Open Label, fas III-studie av NABI-IGIV 10 % [immunglobulin intravenöst (humant), 10 %] hos patienter med primär immunbriststörning (PIDD)

Inklusionskriterier:

• Man eller kvinna, ålder ≥ 6 och ≤ 75, med en dokumenterad och bekräftad redan existerande diagnos av kronisk primär immunbrist (PIDD) med en låg total nivå av immunglobulin G (IgG) och bristfällig antikroppsproduktion före kronisk behandling (d.v.s. X- kopplad agammaglobulinemi, vanlig variabel immunbrist (CVID), Hyper IgM-syndrom med immunglobulin G (IgG)-brist, etc).
• För närvarande på immunglobulin intravenös (IGIV) ersättningsterapi med ett fast intervall och dosering med en total månadsdos av immunglobulin intravenöst (IGIV) mellan 300 och 800 mg/kg som har varit stabil i minst 3 månader före screening.
• Dokumenterad (inom 3 månader) plasmaimmunoglobulin G (IgG) dalnivå på >500 mg/dL vid aktuell immunglobulin G (IgG) terapi [immunoglobulin G (IgG) nivåer kan erhållas vid screening om tidigare resultat inte är tillgängliga].
• Medicinska journaler som dokumenterar infektioner och behandling under de senaste 2 åren måste finnas tillgängliga för granskning.
• Subjektet eller vårdnadshavare måste ha gett skriftligt informerat samtycke.
• Om en menstruerande kvinna, ha ett negativt serum- eller uringraviditetstest inom 7 dagar före den första dosen av Nabi-IGIV [immun globulin intravenöst (Human) 10%] och gå med på att använda en acceptabel preventivmetod eller vara minst ett år postmenopausal eller kirurgiskt steril.

Exklusions kriterier:

• Fick någon blodprodukt [andra än immunglobulin intravenöst (IGIV)] under de senaste 3 månaderna före screening eller fått något undersökningsmedel [annat än immunglobulin intravenöst (IGIV)] under de senaste fyra veckorna före mottagandet av Nabi-IGIV [immun globulin intravenöst (Human) 10 %].
• Känd historia av medicinskt signifikanta biverkningar på andra immunglobulin G (IgG) eller blodprodukter.
• Känd selektiv immunglobulin A (IgA) brist, historia av allergisk reaktion mot produkter som innehåller immunglobulin A (IgA) eller har en historia av antikroppar mot immunglobulin A (IgA).
• Känd signifikant proteinuri och/eller har en historia av akut njursvikt/eller gravt nedsatt njurfunktion [blodureakväve (BUN) eller kreatinin mer än 1,5 gånger den övre normalgränsen].
• Känd historia eller aktuell diagnos av djup ventrombos.
• Känt medicinskt tillstånd som är känt för att orsaka sekundär immunbrist, såsom kronisk lymfatisk leukemi, lymfom, multipelt myelom, infektion med humant immunbristvirus (HIV), förvärvat immunbristsyndrom (AIDS) eller kronisk eller återkommande neutropeni (absolut neutrofilantal mindre än 500 mm3).
• Aktuell daglig användning av kortikosteroider (> 10 mg prednisonekvivalenter/dag i > 30 dagar), immunsuppressiva medel eller immunmodulatorer. (Intermittent användning av kortikosteroider under studien är tillåten, om det är medicinskt nödvändigt.)
• Känd icke-kontrollerbar arteriell hypertoni (systoliskt blodtryck (BP) > 160 mmHg och/eller diastoliskt blodtryck >100 mmHg.)
• Känd anemi vid screening (hemoglobin <10 g/dL).
• Försökspersonen är gravid eller ammar.
• Känd historia av olaglig droganvändning inom 3 månader före administrering av prövningsprodukten och under studiens varaktighet.
• Ha något tillstånd som bedöms av studieläkaren för att utesluta deltagande i studien, inklusive någon psykologisk störning, som kan hindra efterlevnaden.
• Känd aktiv viral eller bakteriell infektion eller symtom/tecken som överensstämmer med en sådan infektion inom de två veckorna före den initiala dosen av prövningsproduktinfusionen. Försökspersoner kan vara på antibiotika så länge som tecken/symtom på infektion har varit frånvarande i två veckor före den första infusionen av prövningsprodukten (IP).
• Förväntning om bristande efterlevnad av protokollprocedurerna och besöksschemat.