Uno studio di bumetanide per il trattamento dei disturbi dello spettro autistico
25 febbraio 2021 aggiornato da: Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Uno studio sulla bumetanide per il trattamento dei bambini con disturbo dello spettro autistico: uno studio randomizzato in doppio cieco controllato con placebo
I ricercatori condurranno uno studio randomizzato in doppio cieco controllato con placebo per studiare l'efficienza e il meccanismo del bumetanide nel trattamento dei bambini con disturbo dello spettro autistico.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
In considerazione del crescente numero di bambini autistici e dello scarso effetto dell'intervento in Cina, è urgente trovare una medicina efficace.
Alcuni studi hanno riportato che il bumetanide, un classico diuretico, potrebbe migliorare i comportamenti autistici sia nel modello animale che nell'uomo; mentre l'efficacia del bumetanide sui bambini autistici cinesi è sconosciuta ei meccanismi sottostanti rimangono in via di sviluppo.
Gli investigatori mirano a indagare se il bumetanide migliorerebbe i sintomi clinici nei bambini cinesi con autismo entro un dosaggio sicuro e studierà ulteriormente il meccanismo fisiologico sottostante. Gli investigatori valuteranno regolarmente i sintomi correlati all'autismo dei partecipanti durante il trattamento, nonché gli effetti avversi di ciascun paziente.
Gli investigatori eseguiranno l'analisi dell'associazione su tutto il genoma (GWAS) dal campione di sangue, i relativi metaboliti nel sistema nervoso e confronteranno la concentrazione del neurotrasmettitore nel cervello autistico prima e dopo 3 mesi di carne trattata, e raccoglieranno anche il segnale EEG nei bambini autistici quando i partecipanti svolgono determinati compiti prima e dopo 3 mesi di trattamento.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
120
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Cina, 200000
- Xinhua Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 6 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
Ai pazienti, di età compresa tra 3 e 6 anni, è stata data la diagnosi di ASD secondo il Manuale Diagnostico e Statistico dei Disturbi Mentali, Quinta Edizione (DSM-V), da un team di esperti di autismo; I punteggi per la scala di valutazione dell'autismo dei bambini (CARS) erano superiori a 30; I consensi informati firmati sono stati forniti dai genitori.
Criteri di esclusione:
Disfunzione epatica e renale; Con una storia di allergia ai farmaci sulfamidici; ECG anormale; anomalia cromosomica; soffre di malattie del sistema nervoso (come epilessia, schizofrenia e così via); utilizzando il trattamento con melatonina per i disturbi del sonno o il ritiro meno di tre settimane.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Gruppo bumetanide
Fase in doppio cieco: nei primi 3 mesi, i pazienti riceveranno il trattamento sperimentale - bumetanide, assunzione orale, 0,5 mg/ora, due volte al giorno; Fase in aperto: dopo 3 mesi di trattamento in doppio cieco, tutti i pazienti riceveranno 3 mesi di trattamento con bumetanide - assunzione orale, 0,5 mg/ora, due volte al giorno.
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compresse di bumetanide, assunzione orale, 0,5 mg, due volte al giorno, rispettivamente alle 8:00 e alle 16:00
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Comparatore placebo: Gruppo di controllo
Fase in doppio cieco: nei primi 3 mesi, i pazienti riceveranno il placebo - assunzione orale, 0,5 mg/ora, due volte al giorno; Fase in aperto: dopo 3 mesi di trattamento in doppio cieco, i pazienti di questo gruppo riceveranno 3 mesi di trattamento con bumetanide - assunzione orale, 0,5 mg/ora, due volte al giorno.
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compresse di placebo, assunzione orale, 0,5 mg, due volte al giorno, rispettivamente alle 8:00 e alle 16:00
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Scala di valutazione dell'autismo infantile (CARS)
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 90
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CARS è una scala di valutazione del comportamento utilizzata per valutare la presenza e la gravità dei sintomi del disturbo dello spettro autistico
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Giorno 0 e Giorno 90
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Scala delle impressioni cliniche globali (CGI)
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 90
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CGI è una scala utilizzata per valutare la gravità della malattia e il miglioramento globale del paziente sottoposto ad intervento
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Giorno 0 e Giorno 90
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Scala di reattività sociale (SRS)
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 90
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SRS è un questionario utilizzato per valutare la presenza e la gravità della menomazione sociale.
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Giorno 0 e Giorno 90
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Programma di osservazione diagnostica dell'autismo (ADOS)
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 90
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L'ADOS è una sessione di gioco strutturata condotta da medici, con il punteggio totale che combina gli elementi del dominio sociale e della comunicazione.
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Giorno 0 e Giorno 90
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Breve rapporto sul profilo sensoriale
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 90
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Il profilo sensoriale è una misura delle risposte dei bambini agli eventi sensoriali nella vita quotidiana.
Il caregiver completa il Profilo Sensoriale valutando la frequenza delle risposte del bambino a determinate elaborazioni sensoriali, modulazioni ed eventi comportamentali/emotivi come descritto nei 125 item.
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Giorno 0 e Giorno 90
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Test di gioco simbolico
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 90
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Il test di gioco simbolico è una misura non verbale del funzionamento simbolico nei partecipanti di età compresa tra 12 e 36 mesi.
Il test non richiede alcun discorso espressivo ed è quindi appropriato per l'uso con tutti i partecipanti con ASD.
Ai partecipanti vengono presentati in sequenza quattro set di giocattoli e la loro manipolazione spontanea degli oggetti viene osservata e registrata su una lista di controllo standardizzata.
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Giorno 0 e Giorno 90
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Inventario dello sviluppo comunicativo cinese
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 90
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Il Chinese Communicative Development Inventories (CCDI) è un questionario utilizzato per misurare direttamente la lingua dei partecipanti. Modifica tra il giorno 0 e il giorno 90 del risultato del Chinese Communicative Development Inventories
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Giorno 0 e Giorno 90
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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MRI Structure Imaging e Spectrum imaging, analisi dei dati
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 90
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Cambiamento della struttura del cervello e dei neurotrasmettitori GABA in specifiche regioni cerebrali del cervello.
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Giorno 0 e Giorno 90
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Segnali EEG multicanale
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 90
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Cambiamento nei segnali EEG multicanale del cervello
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Giorno 0 e Giorno 90
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Studio di associazione su tutto il genoma dal campione di sangue
Lasso di tempo: Giorno 90
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Selezione e studio dei geni suscettibili
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Giorno 90
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Analisi dei metaboliti dal campione di sangue
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 90
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Ricerca sulla metabonomia
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Giorno 0 e Giorno 90
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Fei Li, doctor, Xinhua hospital Affilated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
24 maggio 2017
Completamento primario (Effettivo)
8 luglio 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
10 luglio 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 maggio 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 maggio 2017
Primo Inserito (Effettivo)
17 maggio 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 marzo 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 febbraio 2021
Ultimo verificato
1 luglio 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Disturbi del neurosviluppo
- Disturbo autistico
- Disturbo dello spettro autistico
- Disturbi dello sviluppo infantile, pervasivi
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti natriuretici
- Modulatori di trasporto a membrana
- Diuretici
- Inibitori del Symporter cloruro di sodio e potassio
- Bumetanide
Altri numeri di identificazione dello studio
- XH-16-048
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Indeciso
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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