Open-label, fase III-onderzoek van NABI-IGIV 10% [immuunglobuline intraveneus (humaan), 10%] bij proefpersonen met primaire immuundeficiëntiestoornissen (PIDD)

Inclusiecriteria:

• Man of vrouw, leeftijd ≥ 6 en ≤ 75, met een gedocumenteerde en bevestigde reeds bestaande diagnose van chronische primaire immuundeficiëntie (PIDD) met een laag totaal immunoglobuline G (IgG)-niveau en deficiënte productie van antilichamen vóór chronische therapie (d.w.z. X- gekoppelde agammaglobulinemie, gemeenschappelijke variabele immunodeficiëntie (CVID), hyper-IgM-syndroom met immunoglobuline G (IgG)-deficiëntie, enz.).
• Momenteel op immunoglobuline intraveneuze (IGIV) vervangingstherapie met een vast interval en dosering met een totale maandelijkse dosis immunoglobuline intraveneus (IGIV) tussen 300 en 800 mg/kg die stabiel is gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening.
• Gedocumenteerde (binnen 3 maanden) plasma immunoglobuline G (IgG) dalspiegel van >500 mg/dL bij huidige immunoglobuline G (IgG) therapie [immunoglobuline G (IgG)-spiegels kunnen worden verkregen bij screening als eerdere resultaten niet beschikbaar zijn].
• Medische dossiers die infecties en behandelingen in de afgelopen 2 jaar documenteren, moeten beschikbaar zijn voor beoordeling.
• Onderwerp of wettelijke voogd(en) moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming hebben gegeven.
• Als een menstruerende vrouw een negatieve zwangerschapstest in serum of urine heeft binnen 7 dagen voorafgaand aan de eerste dosis Nabi-IGIV [immuunglobuline intraveneus (menselijk) 10%] en ga ermee akkoord een aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken of wees ten minste een jaar postmenopauzaal of chirurgisch steriel.

Uitsluitingscriteria:

• Een bloedproduct [anders dan immunoglobuline intraveneus (IGIV)] ontvangen in de laatste 3 maanden voorafgaand aan de screening of een onderzoeksmiddel [anders dan immunoglobuline intraveneus (IGIV)] ontvangen in de laatste vier weken voorafgaand aan het ontvangen van Nabi-IGIV [immunoglobuline intraveneus (IGIV)] globuline intraveneus (humaan) 10%].
• Bekende geschiedenis van medisch significante bijwerkingen op andere immunoglobuline G (IgG) of bloedproducten.
• Bekende selectieve immunoglobuline A (IgA)-deficiëntie, voorgeschiedenis van allergische reactie op producten die immunoglobuline A (IgA) bevatten of voorgeschiedenis van antilichamen tegen immunoglobuline A (IgA).
• Bekende significante proteïnurie en/of een voorgeschiedenis van acuut nierfalen/of ernstige nierfunctiestoornis [bloedureumstikstof (BUN) of creatinine meer dan 1,5 keer de bovengrens van normaal].
• Bekende geschiedenis of huidige diagnose van diepe veneuze trombose.
• Bekende medische aandoening waarvan bekend is dat deze secundaire immuundeficiëntie veroorzaakt, zoals chronische lymfatische leukemie, lymfoom, multipel myeloom, infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv), verworven immunodeficiëntiesyndroom (aids) of chronische of recidiverende neutropenie (absoluut aantal neutrofielen minder dan 500 mm3).
• Huidig ​​dagelijks gebruik van corticosteroïden (> 10 mg prednison-equivalent /dag gedurende > 30 dagen), immunosuppressiva of immunomodulatoren. (Intermitterend gebruik van corticosteroïden tijdens het onderzoek is toegestaan, indien medisch noodzakelijk.)
• Bekende niet-controleerbare arteriële hypertensie (systolische bloeddruk (BP) > 160 mmHg en/of diastolische bloeddruk > 100 mmHg.)
• Bekende anemie bij screening (hemoglobine <10 g/dl).
• Onderwerp is zwanger of geeft borstvoeding.
• Bekende geschiedenis van illegaal drugsgebruik binnen 3 maanden voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksproduct en gedurende de duur van het onderzoek.
• Een aandoening hebben die door de onderzoeksarts is beoordeeld om deelname aan de studie uit te sluiten, inclusief een psychische stoornis die de naleving zou kunnen belemmeren.
• Bekende actieve virale of bacteriële infectie of symptomen/tekenen die passen bij een dergelijke infectie binnen de twee weken voorafgaand aan de initiële dosis van het onderzoeksproduct. Proefpersonen mogen antibiotica gebruiken zolang er geen tekenen/symptomen van infectie zijn gedurende twee weken voorafgaand aan de eerste infusie van het onderzoeksproduct (IP).
• Verwachting van niet-naleving van de protocolprocedures en het bezoekschema.