Studio internazionale sulla sicurezza e l'efficacia di Aztreonam per soluzione per inalazione (AZLI) in pazienti affetti da fibrosi cistica con P. aeruginosa (AIR-CF1)
21 marzo 2011 aggiornato da: Gilead Sciences
Uno studio di fase 3, in doppio cieco, multicentrico, multinazionale, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'aztreonam lisinato per l'inalazione nei pazienti con fibrosi cistica con Pseudomonas aeruginosa polmonare (AIR-CF1)
Lo scopo di questo studio era valutare la sicurezza e l'efficacia di un ciclo di 28 giorni di aztreonam per soluzione per inalazione (AZLI) in pazienti con fibrosi cistica (FC) e infezione polmonare dovuta a Pseudomonas aeruginosa (PA).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I pazienti CF hanno spesso infezioni polmonari che si verificano ripetutamente o peggiorano nel tempo. Le infezioni polmonari sono spesso causate da un batterio chiamato Pseudomonas aeruginosa (PA). Il trattamento con antibiotici può arrestare o rallentare la crescita dei batteri. Gli antibiotici possono essere somministrati per bocca, per via endovenosa (IV) o per inalazione come nebbia. Lo scopo di questo studio era valutare la sicurezza e l'efficacia di AZLI, una formulazione sperimentale dell'antibiotico aztreonam e somministrato TID utilizzando il nebulizzatore elettronico PARI eFlow®, in pazienti CF con PA.
In questo studio, l'idoneità dei partecipanti è stata valutata durante una visita di screening da 7 a 14 giorni prima della visita di base (giorno 0). I partecipanti che hanno continuato a soddisfare i criteri di ammissibilità al giorno 0 sono stati randomizzati e hanno iniziato un ciclo di 28 giorni di trattamento dello studio in cieco (AZLI TID o placebo TID). I partecipanti sono tornati per le visite cliniche al giorno 14, una visita di fine trattamento al giorno 28 e una visita di follow-up 14 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (giorno 42).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
166
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australia
- Westmead Hospital
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Westmead, New South Wales, Australia
- Children's Hospital at Westmead
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Queensland
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Herston, Queensland, Australia
- Royal Children's Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Prahran, Victoria, Australia
- Alfred Hospital
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Australia
- Sir Charles Gairdner Hospital
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Perth, Western Australia, Australia
- Princess Margaret Hospital for Children
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada
- Capital Health and the Governors of the University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada
- St. Paul's Hospital
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canada
- Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
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Ontario
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London, Ontario, Canada
- Brian Lyttle Professional Corporation
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada
- Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
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Auckland, Nuova Zelanda
- Auckland District Health Board
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti
- University of Alabama at Birmingham
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Alaska
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Anchorage, Alaska, Stati Uniti
- Pediatric Breathing Disorders Clinic
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Long Beach, California, Stati Uniti
- Miller Children's Hospital
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Los Angeles, California, Stati Uniti
- Children's Hospital, Los Angeles
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Orange, California, Stati Uniti
- Children's Hospital of Orange County
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Sacramento, California, Stati Uniti
- Capital Allergy and Respiratory Disease Center
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti
- Yale New Haven Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti
- University of Florida Health Sciences Center
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Orlando, Florida, Stati Uniti
- Nemours Children's Clinic, Orlando
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Georgia
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Augusta, Georgia, Stati Uniti
- Medical College of Georgia
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti
- Children's Memorial Hospital / Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
- Riley Hospital for Children
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti
- University of Iowa
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Kansas
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Wichita, Kansas, Stati Uniti
- Via Christi - St. Francis Regional Medical Center
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Stati Uniti
- Tulane University Health Sciences Center
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Shreveport, Louisiana, Stati Uniti
- Louisiana State University Health Sciences Center
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Maine
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Auburn, Maine, Stati Uniti
- Central Maine Pulmonary Associates
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti
- University of Michigan
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Stati Uniti
- University of Mississippi Medical Center
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Missouri
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Columbia, Missouri, Stati Uniti
- University of Missouri
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St. Louis, Missouri, Stati Uniti
- St. Louis University
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Stati Uniti
- Children's Lung Specialists
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New Jersey
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Livingston, New Jersey, Stati Uniti
- St. Barnabas Healthcare System
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New York
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Albany, New York, Stati Uniti
- Albany Medical College
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New Hyde Park, New York, Stati Uniti
- Long Island Jewish Medical Center
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Syracuse, New York, Stati Uniti
- SUNY Upstate Medical University
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti
- University of North Carolina
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
- University of Pennsylvania Health System
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
- Children's Hospital of Pittsburgh
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, Stati Uniti
- Pediatric Pulmonary Associates, South Carolina
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti
- Baylor Martha Foster Lung Care Center
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San Antonio, Texas, Stati Uniti
- Alamo Clinical Research Associates
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
- University of Utah
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Virginia
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Portsmouth, Virginia, Stati Uniti
- Naval Medical Center
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Richmond, Virginia, Stati Uniti
- Pediatric Pulmonary Center/Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti
- University of Washington Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Stati Uniti
- University of Wisconsin
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
Documentazione della diagnosi di FC come evidenziato da una o più caratteristiche cliniche coerenti con il fenotipo CF e uno o più dei seguenti criteri:
- Cloruro nel sudore maggiore o uguale a 60 mEq/L mediante test di ionoforesi quantitativa della pilocarpina (QPIT);
- Due mutazioni ben caratterizzate nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR); O
- Differenza di potenziale nasale anomala.
