cui tutti i partecipanti riceveranno il trattamento con maralixibat.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
27

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 01308-000
        • Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Paris, Francia
        • Hôpital Necker
  • Messico
      • Zapopan, Messico, 45050
        • Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • King's College Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children Hospital LA
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California - San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 11 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Peso corporeo ≥2,5 kg
  2. <12 mesi di età alla visita di riferimento (ROW). >31 giorni e <12 mesi di età alla visita di riferimento (USA).
  3. Età gestazionale ≥36 settimane alla nascita. Per i bambini nati con età gestazionale compresa tra 32 e 36 settimane, è richiesta un'età postmestruale di ≥36 settimane.
  4. Diagnosi di PFIC o ALGS

Criteri di esclusione:

  1. Assenza completa prevista della funzione della pompa di escrezione dei sali biliari (BSEP).
  2. Storia di interruzione chirurgica della circolazione enteroepatica
  3. Storia di trapianto di fegato o necessità imminente di trapianto di fegato
  4. Cirrosi scompensata
  5. Presenza di qualsiasi altra malattia o condizione nota per interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di farmaci, incluso il metabolismo dei sali biliari nell'intestino (ad esempio, malattia infiammatoria intestinale), a discrezione dello sperimentatore
  6. Presenza di altre malattie epatiche significative o qualsiasi altra condizione o anomalia che, a giudizio dello sperimentatore o del monitor medico, possa compromettere la sicurezza del partecipante o interferire con la partecipazione o il completamento dello studio del partecipante

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Maralixibat
I partecipanti riceveranno fino a 600 μg/kg due volte al giorno (PFIC) o fino a 400 μg/kg una volta al giorno (ALGS) per 13 settimane nello studio principale e per la durata dell'estensione a lungo termine (LTE), ove applicabile.
Droga: Maralixibat

Maralixibat cloruro fornito sotto forma di soluzione orale (ovvero 5, 10, 15 e 20 mg/mL)

  • 400 μg/kg di maralixibat cloruro equivalgono a 380 μg/kg di maralixibat base libera
  • 600 μg/kg di maralixibat cloruro equivalgono a 570 μg/kg di maralixibat base libera
Altri nomi:
  • Precedentemente LUM001 e SHP625

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequency of Treatment-emergent Adverse Events [TEAEs]
Lasso di tempo: From Baseline through to Week 13
TEAEs = Treatment-emergent Adverse Events
From Baseline through to Week 13

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change in Fasting Serum Bile Acid (sBA) Levels
Lasso di tempo: From Baseline through to Week 13
sBA = serum bile acid
From Baseline through to Week 13
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (ALT)
Lasso di tempo: From Baseline through to Week 13
ALT= alanine aminotransferase.
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin E
Lasso di tempo: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin E.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for ALGS
Lasso di tempo: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 400 μg/kg QD for ALGS or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 400 µg/kg QD.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (AST)
Lasso di tempo: From Baseline through to Week 13.
AST= aspartate aminotransferase
From Baseline through to Week 13.
To Evaluate the Effect on Bilirubin
Lasso di tempo: From Baseline through to Week 13
Bilirubin
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin A
Lasso di tempo: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin A
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamins D and K
Lasso di tempo: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamins D and K.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for PFIC
Lasso di tempo: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 300 μg/kg QD, 300 μg/kg BID and 600 μg/kg BID for PFIC or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 600 µg/kg BID.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
9 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
17 dicembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
17 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
28 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MRX-801
  • 2020-004628-40 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia epatica colestatica

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