Studio in aperto di fase III su NABI-IGIV 10% [immunoglobulina per via endovenosa (umana), 10%] in soggetti con disturbi da immunodeficienza primaria (PIDD)

Criterio di inclusione:

• Maschio o femmina, età ≥ 6 e ≤ 75, con una diagnosi preesistente documentata e confermata di immunodeficienza primaria cronica (PIDD) con un basso livello totale di immunoglobuline G (IgG) e una produzione di anticorpi carente prima della terapia cronica (cioè X- agammaglobulinemia legata, immunodeficienza comune variabile (CVID), sindrome da iper IgM con deficit di immunoglobulina G (IgG), ecc.).
• Attualmente in terapia sostitutiva con immunoglobuline per via endovenosa (IGIV) a intervalli fissi e dosaggio con una dose mensile totale di immunoglobuline per via endovenosa (IGIV) compresa tra 300 e 800 mg / kg che è rimasta stabile per almeno 3 mesi prima dello screening.
• Livello minimo documentato (entro 3 mesi) di immunoglobulina G plasmatica (IgG) > 500 mg/dL in corso di terapia con immunoglobulina G (IgG) [i livelli di immunoglobulina G (IgG) possono essere ottenuti allo screening se non sono disponibili risultati precedenti].
• Le cartelle cliniche che documentano le infezioni e il trattamento nei 2 anni precedenti devono essere disponibili per la revisione.
• Il soggetto o il/i tutore/i legale/i devono aver fornito il consenso/assenso informato scritto.
• Se una donna con le mestruazioni, ha un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 7 giorni prima della prima dose di Nabi-IGIV [immunoglobulina endovenosa (umana) 10%] e accetta di usare un metodo contraccettivo accettabile o ha almeno un anno di età post-menopausa o chirurgicamente sterile.

Criteri di esclusione:

• Ha ricevuto qualsiasi prodotto sanguigno [diverso dalle immunoglobuline per via endovenosa (IGIV)] negli ultimi 3 mesi prima dello screening o ha ricevuto qualsiasi agente sperimentale [diverso dalle immunoglobuline per via endovenosa (IGIV)] nelle ultime quattro settimane prima di ricevere Nabi-IGIV [immunoglobulina globulina endovenosa (umana) 10%].
• Storia nota di reazioni avverse significative dal punto di vista medico ad altre immunoglobuline G (IgG) o prodotti sanguigni.
• Deficit selettivo noto di immunoglobulina A (IgA), storia di reazione allergica a prodotti contenenti immunoglobulina A (IgA) o storia di anticorpi contro l'immunoglobulina A (IgA).
• Proteinuria significativa nota e/o anamnesi di insufficienza renale acuta/o compromissione renale grave [azoto ureico nel sangue (BUN) o creatinina superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma].
• Storia nota o diagnosi attuale di trombosi venosa profonda.
• Condizione medica nota che è nota per causare immunodeficienza secondaria, come leucemia linfocitica cronica, linfoma, mieloma multiplo, infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS) o neutropenia cronica o ricorrente (conta assoluta dei neutrofili inferiore a 500 mm3).
• Attuale uso quotidiano di corticosteroidi (> 10 mg di prednisone equivalente/die per > 30 giorni), immunosoppressori o immunomodulatori. (L'uso intermittente di corticosteroidi durante lo studio è consentito, se necessario dal punto di vista medico.)
• Ipertensione arteriosa non controllabile nota (pressione arteriosa sistolica (PA) > 160 mmHg e/o pressione arteriosa diastolica > 100 mmHg.)
• Anemia nota allo screening (emoglobina <10 g/dL).
• Il soggetto è in gravidanza o in allattamento.
• Storia nota di uso illecito di droghe nei 3 mesi precedenti la somministrazione del prodotto sperimentale e per la durata dello studio.
• Avere qualsiasi condizione giudicata dal medico dello studio per precludere la partecipazione allo studio, incluso qualsiasi disturbo psicologico, che potrebbe ostacolare la compliance.
• Infezione virale o batterica attiva nota o sintomi/segni compatibili con tale infezione nelle due settimane precedenti la dose iniziale di infusione del prodotto sperimentale. I soggetti possono assumere antibiotici fintanto che i segni/sintomi di infezione sono stati assenti per due settimane prima dell'infusione iniziale del prodotto sperimentale (IP).
• Aspettativa di non conformità con le procedure del protocollo e il programma delle visite.