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Registro Chinês para Doenças Hepáticas Genéticas/Metabólicas

24 de abril de 2017 atualizado por: Jidong Jia, Beijing Friendship Hospital

Um Registro Hospitalar Nacional: Registro da China para Doenças Genéticas/Metabólicas do Fígado

O registro CR-GMLD começou em 13 de junho de 2015 para coletar casos de doenças hepáticas genéticas/metabólicas de hospitais terciários ou secundários na China continental. Dados demográficos, diagnóstico, resultados de exames laboratoriais, histórico familiar e prescrições foram registrados. Sangue total e soro dos pacientes foram coletados para testes genéticos e futuras pesquisas. Esses pacientes serão acompanhados a cada seis a doze meses.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este banco de dados baseado na web foi lançado em 13 de junho de 2015 e consiste em hospitais terciários ou secundários com interesse e experiência especiais no gerenciamento de pacientes com doenças hepáticas genéticas/metabólicas na China continental. Os principais critérios de inclusão para este registro são pacientes que foram diagnosticados ou possivelmente diagnosticados com doença de Wilson, hemocromatose hereditária, hiperbilirrubinemias hereditárias, doença hepática colestática hereditária ou outras doenças genéticas/metabólicas do fígado. No primeiro momento da entrada de dados, dados demográficos, histórico médico, resultados de bioquímica e hematologia, relatórios de radiologia, informações de diagnóstico e tratamento foram registrados. Sangue total e soro dos pacientes foram coletados para testes de genética molecular e futuras pesquisas. Em seguida, os pacientes registrados receberão o tratamento padrão e serão acompanhados a cada 6 a 12 meses. Em cada visita, relatórios bioquímicos, radiológicos, bem como a evolução clínica foram registrados.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

20000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Xiaojuan Ou, MD
  • Número de telefone: 010-63138315
  • E-mail: ouxj16@sina.com

Locais de estudo

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100034
        • Recrutamento
        • Peking University First Hospital
        • Contato:
      • Beijing, Beijing, China, 100015
      • Beijing, Beijing, China, 100029
        • Recrutamento
        • Beijing Anzhen Hospital, Capital Medical University
        • Contato:
      • Beijing, Beijing, China, 100069
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Recrutamento
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
        • Contato:
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, China, 050051
        • Recrutamento
        • Hebei medical university third hospital
        • Contato:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450003
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200032
      • Shanghai, Shanghai, China, 201508
        • Recrutamento
        • Jinshan Hospital of Fudan University
        • Contato:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Recrutamento
        • West China Women's and Children's Hospital, Sichuan University
        • Contato:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300163
        • Recrutamento
        • Affiliated Hospital, Logistics University of People's Armed Police Force
        • Contato:
    • Xinjiang
      • Urumqi, Xinjiang, China, 830099
        • Recrutamento
        • Xinjiang Uygur Autonomous Region Traditional Chinese Medicine Hospital
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

O registro é um estudo multicêntrico e observacional que inclui pacientes com doença hepática genética/metabólica em toda a China.

Descrição

Critério de inclusão:

Pacientes que foram diagnosticados ou possivelmente diagnosticados com doença de Wilson, hemocromatose hereditária, hiperbilirrubinemias hereditárias, doença hepática colestática hereditária ou outras doenças genéticas/metabólicas do fígado.

Critério de exclusão:

