Una prova di studio concettuale dell'efficacia del carisbamato nel trattamento del tremore essenziale
15 gennaio 2013 aggiornato da: SK Life Science, Inc.
Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, crossover, proof of concept per valutare l'efficacia e la sicurezza del carisbamato nel trattamento del tremore essenziale
Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del trattamento con carisbamato per i segni, i sintomi e la compromissione associati al tremore essenziale (ET) rispetto al trattamento con placebo.
L'obiettivo secondario è valutare l'effetto del trattamento con carisbamato sugli indicatori di affetto e umore nei pazienti con TE rispetto al trattamento con placebo.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'ipotesi dello studio è che il carisbamato sarà efficace nel trattamento del tremore essenziale rispetto al placebo come misurato dalla Fahn-Tolosa-Marin Tremor Rating Scale (TRS).
Questo studio randomizzato (farmaco in studio assegnato a caso) ha 3 fasi: Screening/Washout, trattamento in doppio cieco (il medico e il paziente non conoscono il nome del farmaco in studio) e l'uscita.
La fase di trattamento in doppio cieco ha 2 periodi di trattamento.
Poiché si tratta di uno studio incrociato, tutti i soggetti che completano l'intera fase di trattamento in doppio cieco avranno l'opportunità di assumere carisbamato.
Il carisbamato viene somministrato sotto forma di compresse orali da 100 mg.
Durante il Periodo di trattamento 1, i pazienti assumeranno 2 compresse del farmaco in studio loro assegnato (carisbamato o placebo) due volte al giorno per 21 giorni.
I pazienti torneranno per le valutazioni cliniche circa 1 settimana dopo l'inizio del farmaco in studio e alla fine del Periodo di trattamento 1. I pazienti ridurranno quindi la dose del farmaco in studio a 1 compressa due volte al giorno per 3 giorni prima di interrompere tutti i farmaci in studio per almeno 11 giorni.
Prima di entrare nel Periodo di trattamento 2, i pazienti torneranno per una valutazione clinica.
Durante il Periodo di trattamento 2, i pazienti assumeranno 2 compresse del farmaco in studio loro assegnato due volte al giorno per 21 giorni.
I pazienti torneranno per le valutazioni cliniche circa 1 settimana dopo l'inizio del secondo farmaco in studio e alla fine del Periodo di trattamento 2. I pazienti ridurranno quindi il loro farmaco in studio a 1 compressa due volte al giorno per 3 giorni prima di interrompere tutti i farmaci in studio.
I pazienti torneranno per una valutazione clinica circa 1 settimana dopo l'interruzione di tutti i farmaci in studio e saranno contattati telefonicamente circa 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
La sicurezza sarà valutata durante ogni visita di studio monitorando eventi avversi, test clinici di laboratorio, esami fisici e neurologici ed elettrocardiogrammi.
I pazienti assumeranno 2 compresse di carisbamato da 100 mg 2 volte al giorno (400 mg/giorno) per 21 giorni durante un periodo di trattamento e 2 compresse di placebo corrispondenti 2 volte al giorno per 21 giorni durante l'altro periodo di trattamento.
I pazienti ridurranno la dose del farmaco in studio per 3 giorni alla fine di ciascun periodo di trattamento.
Ci saranno momenti durante lo studio in cui non verrà assunto alcun farmaco in studio.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
62
Fase
- Fase 2
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti in buone condizioni generali di salute
- ET definito basato sui criteri diagnostici TRIG
- I pazienti devono avere tremore che interessa entrambe le estremità superiori e almeno 1 estremità superiore deve avere un tremore posturale o di azione/intenzionale classificato da 2 (moderato) a 4 (grave) come definito nella Parte A (localizzazione/gravità del tremore) del TRS alla valutazione della Visita 2
- I pazienti devono avere uno screening antidroga sulle urine negativo allo screening con l'eccezione delle benzodiazepine prescritte legalmente o degli analgesici oppioidi. I pazienti devono avere un test di alcolemia negativo allo screening ed essere disposti ad astenersi dall'alcol per almeno 24 ore prima di ogni visita di studio.
