Cellule staminali adulte derivate dal midollo osseo per la cardiomiopatia dilatativa (REGEN-DCM)
14 novembre 2013 aggiornato da: Anthony Mathur, Barts & The London NHS Trust
Studio controllato randomizzato per confrontare gli effetti del G-CSF (Granocyt™) e delle cellule progenitrici autologhe del midollo osseo sulla qualità della vita e sulla funzione ventricolare sinistra in pazienti con cardiomiopatia dilatativa idiopatica
Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare il ruolo dell'iniezione intracoronarica di cellule progenitrici rispetto all'iniezione di placebo in pazienti con cardiomiopatia dilatativa che sono stati pretrattati con iniezioni di G-CSF (Granocyt™) per 5 giorni e pazienti trattati solo con un ciclo di 5 giorni di iniezione di G-CSF (Granocyt™) rispetto all'iniezione di placebo
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
60
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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London, Regno Unito, E2 9JX
- London Chest Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti sintomatici con diagnosi confermata di cardiomiopatia dilatativa (NYHA II-III) che frequentano la loro "clinica per l'insufficienza cardiaca" locale che sono in trattamento ottimale per l'insufficienza cardiaca, sotto la supervisione del proprio medico o infermiere specializzato in insufficienza cardiaca e non hanno altre opzioni di trattamento
- Pazienti che sono NYHA II che sono stati ricoverati in ospedale con una condizione correlata a cardiomiopatia dilatativa
- L'angiografia coronarica verrà eseguita ove necessario per confermare la diagnosi e garantire che non siano indicate altre opzioni terapeutiche convenzionali
- Prima dell'arruolamento nello studio, i pazienti a rischio di aritmia ventricolare saranno sottoposti a valutazione elettrofisiologica e gestione clinica appropriata (incluso l'inserimento del defibrillatore impiantabile) ove indicato (come da linee guida NICE)
Criteri di esclusione:
- NHA I
- Ospedali di riferimento frazione di eiezione più recente documentata >45% (qualsiasi modalità di imaging)
- La presenza di shock cardiogeno
- La presenza di insufficienza acuta della pompa sinistra e/o destra come giudicato dalla presenza di edema polmonare e/o nuovo edema periferico
- Disfunzione ventricolare sinistra grave preesistente nota (con una frazione di eiezione documentata <10% dall'ospedale di riferimento) prima della randomizzazione
- Malattie cardiache congenite
- Cardiomiopatia secondaria a una causa reversibile che non è stata trattata, ad es. malattie della tiroide, abuso di alcol, ipofosfatemia, ipocalcemia, abuso di cocaina, tossicità da selenio e tachicardia cronica incontrollata
- Cardiomiopatia associata a un disturbo neuromuscolare, ad es. Distrofia muscolare progressiva di Duchenne
- Precedente cardiochirurgia
- Controindicazione per l'aspirazione del midollo osseo
- Infezione attiva nota
- Infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), virus dell'epatite B (HBV), virus dell'epatite C (HCV), HTLV o sifilide.
- Malattia infiammatoria cronica che richiede un trattamento continuo
- Grave malattia concomitante nota con un'aspettativa di vita inferiore a un anno
- Follow-up impossibile (senza fissa dimora, ecc.)
- Pazienti con ritmo cardiaco irregolare (FA consentita se stimolati a ritmo regolare)
- Pazienti con insufficienza renale (creatinina >200mmol/L)
- Malattia neoplastica senza remissione documentata negli ultimi 5 anni
- Peso> 140 kg
- Soggetti potenzialmente fertili
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Periferica
La metà dei pazienti sarà randomizzata alla parte non interventistica della sperimentazione.
In questo sottogruppo di pazienti verrà randomizzato un ciclo da 1:1 a 5 giorni di iniezioni sottocutanee di placebo o un ciclo di 5 giorni di iniezioni sottocutanee di G-CSF (Granocyt™)
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10mcg/kg al giorno 5 giorni
Altri nomi:
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Sperimentale: Braccio interventista
Nel sottogruppo del braccio interventistico i pazienti saranno randomizzati 1:1 per ricevere un ciclo di 5 giorni di iniezioni sottocutanee di G-CSF (Granociti™) e aspirazione del midollo osseo al giorno 5, riceveranno quindi cellule staminali o placebo tramite iniezione intracoronarica
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iniezione intracoronarica di cellule staminali o placebo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione della frazione di eiezione ventricolare sinistra misurata mediante risonanza magnetica cardiaca o tomografia computerizzata
Lasso di tempo: 3 mesi
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3 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Modifica in: Concentrazioni di proormone N-terminale del peptide natriuretico cerebrale (enzima cardiaco)
Lasso di tempo: 3 mesi e 12 mesi
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3 mesi e 12 mesi
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Variazioni di V02 max (capacità di esercizio)
Lasso di tempo: 3 mesi e 12 mesi
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3 mesi e 12 mesi
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Cambiamenti nella frazione di eiezione ventricolare sinistra, dimensioni ventricolari misurate mediante risonanza magnetica cardiaca o tomografia computerizzata
Lasso di tempo: 3 mesi e 12 mesi
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3 mesi e 12 mesi
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Cambiamenti di classe funzionale in base ai questionari NYHA e qualità della vita (QoL - EQ-5D e Kansas City)
Lasso di tempo: 3 mesi e 12 mesi
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3 mesi e 12 mesi
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Occorrenza di un evento cardiaco avverso maggiore (MACE) definito come morte cardiaca, infarto del miocardio (CK/CK-MB oltre 2 volte il limite superiore della norma)
Lasso di tempo: 3 mesi e 12 mesi
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3 mesi e 12 mesi
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Ricovero per insufficienza cardiaca e comparsa di aritmie maggiori definite come tachicardia ventricolare sintomatica o sopravvissute alla morte improvvisa
Lasso di tempo: 3 mesi e 12 mesi
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3 mesi e 12 mesi
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Il verificarsi di aritmie maggiori definite da tachicardia ventricolare sintomatica o morte improvvisa sopravvissuta
Lasso di tempo: 3 mesi e 12 mesi
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3 mesi e 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Anthony Mathur, MD FRCP FESC, Barts & The London NHS Trust
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 agosto 2010
Completamento primario (Effettivo)
1 dicembre 2012
Completamento dello studio (Effettivo)
1 luglio 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 febbraio 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 febbraio 2011
Primo Inserito (Stima)
24 febbraio 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
15 novembre 2013
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 novembre 2013
Ultimo verificato
1 novembre 2013
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
- cardiomiopatia dilatativa
- cellule staminali adulte
- cellule progenitrici del midollo osseo
- cellule staminali del midollo osseo
- autologo
- fattore stimolante le colonie di granulociti
- iniezione intracoronarica
- funzione ventricolare sinistra
- Per determinare se le cellule staminali derivate dal midollo osseo del paziente possono essere utilizzate per migliorare la funzione cardiaca
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2009-013112-12
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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