Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bumetanidu pro léčbu poruch autistického spektra

25. února 2021 aktualizováno: Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Studie bumetanidu pro léčbu dětí s poruchou autistického spektra: Randomizovaná dvojitě zaslepená studie kontrolovaná placebem

Vyšetřovatelé se chystají provést randomizovanou dvojitě zaslepenou placebem kontrolovanou studii ke studiu účinnosti a mechanismu bumetanidu při léčbě dětí s poruchou autistického spektra.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Vzhledem k rostoucímu počtu autistických dětí a slabému účinku intervence v Číně je naléhavé najít nějaký účinný lék. Některé studie uvádějí, že bumetanid, klasické diuretikum, by mohl zlepšit autistické chování jak u zvířecího modelu, tak u lidí; zatímco účinnost bumetanidu na čínské autistické děti je neznámá a základní mechanismy se stále odvíjejí. Vyšetřovatelé se zaměřují na prozkoumání toho, zda by bumetanid zlepšil klinické příznaky u čínských dětí s autismem v rámci bezpečného dávkování, a dále studují fyziologický mechanismus pod ním. Vyšetřovatelé budou pravidelně hodnotit symptomy související s autismem účastníků během léčby, stejně jako nežádoucí účinky. každého pacienta. Vyšetřovatelé provedou celogenomovou asociační analýzu (GWAS) ze vzorku krve, příbuzných metabolitů v nervovém systému a porovnají koncentraci neurotransmiteru v autistickém mozku před a po 3měsíční léčbě a také budou sbírat EEG signál u autistických dětí. když účastníci plní určité úkoly před a po 3 měsících léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

120

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200000
        • Xinhua Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacientům ve věku od 3 do 6 let byla týmem odborníků na autismus stanovena diagnóza ASD podle Diagnostického a statistického manuálu duševních poruch, páté vydání (DSM-V); Skóre na stupnici hodnocení dětského autismu (CARS) bylo více než 30; Podepsané informované souhlasy poskytli rodiče.

Kritéria vyloučení:

Dysfunkce jater a ledvin; S anamnézou alergie na sulfa léky; abnormální EKG; chromozomální abnormalita; trpící chorobami nervového systému (jako je epilepsie, schizofrenie atd.); užívání melatoninové léčby pro poruchy spánku nebo abstinenční příznaky kratší než tři týdny.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Bumetanidová skupina
Dvojitě zaslepená fáze: v prvních 3 měsících budou pacienti dostávat experimentální léčbu - bumetanid, perorální příjem, 0,5 mg/čas, dvakrát denně; Otevřená fáze: po 3 měsících dvojitě zaslepené léčby budou všichni pacienti dostávat 3měsíční léčbu bumetanidem – perorální příjem, 0,5 mg/čas, dvakrát denně.
Lék: Bumetanid
bumetanidové tablety, perorální příjem, 0,5 mg, dvakrát denně, v 8:00 a 16:00
Komparátor placeba: Kontrolní skupina
Dvojitě zaslepená fáze: v prvních 3 měsících budou pacienti dostávat placebo – perorální příjem, 0,5 mg/čas, dvakrát denně; Otevřená fáze: po 3 měsících dvojitě zaslepené léčby budou pacienti v této skupině dostávat 3měsíční léčbu bumetanidem – perorální příjem, 0,5 mg/čas, dvakrát denně.
Lék: Placebo
placebo tablety, perorální příjem, 0,5 mg, dvakrát denně, v 8:00 a 16:00

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stupnice hodnocení dětského autismu (CARS)
Časové okno: Den 0 a den 90
CARS je škála hodnocení chování používaná k posouzení přítomnosti a závažnosti příznaků poruchy autistického spektra.
Den 0 a den 90

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinická globální škála zobrazení (CGI)
Časové okno: Den 0 a den 90
CGI je škála používaná k posouzení závažnosti onemocnění a celkového zlepšení intervenovaného pacienta
Den 0 a den 90
Škála sociální odezvy (SRS)
Časové okno: Den 0 a den 90
SRS je dotazník používaný k posouzení přítomnosti a závažnosti sociálního postižení.
Den 0 a den 90
Plán diagnostických pozorování autismu (ADOS)
Časové okno: Den 0 a den 90
ADOS je strukturovaná hra řízená klinickými lékaři, přičemž celkové skóre kombinuje položky sociální a komunikační domény.
Den 0 a den 90
Krátká zpráva o senzorickém profilu
Časové okno: Den 0 a den 90
Smyslový profil je měřítkem reakcí dětí na smyslové události v každodenním životě. Pečovatel doplní smyslový profil tím, že vyhodnotí frekvenci reakcí dítěte na určité smyslové zpracování, modulaci a behaviorální/emocionální události, jak je popsáno ve 125 položkách.
Den 0 a den 90
Test symbolické hry
Časové okno: Den 0 a den 90
Symbolic Play Test je neverbální měření symbolického fungování u účastníků ve věku 12-36 měsíců. Test nevyžaduje žádnou výraznou řeč, a proto je vhodný pro použití u všech účastníků s PAS. Účastníkům jsou postupně předloženy čtyři sady hraček a jejich spontánní manipulace s předměty je pozorována a zaznamenána do standardizovaného kontrolního seznamu.
Den 0 a den 90
Čínský komunikační vývojový inventář
Časové okno: Den 0 a den 90
Čínské komunikativní rozvojové inventáře (CCDI) je dotazník, který se používá k přímému měření jazyka účastníků. Změna mezi dnem 0 a dnem 90 výsledku čínského komunikativního rozvojového inventáře
Den 0 a den 90

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
MRI Structure Imaging a Spectrum imaging, analýza dat
Časové okno: Den 0 a den 90
Změna struktury mozku a GABA-neurotransmiterů ve specifických mozkových oblastech mozku.
Den 0 a den 90
Vícekanálové EEG signály
Časové okno: Den 0 a den 90
Změna mozkových multikanálových EEG signálů
Den 0 a den 90
Genomová široká asociační studie ze vzorku krve
Časové okno: Den 90
Selekce a studium citlivých genů
Den 90
Analýza metabolitů ze vzorku krve
Časové okno: Den 0 a den 90
Metabonomický výzkum
Den 0 a den 90

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Spolupracovníci

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Fei Li, doctor, Xinhua hospital Affilated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. května 2017

Primární dokončení (Aktuální)

8. července 2019

Dokončení studie (Aktuální)

10. července 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

17. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. února 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • XH-16-048

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchou autistického spektra

Klinické studie na Bumetanid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit