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Maralixibat in pazienti con fibrosi cistica e costipazione, uno studio pilota entro soggetti

9 maggio 2024 aggiornato da: Jaya Punati, Children's Hospital Los Angeles

La stitichezza cronica è una caratteristica dei bambini affetti da fibrosi cistica (FC). Si ipotizza che ciò sia il risultato dell'inibizione dell'attività secretoria delle cellule luminali gastrointestinali a causa della funzione inefficace del canale del cloro. I tipici lassativi che funzionano come agenti osmotici non riescono a produrre un sollievo adeguato in questa popolazione.

Maralixibat è un inibitore non sistemico del trasporto degli acidi biliari (IBATi) che agisce interrompendo il riassorbimento degli acidi biliari nell'ileo, interrompendo così la normale circolazione enteroepatica. Questa interruzione fa sì che un volume maggiore di acidi biliari raggiunga il colon e venga escreto nelle feci. È noto che gli acidi biliari riducono il tempo di transito intestinale, aumentano la permeabilità e le secrezioni della mucosa, nonché alterano il microbiota intestinale provocando diarrea.

L'ipotesi generale dello studio è che Maralixibat migliorerà la consistenza delle feci nei bambini (età <18 anni) con fibrosi cistica e costipazione (Bristol Stool Scale <4). Nello specifico, miriamo a testare l'ipotesi che IBATi migliori la consistenza delle feci fino a raggiungere la scala Bristol>4 nei bambini con fibrosi cistica e stitichezza.

Recluteremo un totale di 20 pazienti con fibrosi cistica e stitichezza (definita come Bristol Stool Scale <4 per 1 settimana prima dell'arruolamento durante un regime lassativo stabile per almeno 4 settimane). Il disegno è uno studio "entro soggetti" in base al quale ciascun paziente arruolato assumerà Maralixibat per 2 settimane in totale in aggiunta al regime lassativo stabile durante lo studio. La consistenza delle feci e la facilità della defecazione verranno registrate prima e durante il periodo di studio dalle famiglie dei pazienti arruolati tramite i materiali forniti dai ricercatori. La consistenza delle feci e la facilità della defecazione verranno confrontate prima e dopo l'inizio del trattamento con Maralixibat.

L'endpoint primario: miglioramento della consistenza delle feci rispetto alla scala Bristol >4 nei bambini con fibrosi cistica e stitichezza. L'endpoint secondario: miglioramento della facilità di defecazione nei bambini con fibrosi cistica e stitichezza. Questo sarà misurato tramite sondaggio utilizzando una scala standardizzata (Bristol Stool Scale) e questionari sviluppati dal gruppo di ricerca. L'analisi comporterà il confronto tra la consistenza e il sondaggio delle feci prima dell'intervento e dopo l'intervento

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Titolo dello studio Maralixibat in pazienti con fibrosi cistica e costipazione, uno studio pilota intra-soggetti Obiettivi Obiettivo primario: lo scopo principale dello studio è valutare il miglioramento della consistenza delle feci nei bambini (di età compresa tra 1 e 18 anni) affetti da fibrosi cistica. Recluteremo un totale di 20 pazienti con fibrosi cistica e stitichezza. La stitichezza sarà definita come Bristol Stool Scale < 3 per 1 settimana prima dell'arruolamento durante un regime lassativo stabile per almeno 4 settimane. Riceveranno Maralixibat per 3 settimane. I questionari tramite il sondaggio REDCap verranno somministrati dai ricercatori prima e dopo l'intervento per valutare i cambiamenti nella consistenza e nella frequenza delle feci dopo aver aggiunto Maralixibat al loro regime di stitichezza.

Obiettivo secondario: gli obiettivi secondari includono la valutazione del miglioramento della facilità di defecazione (secondo il giudizio soggettivo dei pazienti e dei loro genitori) dopo l'aggiunta di Maralixibat al loro regime di stitichezza. I questionari tramite il sondaggio REDCap saranno somministrati dai ricercatori prima e dopo l'intervento per valutare i cambiamenti nella facilità della defecazione dopo aver aggiunto Maralixibat al loro regime di stitichezza.

Progettazione e risultati Questo studio è uno studio pilota clinico intra-soggetti volto a esaminare l'effetto che Maralixibat ha sulla stitichezza nei bambini (di età compresa tra 1 e 18 anni) affetti da fibrosi cistica (FC). Recluteremo un totale di 20 pazienti con fibrosi cistica e costipazione cronica (definita come scala delle feci di Bristol < 3 per 1 settimana prima dell'arruolamento durante un regime terapeutico stabile per almeno 4 settimane). Riceveranno IBATi per 3 settimane in aggiunta al loro regime farmacologico convenzionale stabile per la stitichezza. I questionari tramite il sondaggio REDCap verranno somministrati dai ricercatori prima e dopo l'intervento per valutare i cambiamenti nella consistenza delle feci, nella frequenza e nella facilità della defecazione dopo aver aggiunto Maralixibat al loro regime di stitichezza.