- PA presente nell'espettorato o nella coltura del tampone faringeo allo Screening.
- FEV1 tra (incluso) 25% e 75% previsto allo Screening.
- Test di gravidanza negativo allo Screening.
- Capacità di eseguire test di funzionalità polmonare riproducibili.
- Saturazione arteriosa di ossigeno (SaO2) maggiore o uguale al 90% in aria ambiente durante lo Screening.
- Capacità di fornire il consenso informato scritto.
Criteri di esclusione:
- Somministrazione di antibiotici antipseudomonas per via inalatoria, endovenosa o orale (inclusa l'azitromicina) entro 14 giorni dallo screening.
- Uso corrente di corticosteroidi orali in dosi superiori all'equivalente di 10 mg di prednisone/die o 20 mg di prednisone a giorni alterni.
- Storia di espettorato o coltura di tampone faringeo che ha prodotto Burkholderia cepacia nei 2 anni precedenti.
- Storia di supplementazione giornaliera continua di ossigeno o necessità di più di 2 litri/minuto durante la notte.
- Somministrazione di qualsiasi farmaco sperimentale o uso di qualsiasi dispositivo sperimentale entro 28 giorni dallo screening ed entro 6 emivite del farmaco sperimentale (a seconda di quale sia il periodo più lungo).
- Ipersensibilità locale o sistemica nota agli antibiotici monobactamici.
- Incapacità di tollerare l'uso di broncodilatatori a breve durata d'azione almeno tre volte al giorno.
- Modifiche ai farmaci antimicrobici, broncodilatatori, antinfiammatori o corticosteroidi consentiti dal protocollo entro 7 giorni prima dello screening o tra lo screening e la visita successiva.
- Modifiche alla tecnica o al programma di fisioterapia entro 7 giorni prima dello screening o tra lo screening e la visita successiva.
- Storia del trapianto di polmone.
- Una radiografia del torace che indichi risultati anomali allo screening o nei 90 giorni precedenti.
- Funzionalità renale o epatica anomala allo screening.
- Qualsiasi malattia medica o psichiatrica grave o attiva che, a parere dello sperimentatore, avrebbe interferito con il trattamento, la valutazione o il rispetto del protocollo del partecipante.
- Uso di soluzione salina ipertonica aerosol (ad eccezione dell'induzione dell'espettorato) durante i 14 giorni precedenti la Visita 1.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo tre volte al giorno (TID)
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Sperimentale: AZLI 75 mg tre volte al giorno (TID)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica del punteggio CFQ-R sulla scala dei sintomi respiratori (RSS).
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 28
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Il CFQ-R è stato somministrato al basale e ad ogni visita successiva.
L'endpoint era la variazione dei sintomi respiratori rispetto al basale, valutata con la scala dei sintomi respiratori CFQ-R (RSS; intervallo di punteggi: 0-100; punteggi più alti indicano meno sintomi).
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Dal giorno 0 al giorno 28
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale di Pseudomonas aeruginosa (PA) Log10 unità formanti colonia (CFU) per grammo di espettorato
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 28
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I campioni di espettorato sono stati raccolti in tutte le visite dei partecipanti allo studio per l'analisi degli endpoint microbiologici.
I campioni di espettorato sono stati elaborati per la coltura qualitativa e quantitativa di PA (ogni morfotipo).