Pacientes que não podem ou não querem fornecer consentimento informado.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Doença de Wilson
Pacientes que foram diagnosticados ou possivelmente diagnosticados com a doença de Wilson. O diagnóstico pode ser feito ou possivelmente feito com base no sistema de pontuação da doença de Wilson proposto pelo Grupo de Trabalho no 8º Encontro Internacional sobre a doença de Wilson, Leipzig 2001.
Medicamento: Padrão de atendimento
Padrão de atendimento de acordo com as diretrizes nacionais e/ou internacionais atualizadas
Hemocromatose Hereditária
A hemocromatose hereditária pode ser diagnosticada clinicamente se: ① saturação de transferrina ≥45% e/ou ferritina elevada; ② sobrecarga de ferro no fígado e/ou baço na ressonância magnética (MRI) do fígado ou na histologia do fígado; ③ excluir causas de sobrecarga de ferro secundária, como doença hepática crônica ou alcoólica, anemia por sobrecarga de ferro e sobrecarga de ferro parenteral.
Medicamento: Padrão de atendimento
Padrão de atendimento de acordo com as diretrizes nacionais e/ou internacionais atualizadas
Hiperbilirrubinemias hereditárias
As hiperbilirrubinemias hereditárias envolvem quatro síndromes: Gilbert, Crigler-Najjar, Dubin-Johnson e Rotor, sendo as duas primeiras caracterizadas por hiperbilirrubinemia não conjugada e as duas segundas por hiperbilirrubinemia conjugada. O diagnóstico de hiperbilirrubinemia hereditária deve excluir outras causas de hiperbilirrubinemia, como obstrução do ducto biliar (colangite eslerosante, cálculos, parasitas), colestase intra-hepática (drogas, hepatite, imunomediada, infecciosa), lesão hepatocelular aguda ou crônica (sepse, nutrição parenteral, perda grave de sangue/hipotensão, trauma, insuficiência cardíaca conjetiva), aumento da produção de bilirrubina (hemólise, doença hematológica), diminuição da captação de bilirrubina (medicamentos, shunt portossistêmico), atividade de conjugação reduzida (neonatal, doença da tireoide, hepatite/inflamação crônica, doença de Wilson) .
Medicamento: Padrão de atendimento
Padrão de atendimento de acordo com as diretrizes nacionais e/ou internacionais atualizadas
Doença hepática colestática hereditária
Pacientes que foram diagnosticados ou possivelmente diagnosticados com doença hepática colestática hereditária, incluindo colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC) e colestase intra-hepática recorrente benigna (BRIC).
Medicamento: Padrão de atendimento
Padrão de atendimento de acordo com as diretrizes nacionais e/ou internacionais atualizadas
Outras doenças hepáticas genéticas/metabólicas
Pacientes que foram diagnosticados ou possivelmente diagnosticados com doenças hepáticas genéticas/metabólicas, exceto doença de Wilson, hemocromatose hereditária, hiperbilirrubinemias hereditárias ou doença hepática colestática hereditária.
Medicamento: Padrão de atendimento
Padrão de atendimento de acordo com as diretrizes nacionais e/ou internacionais atualizadas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
taxa de eventos relacionados ao fígado de cada doença.
Prazo: 10 anos
Taxas de cirrose, descompensação e carcinoma hepatocelular.
10 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Perfil genotípico em pacientes chineses de cada doença
Prazo: 10 anos
10 anos
História natural de pacientes chineses com cada doença de genótipo diferente
Prazo: 10 anos
10 anos
Causas de morte em pacientes chineses de cada doença
Prazo: 10 anos
10 anos

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Prazo
Qualidade de vida
Prazo: 10 anos
10 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Beijing Friendship Hospital

Colaboradores

Peking University First Hospital
Fudan University
Beijing YouAn Hospital
Beijing Ditan Hospital
Nanfang Hospital of Southern Medical University
Beijing Anzhen Hospital
Henan Provincial People's Hospital
Hebei Medical University Third Hospital
Xinjiang Uygur Autonomous Region Traditional Chinese Medicine Hospital
Logistics University of Chinese People's Armed Police Forces
West China Second University Hospital of Sichuan University
Jinshan Hospital Fudan University

Investigadores

  • Investigador principal: Jidong Jia, Doctor, Beijing Friendship Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de junho de 2015

Conclusão Primária (Antecipado)

28 de abril de 2022

Conclusão do estudo (Antecipado)

28 de abril de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de abril de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de abril de 2017

Primeira postagem (Real)

27 de abril de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de abril de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de abril de 2017

Última verificação

1 de abril de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CR-GMLD

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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