Efficacia e sicurezza della neuromodulazione sacrale nei pazienti con stipsi idiopatica a transito lento

Razionale: revisioni precedenti hanno mostrato che le prove relative all'efficacia della neuromodulazione sacrale (SNM) nei pazienti con stitichezza idiopatica (transito lento) resistente alla terapia sono di qualità non ottimale. Inoltre, non esiste una stima dei costi e del rapporto costo-efficacia in questo gruppo di pazienti.

Disegno dello studio: uno studio prospettico di coorte con un gruppo. Questo studio è condotto accanto a uno studio clinico controllato randomizzato (RCT) su "l'efficacia e il rapporto costo-efficacia della neuromodulazione sacrale nei pazienti con stipsi idiopatica a transito lento refrattaria ai trattamenti conservativi" (per maggiori informazioni ClinicalTrial.gov ID: NCT02961582). Questo RCT fa parte di un accordo di rimborso temporaneo, chiamato rimborso condizionale dell'assistenza sanitaria (in olandese: Voorwaardelijke Toelating) dell'Istituto nazionale di assistenza sanitaria (Zorginstituut Nederland). Nell'ambito di tale disposizione, il Ministero della salute, del benessere e dello sport richiede che il SNM rimanga disponibile per i pazienti idonei durante il periodo di rimborso condizionale, anche quando l'inclusione dell'RCT è terminata. Inoltre, il Ministero richiede che ai pazienti che hanno ricevuto un trattamento conservativo personalizzato nell'RCT (gruppo di controllo) venga offerta la SNM dopo il completamento del loro follow-up di 6 mesi. Di conseguenza, il National Health Care Institute richiede che i pazienti che ricevono SNM al di fuori del RCT siano inclusi in uno studio prospettico di coorte per poter raccogliere dati su di loro.

Scopo: Lo scopo di questo studio prospettico di coorte è quello di raccogliere più informazioni (ma non controllate) sulla sicurezza e l'efficacia della SNM.

Popolazione in studio: pazienti adolescenti (14-17 anni) e adulti (18-80 anni) con stipsi idiopatica a transito lento refrattaria al trattamento conservativo.

Intervento: L'intervento è SNM, una procedura chirurgica minimamente invasiva composta da due fasi. Nella fase di screening viene inserito un elettrodo in prossimità del terzo nervo sacrale e collegato ad uno stimolatore esterno. Se la fase di screening ha esito positivo (frequenza media di defecazione (DF) ≥3 a settimana), l'elettrodo viene collegato a un pacemaker che viene impiantato nelle natiche del paziente. In caso di insuccesso, il pacemaker verrà rimosso e i pazienti riceveranno un trattamento conservativo.

Principali parametri/endpoint dello studio: l'esito primario è il successo del trattamento a 6 mesi, definito come un DF medio di ≥3 a settimana secondo un diario di defecazione di 3 settimane e sicurezza. Gli esiti secondari sono lo sforzo, il senso di evacuazione incompleta, la gravità della stitichezza e la qualità della vita generica (relativa alla salute) ((HR)QOL).