Badanie otwarte, faza III NABI-IGIV 10% [globulina immunologiczna dożylna (ludzka), 10%] u pacjentów z pierwotnym niedoborem odporności (PIDD)

Kryteria przyjęcia:

• Mężczyzna lub kobieta, w wieku ≥ 6 i ≤ 75 lat, z udokumentowanym i potwierdzonym istniejącym wcześniej rozpoznaniem przewlekłego pierwotnego niedoboru odporności (PIDD) z niskim poziomem całkowitej immunoglobuliny G (IgG) i niedoborem wytwarzania przeciwciał przed przewlekłą terapią (tj. X- powiązana agammaglobulinemia, pospolity zmienny niedobór odporności (CVID), zespół hiper-IgM z niedoborem immunoglobuliny G (IgG) itp.).
• Obecnie w trakcie terapii zastępczej immunoglobuliną dożylną (IGIV) w ustalonych odstępach czasu i dawką z całkowitą miesięczną dawką immunoglobuliny dożylnej (IGIV) między 300 a 800 mg/kg, która była stabilna przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
• Udokumentowane (w ciągu 3 miesięcy) minimalne stężenie immunoglobuliny G (IgG) w osoczu wynoszące >500 mg/dl podczas aktualnej terapii immunoglobuliną G (IgG) [poziomy immunoglobuliny G (IgG) można uzyskać podczas badań przesiewowych, jeśli wcześniejsze wyniki nie są dostępne].
• Dokumentacja medyczna dokumentująca infekcje i leczenie w ciągu ostatnich 2 lat musi być dostępna do wglądu.
• Podmiot lub opiekunowie prawni muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę.
• W przypadku miesiączkującej kobiety należy mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu w ciągu 7 dni przed podaniem pierwszej dawki Nabi-IGIV [globulina immunologiczna dożylna (ludzka) 10%] i wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji lub mieć co najmniej rok po menopauzie lub sterylne chirurgicznie.

Kryteria wyłączenia:

• Otrzymał jakikolwiek produkt krwi [inny niż immunoglobulina podawana dożylnie (IGIV)] w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub otrzymał jakikolwiek badany czynnik [inny niż immunoglobulina podawana dożylnie (IGIV)] w ciągu ostatnich czterech tygodni przed otrzymaniem Nabi-IGIV [immunoglobulina dożylna globulina dożylna (ludzka) 10%].
• Znana historia medycznie istotnych działań niepożądanych na inne immunoglobuliny G (IgG) lub produkty krwiopochodne.
• Znany selektywny niedobór immunoglobuliny A (IgA), reakcja alergiczna na produkty zawierające immunoglobulinę A (IgA) w wywiadzie lub przeciwciała przeciwko immunoglobulinie A (IgA) w wywiadzie.
• Znany znaczny białkomocz i/lub ostra niewydolność nerek/lub ciężka niewydolność nerek w wywiadzie [stężenie azotu mocznikowego we krwi (BUN) lub kreatynina ponad 1,5 razy powyżej górnej granicy normy].
• Znana historia lub obecna diagnoza zakrzepicy żył głębokich.
• Znany stan chorobowy, o którym wiadomo, że powoduje wtórny niedobór odporności, taki jak przewlekła białaczka limfocytowa, chłoniak, szpiczak mnogi, zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), zespół nabytego niedoboru odporności (AIDS) lub przewlekła lub nawracająca neutropenia (bezwzględna liczba granulocytów obojętnochłonnych poniżej 500 mm3).
• Bieżące codzienne przyjmowanie kortykosteroidów (> 10 mg równoważnika prednizonu/dobę przez > 30 dni), leków immunosupresyjnych lub immunomodulujących. (Przerywane stosowanie kortykosteroidów podczas badania jest dopuszczalne, jeśli jest to konieczne z medycznego punktu widzenia).
• Rozpoznane niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (ciśnienie skurczowe (BP) > 160 mmHg i/lub rozkurczowe BP >100 mmHg)
• Znana niedokrwistość podczas badania przesiewowego (hemoglobina <10 g/dl).
• Podmiot jest w ciąży lub karmi piersią.
• Znana historia używania nielegalnych narkotyków w ciągu 3 miesięcy przed podaniem badanego produktu i w czasie trwania badania.
• Dokonać oceny przez lekarza prowadzącego badanie jakiegokolwiek stanu wykluczającego udział w badaniu, w tym wszelkich zaburzeń psychicznych, które mogą utrudniać przestrzeganie zaleceń.
• Znana aktywna infekcja wirusowa lub bakteryjna lub objawy przedmiotowe/podmiotowe wskazujące na taką infekcję w ciągu dwóch tygodni poprzedzających infuzję początkowej dawki badanego produktu. Pacjenci mogą przyjmować antybiotyki, o ile nie wystąpią objawy przedmiotowe/podmiotowe zakażenia przez dwa tygodnie przed pierwszą infuzją badanego produktu (IP).
• Oczekiwanie nieprzestrzegania procedur protokołowych i harmonogramu wizyt.