Fáze 1/2, oční roztok RU-101 u pacientů se závažným suchým okem

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti muži nebo ženy ve věku 18 až 80 let.
2. Pacienti měli příznaky suchého oka alespoň 4 měsíce.

3. Pacienti mají v nejhorším oku následující příznaky:

   1. Skóre barvení rohovky s fluoresceinovým barvením ≥ 6/15 s alespoň jedním ve středu
   2. Skóre barvení spojivek pomocí lissamine Green ≥ 2/18
4. Pacienti, kteří byli léčeni očními kapkami umělých slz, Restasis nebo topickými steroidy, ale neměli dostatečnou účinnost nebo zjistili, že tyto produkty jsou netolerovatelné. Pokud pacienti používají Restasis nebo topické steroidy, musí souhlasit s 30denním vymývacím obdobím před první IP dávkou (den 0).
5. Pacientky ve fertilním věku musí souhlasit s provedením těhotenského testu z moči při Screeningu (musí být negativní) a souhlasit s používáním lékařsky přijatelné formy antikoncepce (např. nitroděložní tělísko, antikoncepční pilulka, náplast nebo podkožní implantát, kondomy, bránice nebo abstinence) po celou dobu trvání IP instilace. Ženy považované za schopné otěhotnět zahrnují všechny ženy, které prodělaly menarche a které neprodělaly menopauzu (definovanou amenoreou po dobu > 12 po sobě jdoucích měsíců) nebo neprodělaly úspěšnou chirurgickou sterilizaci (hysterektomii, bilaterální tubární ligaci nebo bilaterální ooforektomii).

Kritéria vyloučení:

1. Přítomnost onemocnění předního oka kromě suchého oka.
2. Nitrooční tlak ≥ 22 mmHg při screeningu.
3. Použití jakýchkoli očních roztoků (včetně volně prodejných [OTC] roztoků), sérových očních kapek nebo kontaktních čoček během fáze léčby. Umělé slzy jsou povoleny během fáze screeningu, ale nesmí se používat od první dávky (den 0) až po fázi léčby.
4. Použití očních kapek Restasis nebo topických steroidů do 30 dnů od první dávky (den 0).
5. Užívání antihistaminik, betablokátorů, tricyklických antidepresiv nebo antidepresiv s anticholinergními vedlejšími účinky během fáze léčby.
6. Pacienti s předchozí transplantací rohovky nebo laserem asistovanou keratomileuzí in situ (LASIK).
7. Přítomnost reakce štěpu proti hostiteli (GVHD).
8. Pacienti, kteří podstoupili jinou oční operaci během 3 měsíců před první dávkou.
9. Pacienti s bodovými zátkami nebo bodovými kautery < 3 měsíce před první dávkou.
10. Pacienti se závažným suchým okem v důsledku Stevens-Johnsonovy choroby nebo očního jizvitého pemfigoidu.
11. Anamnéza alergie na produkty lidských sérových proteinů a/nebo jakákoliv anamnéza alergie na kvasinky.
12. Historie alergií na rekombinantní produkty, oční roztoky, jakékoli složky RU 101 nebo jakékoli roztoky plánované pro použití v této studii.
13. Jakékoli významné chronické onemocnění, které by podle názoru hlavního zkoušejícího (PI) mohlo interferovat s parametry studie.
14. Použití jakéhokoli hodnoceného produktu nebo zařízení během 30 dnů před screeningovou návštěvou nebo během studie.
15. Známá anamnéza zneužívání alkoholu a/nebo drog za posledních 12 měsíců, která by podle názoru výzkumného pracovníka mohla narušovat dodržování studie, výsledná opatření včetně bezpečnostních parametrů a/nebo celkový zdravotní stav pacienta.
16. Ti, kteří podle názoru hlavního výzkumného pracovníka nejsou schopni plně splnit požadavky studie.