Uno studio multicentrico che valuta la sicurezza e la tollerabilità del rhMBL per via endovenosa nei destinatari del trapianto di fegato.
Uno studio multicentrico, in aperto, randomizzato, di fase 1B che valuta la sicurezza e la tollerabilità della lectina umana ricombinante legante il mannosio (rhMBL) per via endovenosa nei destinatari del trapianto di fegato
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio multicentrico, in aperto, randomizzato, di fase 1B che valuta i riceventi di trapianto di fegato che ricevono rhMBL (2 coorti) o senza rhMBL (1 coorte).
I pazienti avranno ricevuto un trapianto di fegato ortotopico (OLT) o un trapianto di fegato da donatore vivente (LRD). I pazienti in tutte le coorti devono ricevere terapia immunosoppressiva e terapia di supporto profilattica anti-infettiva secondo gli standard istituzionali.
Il genotipo della lectina legante il mannosio (MBL) del donatore sarà valutato per determinare l'ammissibilità allo studio del ricevente del trapianto di fegato. Per i riceventi che ricevono un OLT, verrà prelevato un campione di tessuto epatico o linfonodi dal fegato del donatore al momento del prelievo dell'organo per la genotipizzazione MBL. Per i riceventi che ricevono un trapianto di LRD, il genotipo MBL dell'LRD sarà determinato in un protocollo complementare, "Protocollo di screening per valutare il genotipo della lectina legante il mannosio (MBL) nei donatori viventi per i destinatari del trapianto di fegato". Un ricevente il cui donatore ha un genotipo A/O o O/O MBL sarà idoneo a partecipare a questo studio.
I pazienti saranno randomizzati in un rapporto 2:2:1 per ricevere fino a 8 infusioni endovenose (i.v.) di rhMBL a una dose di 0,5 o 1,0 mg/kg, o per non ricevere rhMBL, rispettivamente. Circa 20 pazienti saranno trattati in ciascuno dei 2 bracci rhMBL e circa 10 pazienti saranno trattati con agenti immunosoppressori standard e profilassi anti-infettiva ma non con rhMBL.
Coorte 1
- Numero di pazienti 20
- rhMBL (mg/kg) 0,5
Coorte 2
- Numero di pazienti 20
- rhMBL (mg/kg) 1,0
Coorte 3
- Numero di pazienti 10
- rhMBL (mg/kg) Nessuno
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
California
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-7400
- Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 372321
- Vanderbilt University
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Principali criteri di inclusione: i pazienti devono soddisfare tutti i seguenti criteri per essere idonei all'arruolamento nello studio:
- In grado di comprendere i requisiti e i rischi del protocollo e di fornire il consenso informato scritto.
- Programmato per sottoporsi a trapianto di fegato OLT o LRD (singolo organo). Gli innesti divisi non saranno consentiti da donatori OLT.
- Il donatore ha un genotipo MBL di A/O o O/O.
- Età ≥18 anni.
- Disponibilità a ricevere trasfusioni di emoderivati.
Qualsiasi paziente che abbia dato il consenso informato a partecipare allo studio clinico e che soddisfi tutti i criteri di ammissione allo studio può partecipare alla parte genetica dello studio.
Criteri di esclusione: i pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri di esclusione non saranno idonei per l'arruolamento.
- Malattia medica grave concomitante, a giudizio del ricercatore principale (PI), che potrebbe potenzialmente interferire con la conformità al protocollo.
- Test di gravidanza di screening positivo o sta allattando.
- Paziente di sesso femminile o maschile con capacità riproduttiva che non vuole utilizzare metodi appropriati per prevenire la gravidanza durante questo studio.
- Qualsiasi condizione che, a parere del PI o di Enzon, renda il paziente inadatto allo studio.
- Attuale partecipazione a un altro studio clinico con un agente sperimentale e/o uso di un farmaco sperimentale (escluso l'uso sperimentale di un farmaco approvato) nei 30 giorni precedenti la prima dose di rhMBL.
- Precedenti trapianti di fegato.
- Chemioterapia sistemica entro 1 anno prima del trapianto di fegato.
- Creatinina sierica >5 mg/dL.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Altro: 0,5mg/kg
|
Somministrazione endovenosa (i.v.) per 8 settimane.
I pazienti saranno randomizzati in una delle tre coorti: 0 mg/kg; 0,5 mg/kg o 1,0 mg.kg
|
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Altro: 1,0mg/kg
|
Somministrazione endovenosa (i.v.) per 8 settimane.
I pazienti saranno randomizzati in una delle tre coorti: 0 mg/kg; 0,5 mg/kg o 1,0 mg.kg
|
|
Altro: 0mg/kg
|
Somministrazione endovenosa (i.v.) per 8 settimane.
I pazienti saranno randomizzati in una delle tre coorti: 0 mg/kg; 0,5 mg/kg o 1,0 mg.kg
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Determinare la sicurezza e la tollerabilità di rhMBL somministrato i.v. a dosi di 0,5 e 1,0 mg/kg, come 8 dosi settimanali per 8 settimane, nel contesto del trapianto di fegato
Lasso di tempo: 3 mesi
|
3 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Determinare il profilo farmacocinetico (PK) di rhMBL
Lasso di tempo: 3 mesi
|
3 mesi
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Determinare la farmacodinamica (PD) (deposizione del complemento) di rhMBL
Lasso di tempo: 3 mesi
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3 mesi
|
|
Determinare l'immunogenicità di rhMBL testando la presenza di anticorpi anti-rhMBL
Lasso di tempo: 3 mesi
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3 mesi
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|
Rileva prove preliminari di attività di rhMBL analizzando l'incidenza di complicanze infettive.
Lasso di tempo: 3 mesi
|
3 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Alison Freifeld, MD, University of Nebraska Medical Center, 985400 Nebraska Medical Center, Omaha, NE 68198-5400
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- EZN-2232-02
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