- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02240992
MSC con o senza cellule staminali del sangue periferico per il trattamento della scarsa funzionalità dell'innesto e dell'attecchimento piastrinico ritardato
Cellule staminali mesenchimali con o senza G-CSF Cellule staminali del sangue periferico mobilizzate per il trattamento della scarsa funzionalità dell'innesto e dell'attecchimento piastrinico ritardato dopo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) è l'unica cura per molte malattie ematologiche. Tuttavia, circa il 5-27% dei pazienti soffrirebbe di scarsa funzionalità del trapianto (PGF) e un numero maggiore di riceventi potrebbe sviluppare un ritardo dell'attecchimento piastrinico (DPE) dopo l'allo-HSCT. Queste complicanze sono associate a una considerevole mortalità correlata a infezioni o complicanze emorragiche. Il trattamento di PGF e DPE di solito coinvolge fattori di crescita ematopoietici come il fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) e la trombopoietina (TPO) o il secondo trapianto, ma questi metodi hanno un effetto negativo o addirittura un rischio significativo di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD).
Le cellule staminali mesenchimali (MSC) sono una forma di cellule staminali adulte multipotenti che possono essere isolate dal midollo osseo (BM), dal tessuto adiposo e dal sangue del cordone ombelicale. Le applicazioni cliniche delle MSC umane includono il miglioramento dell'attecchimento ematopoietico, la prevenzione e il trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite dopo l'allo-HSCT e così via. Alcuni studi hanno dimostrato che le MSC combinate con PBSC o sangue cordonale potrebbero essere utili per migliorare l'attecchimento dopo HSCT. Diversi rapporti hanno suggerito che le MSC potrebbero essere efficaci nel trattamento del PGF.
Tuttavia, l'efficacia delle MSC come trattamento con un singolo farmaco per PGF o DPE non è soddisfacente nel nostro studio precedente. Pertanto, nel presente studio, le PBSC mobilizzate con G-CSF saranno utilizzate in combinazione con MSC nei pazienti con PGF o DPE dopo allo-HSCT.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
- Reclutamento
- Department of Hematology,Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età: 14-65 anni
- PGF o DPE dopo allo-HSCT
- I soggetti (oi loro rappresentanti legalmente riconosciuti) devono aver firmato un documento di consenso informato
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi anomalia in un segno vitale (ad esempio, frequenza cardiaca, frequenza respiratoria o pressione sanguigna)
- Pazienti con qualsiasi condizione non adatta allo studio (decisione degli investigatori)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: MSC e PBSC
PBSC sarà infuso per via endovenosa alla dose di 2×10^8/kg.
Le MSC saranno infuse per via endovenosa alla dose di 1×10^6 cellule/kg una volta alla settimana o fino a risposta completa (CR).
Se i pazienti non raggiungono la CR o la remissione parziale (PR) entro 4 settimane, passeranno ad altra terapia.
Se i pazienti raggiungono PR entro 4 settimane, verrà somministrato un secondo ciclo dello stesso trattamento.
|
|
|
Sperimentale: MSC
Le MSC saranno infuse per via endovenosa alla dose di 1×10^6 cellule/kg una volta alla settimana o fino alla CR.
Se i pazienti non hanno risposta (NR) entro 4 settimane, passeranno ad altra terapia.
Se i pazienti raggiungono PR entro 4 settimane, verrà somministrato un secondo ciclo dello stesso trattamento.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Percentuale di partecipanti con recupero ematopoietico
Lasso di tempo: 1 anno
|
La ricostituzione ematopoietica post-trapianto è definita come ricostituzione del numero di neutrofili e piastrine.
La ricostituzione dei neutrofili è definita come avvenuta nei primi 3 giorni consecutivi con un neutrofilo (NEU)>0,5×10^9/L, e la ricostituzione piastrinica (PLT) è definita come la prima >20×10^9/L per 3 giorni consecutivi .
|
1 anno
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Incidenza della recidiva della malattia di base primaria
Lasso di tempo: 1 anno
|
1 anno
|
|
|
Incidenza della malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: 1 anno
|
La malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) comprende la GVHD acuta e la GVHD cronica.
|
1 anno
|
|
Incidenza delle infezioni
Lasso di tempo: 1 anno
|
Le infezioni includono infezioni batteriche, fungine invasive e virali
|
1 anno
|
|
Incidenza di tossicità acuta
Lasso di tempo: fino a 100 giorni
|
La tossicità acuta coinvolge principalmente il cuore, la vita e il rene.
|
fino a 100 giorni
|
Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Sanchez-Guijo FM, Lopez-Villar O, Lopez-Anglada L, Villaron EM, Muntion S, Diez-Campelo M, Perez-Simon JA, San Miguel JF, Caballero D, del Canizo MC. Allogeneic mesenchymal stem cell therapy for refractory cytopenias after hematopoietic stem cell transplantation. Transfusion. 2012 May;52(5):1086-91. doi: 10.1111/j.1537-2995.2011.03400.x. Epub 2011 Oct 24.
- Meuleman N, Tondreau T, Ahmad I, Kwan J, Crokaert F, Delforge A, Dorval C, Martiat P, Lewalle P, Lagneaux L, Bron D. Infusion of mesenchymal stromal cells can aid hematopoietic recovery following allogeneic hematopoietic stem cell myeloablative transplant: a pilot study. Stem Cells Dev. 2009 Nov;18(9):1247-52. doi: 10.1089/scd.2009.0029.
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Inizio studio
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NFH-PBSC-MSC-PGF-2014
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