Accesso ampliato Uso di Omegaven® nel trattamento del danno epatico indotto dalla nutrizione parenterale nei bambini

Criterio di inclusione:

• Età superiore a 4 settimane (28 giorni) e inferiore a 5 anni
• Diagnosi di PNALD come definita dalla bilirubina sierica diretta superiore a 2 mg/dL in 2 occasioni consecutive
• Si prevede che richieda nutrizione endovenosa per almeno altri 28 giorni
• Sono stati dipendenti da PN per almeno quattro settimane prima dell'inizio pianificato di Omegaven
• PN-dipendente e incapace di soddisfare i fabbisogni nutrizionali per via enterale
• Hanno fallito le terapie standard per prevenire la progressione della PNALD
• Ricoverato in ospedale al momento dell'inizio di Omegaven

Criteri di esclusione:

• Avere una condizione congenitamente letale (ad es. Trisomia 13).
• Avere evidenza di un'epatite virale o di una malattia epatica primaria come eziologia primaria della loro colestasi.
• Avere altri problemi di salute tali per cui la sopravvivenza è estremamente improbabile anche se la colestasi del neonato migliora.
• Hanno partecipato a un altro studio clinico entro 30 giorni prima dell'arruolamento o hanno ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o hanno programmato di ricevere un farmaco sperimentale diverso da Omegaven durante il periodo di studio.
• Malattia sistemica concomitante grave e/o instabile come cardiopatia congenita complessa, insufficienza renale, malattia autoimmune, sepsi, errore congenito del metabolismo, malattia epatica genetica
• Disturbo emorragico
• Disturbo biochimico con potenziale peggioramento con il trattamento proposto, ad es. iperglicemia persistente, ipertrigliceridemia, ipercalcemia.