Criteri di esclusione:
- Segni neurologici anormali o disturbi neurologici progressivi, come morbo di Parkinson, tumore cerebrale, malattia demielinizzante, trauma del SNC, infezione attiva del SNC, ictus o qualsiasi malattia del SNC, diversa da ET, che potrebbe interferire con la valutazione del tremore
- Pazienti con distonia o tremori distonici, tremore fisiologico potenziato, tremore compito specifico (ad esempio, tremore della scrittura) o evidenza storica o clinica di disturbi del movimento psicogeni o fittizi
- Pazienti che stanno attualmente assumendo o recentemente sono stati esposti a farmaci proibiti a meno che, a parere dello sperimentatore dello studio, il paziente non sia in grado di seguire la procedura di washout e le restrizioni descritte nel protocollo prima della randomizzazione
- Pazienti che assumono più di un agente di riduzione del tremore che non sono in grado di interrompere tutti o tutti tranne uno di questi farmaci
- Pazienti che non hanno ottenuto una riduzione percepibile del tremore dopo il trattamento con almeno 2 dei 3 seguenti farmaci per la riduzione del tremore specificatamente prescritti per il trattamento dell'ET: propranololo, primidone o topiramato
- Precedente esposizione a carisbamato (RWJ-333369)
- Procedure chirurgiche per il trattamento dell'ET come la stimolazione cerebrale profonda o l'ablazione talamica
- Disturbo psicotico maggiore attuale o pregresso (entro 1 anno), come schizofrenia o altre condizioni psicotiche, disturbo depressivo maggiore con caratteristiche psicotiche o altri disturbi psichiatrici
- Esacerbazione della depressione maggiore negli ultimi 6 mesi
- Storia di tentativi di suicidio o ideazione suicidaria nell'ultimo anno
- Storia di abuso di droghe o alcol nell'ultimo anno
- Pazienti che non sono in grado di astenersi dal consumo di alcol nelle 24 ore precedenti ogni valutazione
- Pazienti con valori di laboratorio di screening anormali o ECG (tracciato cardiaco elettrico)
- Pazienti con una storia, una diagnosi o segni clinici per un disturbo medico importante significativo che potrebbe squalificare.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: 001
Carisbamato due compresse da 100 mg due volte al giorno
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due compresse da 100 mg due volte al giorno
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Comparatore placebo: 002
Placebo due compresse di placebo due volte al giorno
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due compresse di placebo due volte al giorno
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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L'esito primario di efficacia è il punteggio TRS (Tremor Rating Scale) normalizzato e ristretto complessivo dopo il trattamento con carisbamato rispetto al trattamento con placebo.
Lasso di tempo: Al basale, alla settimana 1 e alla settimana 3 in ciascun periodo di trattamento
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Al basale, alla settimana 1 e alla settimana 3 in ciascun periodo di trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Punteggio TRS normalizzato complessivo; Punteggio totale TRS normalizzato senza restrizioni, Punteggio totale TRS grezzo, Punteggi sottoscala TRS grezzo, Punteggi sottoscala TRS normalizzati
Lasso di tempo: Al basale, alla settimana 1 e alla settimana 3 in ciascun periodo di trattamento
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Al basale, alla settimana 1 e alla settimana 3 in ciascun periodo di trattamento
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Profilo degli stati d'animo (POMS)
Lasso di tempo: Al basale, quindi alla settimana 3 nel periodo di trattamento 1 e alla settimana 3 nel periodo di trattamento 2
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Al basale, quindi alla settimana 3 nel periodo di trattamento 1 e alla settimana 3 nel periodo di trattamento 2
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Scala della depressione del Centro per gli studi epidemiologici (CES-D)
Lasso di tempo: Al basale, quindi alla settimana 3 nel periodo di trattamento 1 e alla settimana 3 nel periodo di trattamento 2
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Al basale, quindi alla settimana 3 nel periodo di trattamento 1 e alla settimana 3 nel periodo di trattamento 2
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Razionale per la qualità della vita nel questionario sul tremore essenziale (QUEST)
Lasso di tempo: Al basale, quindi alla settimana 3 nel periodo di trattamento 1 e alla settimana 3 nel periodo di trattamento 2
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Al basale, quindi alla settimana 3 nel periodo di trattamento 1 e alla settimana 3 nel periodo di trattamento 2
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 agosto 2007
Completamento primario (Effettivo)
1 marzo 2008
Completamento dello studio (Effettivo)
1 marzo 2008
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
31 agosto 2007
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
31 agosto 2007
Primo Inserito (Stima)
3 settembre 2007
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
24 gennaio 2013
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 gennaio 2013
Ultimo verificato
1 gennaio 2013
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CR014314
- CARISEPY2008
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