Sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di C2N-8E12 in soggetti con paralisi sopranucleare progressiva
25 luglio 2017 aggiornato da: C2N Diagnostics
Uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, a dose singola ascendente per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di C2N-8E12 in soggetti con paralisi sopranucleare progressiva
Questo studio valuterà la sicurezza e la tollerabilità (dose massima tollerata (MTD) all'interno dell'intervallo di dosaggio specificato) di una singola infusione endovenosa (IV) di C2N-8E12 in pazienti con paralisi sopranucleare progressiva (PSP).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la dose massima tollerata (entro l'intervallo di dosaggio) dell'infusione endovenosa (IV) di C2N-8E12 in 32 pazienti con paralisi sopranucleare progressiva (PSP).
Quattro coorti sequenziali riceveranno dosi singole crescenti di C2N-8E12 o placebo.
Su ogni 4 pazienti arruolati, 3 pazienti riceveranno il farmaco e 1 riceverà il placebo.
I partecipanti allo studio saranno seguiti per un minimo di 2 mesi dopo il trattamento per monitorare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'immunogenicità di C2N-8E12.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
32
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
- University of Alabama
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
- Mayo Clinic
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
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San Diego, California, Stati Uniti, 92037
- UCSD Department of Neurosciences
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
- University of California, San Francisco
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
- University of Florida College of Medicine
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Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
- Mayo Clinic
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University Medical Center
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032-3795
- Columbia University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-2551
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
- Texas Health Presbyterian Dallas
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 50 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Soddisfa i criteri possibili o probabili NINDS-SPSP modificati per gli studi clinici NNIPPS e AL-108-231
- La risonanza magnetica cerebrale allo screening è coerente con la PSP;
- Farmaci stabili per il parkinsonismo per almeno 2 mesi prima dello screening;
- Accetta di utilizzare i metodi contraccettivi specificati dal protocollo.
Criteri chiave di esclusione:
- Segni di un disturbo neurologico progressivo che soddisfa meglio i criteri per tipi di disturbi neurologici diversi dalla PSP;
- Attualmente in qualsiasi altra terapia biologica o immunomodulante;
- Soggetti che risiedono presso una struttura infermieristica qualificata o per la cura della demenza;
- Diagnosi di qualsiasi altro disturbo neurologico o psichiatrico significativo non correlato che potrebbe spiegare i deficit cognitivi;
- Depressione maggiore non trattata alla valutazione basale, basata sul giudizio clinico e sui risultati della scala della depressione geriatrica;
- Incapace di tollerare la risonanza magnetica allo screening o qualsiasi altra controindicazione alla risonanza magnetica;
- Qualsiasi controindicazione o incapacità di tollerare la puntura lombare durante lo screening, incluso l'uso di farmaci anticoagulanti.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Dose singola C2N-8E12 livello 1
Singola infusione endovenosa di C2N-8E12
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C2N-8E12 è un anticorpo anti-tau umano ricombinante umanizzato.
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Sperimentale: Dose singola C2N-8E12 livello 2
Singola infusione endovenosa di C2N-8E12
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C2N-8E12 è un anticorpo anti-tau umano ricombinante umanizzato.
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Sperimentale: Dose singola C2N-8E12 livello 3
Singola infusione endovenosa di C2N-8E12
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C2N-8E12 è un anticorpo anti-tau umano ricombinante umanizzato.
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Sperimentale: Dose singola C2N-8E12 livello 4
Singola infusione endovenosa di C2N-8E12
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C2N-8E12 è un anticorpo anti-tau umano ricombinante umanizzato.
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Comparatore placebo: Placebo monodose
Singola infusione endovenosa di placebo
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I soggetti verranno randomizzati in blocco per ricevere una singola dose di C2N-8E12 o placebo in due blocchi di 4 soggetti (3:1, C2N-8E12:placebo) per coorte.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Sicurezza e tollerabilità, misurate in base al numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi (AE), eventi avversi gravi e anomalie nei test clinici di laboratorio, segni vitali, ECG, risonanza magnetica ed esami fisici e neurologici.
Lasso di tempo: fino a 4 mesi
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fino a 4 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Immunogenicità misurata dal numero di partecipanti che sviluppano anticorpi antidroga.
Lasso di tempo: fino a 4 mesi
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fino a 4 mesi
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Area sotto la curva concentrazione/tempo (AUC) di C2N-8E12
Lasso di tempo: fino a 4 mesi
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fino a 4 mesi
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Emivita di eliminazione di C2N-8E12
Lasso di tempo: fino a 4 mesi
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fino a 4 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Adam Boxer, MD, PhD, UCSF Memory and Aging Center
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Boxer AL, Lang AE, Grossman M, Knopman DS, Miller BL, Schneider LS, Doody RS, Lees A, Golbe LI, Williams DR, Corvol JC, Ludolph A, Burn D, Lorenzl S, Litvan I, Roberson ED, Hoglinger GU, Koestler M, Jack CR Jr, Van Deerlin V, Randolph C, Lobach IV, Heuer HW, Gozes I, Parker L, Whitaker S, Hirman J, Stewart AJ, Gold M, Morimoto BH; AL-108-231 Investigators. Davunetide in patients with progressive supranuclear palsy: a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2/3 trial. Lancet Neurol. 2014 Jul;13(7):676-85. doi: 10.1016/S1474-4422(14)70088-2. Epub 2014 May 27.
- Litvan I, Agid Y, Calne D, Campbell G, Dubois B, Duvoisin RC, Goetz CG, Golbe LI, Grafman J, Growdon JH, Hallett M, Jankovic J, Quinn NP, Tolosa E, Zee DS. Clinical research criteria for the diagnosis of progressive supranuclear palsy (Steele-Richardson-Olszewski syndrome): report of the NINDS-SPSP international workshop. Neurology. 1996 Jul;47(1):1-9. doi: 10.1212/wnl.47.1.1.
- Yanamandra K, Kfoury N, Jiang H, Mahan TE, Ma S, Maloney SE, Wozniak DF, Diamond MI, Holtzman DM. Anti-tau antibodies that block tau aggregate seeding in vitro markedly decrease pathology and improve cognition in vivo. Neuron. 2013 Oct 16;80(2):402-414. doi: 10.1016/j.neuron.2013.07.046. Epub 2013 Sep 26.
- Yanamandra K, Jiang H, Mahan TE, Maloney SE, Wozniak DF, Diamond MI, Holtzman DM. Anti-tau antibody reduces insoluble tau and decreases brain atrophy. Ann Clin Transl Neurol. 2015 Mar;2(3):278-88. doi: 10.1002/acn3.176. Epub 2015 Jan 23.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 luglio 2015
Completamento primario (Effettivo)
1 agosto 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 agosto 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 giugno 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 luglio 2015
Primo Inserito (Stima)
10 luglio 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
26 luglio 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 luglio 2017
Ultimo verificato
1 luglio 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie degli occhi
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie dei gangli basali
- Disturbi del movimento
- Malattie Neurodegenerative
- Tauopatie
- Malattie dei nervi cranici
- Disturbi della motilità oculare
- Oftalmoplegia
- Paralisi
- Paralisi sopranucleare, progressiva
Altri numeri di identificazione dello studio
- C2N-8E12-WW-104
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