Studio di fase I/II di Fludarabina Plus Busulfan e supporto di cellule progenitrici allogeniche

Trattamento: i partecipanti eseguiranno esami del sangue e del midollo osseo, nonché test per controllare le funzioni polmonari, cardiache, renali ed epatiche. I partecipanti riceveranno busulfan per vena da 2 a 4 giorni a seconda della loro età e condizione medica. Tutti i partecipanti riceveranno fludarabina che verrà somministrato nell'arco di 4 giorni. I partecipanti sottoposti a donatori non correlati o non abbinati riceveranno ATG per 4 giorni per aiutare con l'attecchimento delle cellule progenitrici del donatore. Tutti i farmaci vengono somministrati giornalmente per via endovenosa.

Le cellule del sangue del donatore verranno prelevate dal donatore attraverso un processo noto come aferesi. Ciò avverrà dopo che il donatore avrà ricevuto 2 giorni di fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) per aumentare la conta dei globuli bianchi. Il G-CSF aumenterà anche il numero di cellule molto immature (cellule staminali) che devono essere raccolte. L'aferesi è simile a una donazione di piastrine, ma vengono invece raccolti globuli bianchi e cellule staminali. Saranno necessarie da 3 a 5 procedure di aferesi per ottenere abbastanza cellule per l'infusione. Se l'aferesi non viene utilizzata, il midollo osseo del donatore verrà prelevato in anestesia generale.

Dopo che i partecipanti ricevono le cellule staminali del donatore, le cellule staminali si dividono e ricostituiscono la funzione del midollo osseo, la funzione del sangue e l'immunità. Le cellule staminali del donatore vengono somministrate dopo la chemioterapia per abbreviare il periodo di bassa conta ematica. Vengono anche somministrati in questo momento per ottenere un effetto antileucemico per cui le cellule immunitarie del donatore riconosceranno la leucemia del partecipante come "estranea" e ne preverranno il ripetersi. Una piccola quantità di cellule del donatore verrà conservata per l'infusione in una data futura (di solito 3 e 6 mesi dopo il trapianto) per cercare di prevenire il ritorno della malattia.

Durante le 4-8 settimane successive all'infusione di cellule del sangue, i partecipanti avranno bisogno di frequenti esami del sangue per monitorare i loro conteggi e le analisi del sangue. I partecipanti avranno bisogno di frequenti trasfusioni di sangue e potrebbero dover essere ricoverati in ospedale per ricevere antibiotici se sviluppano febbre. Il midollo osseo sarà esaminato frequentemente a partire da quattro settimane dopo il trattamento per verificare la risposta. I partecipanti che raggiungono il normale midollo osseo e la conta ematica saranno valutati per determinare la forma più appropriata di terapia futura. Ai partecipanti che non rispondono al trattamento verranno offerte altre terapie.

Questo è uno studio investigativo. Tutti i farmaci sono disponibili in commercio. Fino a 140 partecipanti prenderanno parte a questo studio. Tutti saranno iscritti all'UT MD Anderson Cancer Center.