A causa dell'asimmetria della distribuzione dei dati CFU, i dati sono stati trasformati utilizzando il logaritmo in base 10, nel tentativo di normalizzare i dati e consentire test parametrici, prima di calcolare le modifiche.
Per tenere conto dei valori zero, è stato aggiunto 1 a ciascuna misurazione CFU prima di essere trasformata.
Tutti i valori dei dati CFU in cui PA non era isolata da una cultura valida sono stati impostati su zero.
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Dal giorno 0 al giorno 28
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Modifica del punteggio RSS CFQ-R
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 14
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Il CFQ-R è stato somministrato al basale e ad ogni visita successiva.
L'endpoint era la variazione dei sintomi respiratori rispetto al basale, valutata con il CFQ-R RSS (intervallo di punteggi: 0-100; punteggi più alti indicano meno sintomi).
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Dal giorno 0 al giorno 14
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Modifica del punteggio RSS CFQ-R
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 42
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Il CFQ-R è stato somministrato al basale e ad ogni visita successiva.
L'endpoint era la variazione dei sintomi respiratori rispetto al basale, valutata con il CFQ-R RSS (intervallo di punteggi: 0-100; punteggi più alti indicano meno sintomi).
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Dal giorno 0 al giorno 42
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Variazione percentuale del FEV1 (L)
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 28
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La spirometria è stata eseguita secondo le linee guida dell'American Thoracic Society (ATS) ad ogni visita.
La variazione percentuale rispetto al basale del volume espiratorio forzato (litri) in un secondo (FEV1) è stata determinata al giorno 28.
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Dal giorno 0 al giorno 28
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Numero di partecipanti che ricevono antibiotici antipseudomonas per via endovenosa (IV) o inalati diversi dal farmaco di prova
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 42
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L'uso di antibiotici antipseudomonas IV e inalatori è stato compilato dai dati registrati sulla Concomitant Medications eCRF.
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Dal giorno 0 al giorno 42
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Numero di partecipanti ricoverati almeno una volta tra il giorno 0 e il giorno 42
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 42
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I dettagli di tutti i ricoveri, comprese le date di ricovero e dimissione, sono stati registrati nella SAE eCRF.
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Dal giorno 0 al giorno 42
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con altri agenti patogeni presenti
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 28
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Campioni di espettorato sono stati raccolti a tutte le visite per la coltura quantitativa e qualitativa per Staphylococcus aureus, Burkholderia cepacia, Stenotrophomonas maltophilia, Achromobacter xylosoxidans.
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Dal giorno 0 al giorno 28
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Concentrazione inibitoria minima di Aztreonam che inibisce il 50% (MIC50) e il 90% (MIC90) di tutti gli isolati PA (μg/mL)
Lasso di tempo: Giorno 0
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Gli isolati PA da campioni di espettorato (raccolti a tutte le visite) sono stati valutati per la loro suscettibilità all'aztreonam. MIC50 = concentrazione minima inibente (concentrazione minima di un agente che inibisce il 50% degli isolati da un particolare organismo). MIC90 = concentrazione minima inibente (concentrazione minima di un agente che inibisce il 90% degli isolati da un particolare organismo). I valori MIC50 e MIC90 sono misurazioni singole per l'intera popolazione e non misurate su base per partecipante. |
Giorno 0
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Concentrazione inibitoria minima di Aztreonam che inibisce il 50% (MIC50) e il 90% (MIC90) di tutti gli isolati PA (μg/mL)
Lasso di tempo: Giorno 28
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Gli isolati PA da campioni di espettorato (raccolti a tutte le visite) sono stati valutati per la loro suscettibilità all'aztreonam. MIC50 = concentrazione minima inibente (concentrazione minima di un agente che inibisce il 50% degli isolati da un particolare organismo). MIC90 = concentrazione minima inibente (concentrazione minima di un agente che inibisce il 90% degli isolati da un particolare organismo). I valori MIC50 e MIC90 sono misurazioni singole per l'intera popolazione e non misurate su base per partecipante. |
Giorno 28
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Bruce Montgomery, MD, Corus Pharma, Inc.
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 maggio 2005
Completamento primario (Effettivo)
1 aprile 2007
Completamento dello studio (Effettivo)
1 aprile 2007
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 giugno 2005
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 giugno 2005
Primo Inserito (Stima)
2 giugno 2005
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
21 aprile 2011
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 marzo 2011
Ultimo verificato
1 marzo 2011
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CP-AI-007
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