Tempistiche stimate dello studio:

  • Durata della partecipazione di un singolo soggetto allo studio: 3 settimane
  • La durata prevista per arruolare tutti i soggetti dello studio: 2 anni
  • Data stimata per il completamento di questo studio da parte dei ricercatori (analisi primarie complete): 30 mesi Interventi e durata Questo studio confronterà un regime convenzionale contro la stitichezza per la stitichezza cronica (ammorbidenti delle feci, lassativi stimolanti, cambiamenti nella dieta, ecc.) con un regime convenzionale contro la stitichezza + Maralixibat.
  • Regime convenzionale contro la stitichezza: regime stabile per almeno 4 settimane
  • Regime convenzionale contro la stitichezza + Maralixibat: 3 settimane

Dimensione del campione e popolazione Popolazione target: bambini (1 - 18 anni di età) con fibrosi cistica e costipazione cronica (definita come scala delle feci di Bristol < 3 per 1 settimana prima dell'arruolamento durante un regime terapeutico stabile per almeno 4 settimane).

Numero di partecipanti: 20

Questo è un disegno di studio intra-soggetti, quindi non ci sarà randomizzazione e tutti i pazienti riceveranno l'intervento dello studio. Il periodo precedente all'inizio di Maralixbat funge da "base" o "controllo" dei nostri risultati primari.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jaya Punati, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età compresa tra 1 e 18 anni Diagnosi comprovata di fibrosi cistica (tramite test genetici o test del cloruro del sudore) Diagnosi comprovata di costipazione cronica (valutazione sulla scala delle feci di Bristol < 3 durante il regime terapeutico convenzionale stabile) In stabile (nessuna modifica del farmaco o aggiustamento della dose) regime farmacologico convenzionale contro la stitichezza cronica (ammorbidenti delle feci, lassativi stimolanti, interventi dietetici) per almeno 4 settimane.

Criteri di esclusione:

  • I seguenti sono criteri di esclusione per il nostro studio. Tutti i candidati che soddisfano uno qualsiasi dei criteri di esclusione al basale saranno esclusi dalla partecipazione allo studio:

Carenza incontrollata di vitamine liposolubili (vitamina A, E, D o K) Modifiche al regime terapeutico convenzionale contro la stitichezza <4 settimane prima dell’inizio di Maralixibat Stitichezza cronica adeguatamente trattata con il regime convenzionale (valutazione sulla scala delle feci di Bristol > 3) Allergia o sensibilità ai farmaci in studio o ai loro ingredienti Incapacità o riluttanza del singolo o del tutore/rappresentante legale a fornire il consenso informato scritto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: braccio di trattamento
all'interno - soggetti di studio
Droga: Maralixibat 9,5 mg/ml [Livmarli]
Nell'ambito dello studio i soggetti hanno ricevuto 2 settimane di trattamento con Maralixibat 9,5 MG/ML [Livmarli] e confrontati con il trattamento basale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della consistenza delle feci di 1 punto nella scala di Bristol o transizione alla scala di Bristol > 3 dopo il farmaco in studio
Lasso di tempo: basale a 3 settimane
La stitichezza è definita come consistenza delle feci secondo la scala Bristol da 1 a 3. Il nostro endpoint primario è cercare un cambiamento di 1 unità della scala o la transizione a una scala >3
basale a 3 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del punteggio soggettivo relativo alla facilità delle feci con l'aggiunta di Maralixibat a un regime farmacologico convenzionale contro la stitichezza tramite questionario soggettivo.
Lasso di tempo: Linea di base: 3 settimane

Maralixibat inibisce l’assorbimento basale che a sua volta determina feci più molli per osmosi.

Utilizzeremo un questionario per registrare il resoconto soggettivo della facilità alle feci da parte dei pazienti rispetto al basale prima dell'intervento utilizzando un punteggio Likert di 1-5

  1. - non riesce a defecare
  2. - Difficoltà a defecare
  3. - né facile né difficile
  4. - Feci più facili con i farmaci
  5. - Nessun problema con le feci
Linea di base: 3 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Investigatori

  • Investigatore principale: Jaya Punati, MD, Children's Hospital Los Angeles

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

14 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CHLA-23-00352

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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