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Registro cinese delle malattie epatiche genetiche/metaboliche

24 aprile 2017 aggiornato da: Jidong Jia, Beijing Friendship Hospital

Un registro ospedaliero a livello nazionale: registro cinese per le malattie epatiche genetiche / metaboliche

Il registro CR-GMLD è iniziato il 13 giugno 2015 per raccogliere casi di malattie epatiche genetiche/metaboliche da ospedali terziari o secondari nella Cina continentale. Sono stati registrati i dati demografici, la diagnosi, i risultati dei test di laboratorio, la storia familiare e le prescrizioni. Il sangue intero e il siero dei pazienti sono stati raccolti per test genetici e ricerche future. Questi pazienti saranno seguiti ogni sei-dodici mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo database basato sul Web è stato lanciato il 13 giugno 2015 ed è costituito da ospedali terziari o secondari con particolare interesse ed esperienza nella gestione dei pazienti con malattie epatiche genetiche/metaboliche in tutta la Cina continentale. I principali criteri di inclusione per questa registrazione sono i pazienti a cui è stata diagnosticata o con possibile diagnosi la malattia di Wilson, l'emocromatosi ereditaria, l'iperbilirubinemia ereditaria, la malattia epatica colestatica ereditaria o altre malattie epatiche genetiche/metaboliche. Al primo momento dell'inserimento dei dati, sono stati registrati i dati demografici, anamnestici, biochimici ed ematologici, referti radiologici, diagnosi e informazioni sul trattamento. Il sangue intero e il siero dei pazienti sono stati raccolti per test genetici molecolari e ricerche future. Quindi i pazienti registrati riceveranno lo standard di cura e saranno seguiti ogni 6-12 mesi. Ad ogni visita sono stati registrati referti biochimici, radiologici e progressi clinici.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

20000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Xiaojuan Ou, MD
  • Numero di telefono: 010-63138315
  • Email: ouxj16@sina.com

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100034
        • Reclutamento
        • Peking University First Hospital
        • Contatto:
      • Beijing, Beijing, Cina, 100015
      • Beijing, Beijing, Cina, 100029
        • Reclutamento
        • Beijing Anzhen Hospital, Capital Medical University
        • Contatto:
      • Beijing, Beijing, Cina, 100069
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
        • Reclutamento
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
        • Contatto:
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Cina, 050051
        • Reclutamento
        • Hebei Medical University Third Hospital
        • Contatto:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Cina, 450003
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200032
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 201508
        • Reclutamento
        • Jinshan Hospital of Fudan University
        • Contatto:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
        • Reclutamento
        • West China Women's and Children's Hospital, Sichuan University
        • Contatto:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina, 300163
        • Reclutamento
        • Affiliated Hospital, Logistics University of People's Armed Police Force
        • Contatto:
    • Xinjiang
      • Urumqi, Xinjiang, Cina, 830099
        • Reclutamento
        • Xinjiang Uygur Autonomous Region Traditional Chinese Medicine Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Il registro è uno studio multicentrico e osservazionale che arruola pazienti con malattie epatiche genetiche/metaboliche in tutta la Cina continentale.

Descrizione

Criterio di inclusione:

Pazienti a cui è stata diagnosticata o con possibile diagnosi malattia di Wilson, emocromatosi ereditaria, iperbilirubinemia ereditaria, malattia epatica colestatica ereditaria o altre malattie epatiche genetiche/metaboliche.

