Una soluzione oftalmica di fase 1/2, RU-101 in pazienti con occhio secco grave

Criterio di inclusione:

1. Pazienti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 18 e 80 anni.
2. I pazienti hanno avuto sintomi di secchezza oculare per almeno 4 mesi.

3. I pazienti hanno i seguenti segni nell'occhio peggiore:

   1. Punteggio della colorazione corneale con colorazione con fluoresceina ≥ 6/15 con almeno uno al centro
   2. Punteggio della colorazione congiuntivale con Lissamine Green ≥ 2/18
4. Pazienti che avevano ricevuto un trattamento con gocce oculari di lacrime artificiali, Restasis o steroidi topici ma hanno avuto un'efficacia insufficiente o hanno trovato questi prodotti intollerabili. Se si utilizza Restasis o steroidi topici, i pazienti devono accettare un periodo di sospensione di 30 giorni prima della prima dose IP (giorno 0).
5. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono accettare di sottoporsi a un test di gravidanza sulle urine durante lo screening (deve essere negativo) e accettare di utilizzare una forma di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico (ad es. dispositivo intrauterino, pillola anticoncezionale, cerotto o impianto sottocutaneo, preservativi, diaframma, o astinenza) per tutta la durata dell'instillazione IP. Le donne considerate in grado di rimanere incinte includono tutte le donne che hanno avuto il menarca e che non hanno avuto la menopausa (come definita da amenorrea per > 12 mesi consecutivi) o che non sono state sottoposte con successo a sterilizzazione chirurgica (isterectomia, legatura delle tube bilaterale o ovariectomia bilaterale).

Criteri di esclusione:

1. Presenza di malattie dell'occhio anteriore eccetto l'occhio secco.
2. Pressione intraoculare ≥ 22 mmHg allo screening.
3. Uso di soluzioni oftalmiche (incluse soluzioni da banco [OTC]), colliri sierici o lenti a contatto durante la fase di trattamento. Le lacrime artificiali sono consentite durante la fase di screening, ma non devono essere utilizzate dalla prima dose (giorno 0) fino alla fase di trattamento.
4. Uso di colliri di Restasis o steroidi topici entro 30 giorni dalla prima dose (giorno 0).
5. Uso di antistaminici, beta-bloccanti, antidepressivi triciclici o antidepressivi con effetti collaterali anticolinergici durante la fase di trattamento.
6. Pazienti con precedente trapianto di cornea o cheratomileusi in situ assistita da laser (LASIK).
7. Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD).
8. Pazienti che hanno subito altri interventi chirurgici oculari nei 3 mesi precedenti la prima dose.
9. Pazienti con punctal plugs o punctal cautery < 3 mesi prima della prima dose.
10. Pazienti con grave secchezza oculare dovuta alla malattia di Stevens-Johnson o al pemfigoide cicatriziale oculare.
11. Storia di allergia ai prodotti proteici del siero umano e/o qualsiasi storia di allergia al lievito.
12. Storia di allergie a prodotti ricombinanti, soluzioni oftalmiche, qualsiasi componente di RU 101 o qualsiasi soluzione pianificata per l'uso in questo studio.
13. Qualsiasi malattia cronica significativa che, a parere del Principal Investigator (PI), potrebbe interferire con i parametri dello studio.
14. Uso di qualsiasi prodotto o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima della visita di screening o durante lo studio.
15. Storia nota di abuso di alcol e/o droghe negli ultimi 12 mesi, che secondo il PI potrebbe interferire con la compliance allo studio, le misure di esito inclusi i parametri di sicurezza e/o le condizioni mediche generali del paziente.
16. Coloro che, a giudizio del PI, non sono in grado di soddisfare pienamente i requisiti di studio.