NAC Phase IIB: uno studio multicentrico, di fase IIB, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco sugli effetti dell'N-acetilcisteina sui cambiamenti redox e sull'infiammazione polmonare nei pazienti con fibrosi cistica

Criterio di inclusione:

1. Maschio o femmina di età pari o superiore a 7 anni

2. Diagnosi di FC basata sui seguenti criteri:

   1. Una o più caratteristiche cliniche caratteristiche della CF E (b o c)
   2. Test del sudore positivo > 60 mEq/L mediante iontoforesi quantitativa della pilocarpina
   3. Un genotipo con due mutazioni identificabili coerenti con CF
3. Consenso informato scritto (e consenso ove applicabile) ottenuto dal soggetto o dal legale rappresentante del soggetto
4. Clinicamente stabile senza evidenza di infezione acuta del tratto respiratorio superiore o inferiore entro 4 settimane prima dell'arruolamento
5. Malattia polmonare stabile lieve o moderatamente grave definita da un FEV1 > o = 40% e < o = 85% del predetto per età in base a Wang (maschi < 18 anni, femmine < 16 anni) o Hankinson (maschi > o = 18 anni, femmine > o = 16 anni) equazioni standardizzate
6. In grado di tollerare l'induzione dell'espettorato con soluzione salina ipertonica al 3% e di espettorare
7. In grado di eseguire sforzi ripetibili e coerenti nei test di funzionalità polmonare
8. Peso > o = 25 kg al momento dell'iscrizione
9. Le donne in età fertile devono essere disposte a utilizzare il controllo delle nascite (IUD, contraccettivi orali, transdermici o parenterali; astinenza)

Criteri di esclusione:

1. Enzimi epatici clinicamente significativi (AST, ALT o GGT) > 2,5 volte il limite superiore della norma allo screening
2. Storia di ABPA, a meno che non si disponga di una IgE stabile (aumento <5% rispetto al test precedente) per 6 mesi prima dell'arruolamento
3. Attuale o anamnesi di disturbi vascolari reumatici o del collagene
4. Uso di FANS diversi dalla terapia cronica entro 1 settimana prima dell'arruolamento
5. Inizio della terapia cronica con ibuprofene, azitromicina, TOBI® o Aztreonam entro 6 settimane prima dell'arruolamento
6. Consumo o inalazione di antiossidanti (inclusi NAC, GSH, Immunocal, Nacystelyn, pentossifillina) entro 6 settimane prima dell'arruolamento
7. Uso di corticosteroidi orali o IV entro 4 settimane prima dell'arruolamento
8. Uso di paracetamolo entro 3 giorni prima dell'arruolamento

9. Impossibile rinunciare durante lo studio:

   • Vitamina E: più di 400 UI/die per soggetti < o = 12 anni e 800 UI/die per soggetti > 12 anni
   • Vitamina C: più di 0,5 g/giorno
   • Più di due bevande alcoliche al giorno
10. Ipersensibilità nota a PharmaNAC® orale
11. Consumo attuale di sigarette
12. Incinta o allattamento
13. È improbabile che il soggetto completi lo studio come determinato dallo sperimentatore
14. Qualsiasi condizione che l'investigatore ritiene possa interferire con l'intento di questo studio o renderebbe la partecipazione non nel migliore interesse del soggetto
15. Partecipazione a studi per altri farmaci sperimentali antinfiammatori o terapeutici entro 6 settimane prima dell'arruolamento