Criteri di esclusione:

Pazienti che non sono in grado o non vogliono fornire il consenso informato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Malattia di Wilson
Pazienti a cui è stata diagnosticata o eventualmente diagnosticata la malattia di Wilson. La diagnosi può essere fatta o eventualmente fatta sulla base del sistema di punteggio per la malattia di Wilson proposto dal gruppo di lavoro all'8° Meeting internazionale sulla malattia di Wilson, Lipsia 2001.
Droga: Standard di sicurezza
Standard di cura secondo le linee guida nazionali e/o internazionali aggiornate
Emocromatosi ereditaria
L'emocromatosi ereditaria può essere diagnosticata clinicamente se: ① saturazione della transferrina ≥45% e/o ferritina elevata; ② sovraccarico di ferro nel fegato e/o nella milza alla risonanza magnetica (MRI) del fegato o all'istologia epatica; ③ escludere cause di sovraccarico di ferro secondario, come alcolismo o altre malattie epatiche croniche, anemia da sovraccarico di ferro e sovraccarico di ferro parenterale.
Droga: Standard di sicurezza
Standard di cura secondo le linee guida nazionali e/o internazionali aggiornate
Iperbilirubinemia ereditaria
Le iperbilirubinemia ereditarie coinvolgono quattro sindromi: Gilbert, Crigler-Najjar, Dubin-Johnson e Rotor, tra le quali le prime due sono caratterizzate da iperbilirubinemia non coniugata e le seconde due da iperbilirubinemia coniugata. La diagnosi di iperbilirubinemia ereditaria deve escludere altre cause di iperbilirubinemia, come l'ostruzione del dotto biliare (colangite slerosante, calcoli, parassiti), colestasi intraepatica (farmaci, epatite, immuno-mediata, infettiva), danno epatocellulare acuto o cronico (sepsi, nutrizione parenterale, grave perdita di sangue/ipotensione, trauma, insufficienza cardiaca congestizia), aumento della produzione di bilirubina (emolisi, malattia ematologica), diminuzione dell'assorbimento di bilirubina (farmaci, shunt portosistemico), ridotta attività di coniugazione (neonatale, malattie della tiroide, epatite cronica/infiammazione, morbo di Wilson) .
Droga: Standard di sicurezza
Standard di cura secondo le linee guida nazionali e/o internazionali aggiornate
Malattia epatica colestatica ereditaria
Pazienti a cui è stata diagnosticata o con possibile diagnosi una malattia epatica colestatica ereditaria, inclusa la colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) e la colestasi intraepatica ricorrente benigna (BRIC).
Droga: Standard di sicurezza
Standard di cura secondo le linee guida nazionali e/o internazionali aggiornate
Altre malattie epatiche genetiche/metaboliche
Pazienti a cui sono state diagnosticate o con possibile diagnosi malattie epatiche genetiche/metaboliche ad eccezione della malattia di Wilson, emocromatosi ereditaria, iperbilirubinemia ereditaria o malattia epatica colestatica ereditaria.
Droga: Standard di sicurezza
Standard di cura secondo le linee guida nazionali e/o internazionali aggiornate

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
tasso di eventi correlati al fegato di ciascuna malattia.
Lasso di tempo: 10 anni
Tassi di cirrosi, scompenso e carcinoma epatocellulare.
10 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Profilo genotipico nei pazienti cinesi di ciascuna malattia
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Storia naturale dei pazienti cinesi con ciascuna malattia di diverso genotipo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cause di morte nei pazienti cinesi di ciascuna malattia
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Qualità della vita
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Beijing Friendship Hospital

Collaboratori

Peking University First Hospital
Fudan University
Beijing YouAn Hospital
Beijing Ditan Hospital
Nanfang Hospital of Southern Medical University
Beijing Anzhen Hospital
Henan Provincial People's Hospital
Hebei Medical University Third Hospital
Xinjiang Uygur Autonomous Region Traditional Chinese Medicine Hospital
Logistics University of Chinese People's Armed Police Forces
West China Second University Hospital of Sichuan University
Jinshan Hospital Fudan University

Investigatori

  • Investigatore principale: Jidong Jia, Doctor, Beijing Friendship Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 giugno 2015

Completamento primario (Anticipato)

28 aprile 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

28 aprile 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 aprile 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 aprile 2017

Primo Inserito (Effettivo)

27 aprile 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 aprile 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 aprile 2017

Ultimo verificato

1 aprile 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CR-GMLD

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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