Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av bumetanid för behandling av autismspektrumstörningar

25 februari 2021 uppdaterad av: Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

En studie av bumetanid för behandling av barn med autismspektrumstörning: en randomiserad dubbelblind placebokontrollerad studie

Utredarna kommer att genomföra en randomiserad dubbelblind placebokontrollerad studie för att studera effektiviteten och mekanismen för bumetanid vid behandling av barn med autismspektrumstörning.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Med tanke på det ökande antalet autistiska barn och dålig interventionseffekt i Kina är det angeläget att hitta någon effektiv medicin. Vissa studier har rapporterat att bumetanid, ett klassiskt diuretikum, kan förbättra autistiska beteenden hos både djurmodeller och människor; medan effektiviteten av bumetanid på kinesiska autistiska barn är okänt och de underliggande mekanismerna fortsätter att utvecklas. Utredarna syftar till att undersöka om bumetanid skulle förbättra de kliniska symtomen hos kinesiska barn med autism inom en säker dos och att ytterligare studera den fysiologiska mekanismen nedan. Utredarna kommer regelbundet att utvärdera deltagarnas autismrelaterade symtom under medicinering, såväl som de negativa effekterna av varje patient. Utredarna kommer att utföra genomomfattande associationsanalys (GWAS) från blodprov, relaterade metaboliter i nervsystemet och jämföra koncentrationen av signalsubstansen i autistisk hjärna före och efter tre månaders behandling, och kommer även att samla in EEG-signalen hos autistiska barn när deltagarna utför vissa uppgifter före och efter 3 månaders behandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

120

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200000
        • Xinhua Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 6 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Patienterna, i åldrarna 3 till 6 år gamla, fick diagnosen ASD enligt Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-V), av ett team av autismexperter; Poäng för barn Autism Rating Scale (CARS) var mer än 30; Undertecknade informerade samtycken lämnades av föräldrar.

Exklusions kriterier:

Dysfunktion av lever och njure; Med en historia av allergi mot sulfa-läkemedel; onormalt EKG; kromosomavvikelse; lider av sjukdomar i nervsystemet (som epilepsi, schizofreni och så vidare); använder melatoninbehandling för sömnstörningar eller abstinens mindre än tre veckor.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Bumetanidgrupp
Dubbelblind fas: under de första 3 månaderna kommer patienterna att få den experimentella behandlingen - bumetanid, oralt intag, 0,5 mg/gång, två gånger om dagen; Öppen fas: efter 3 månaders dubbelblindad behandling kommer alla patienter att få 3 månaders bumetanidbehandling - oralt intag, 0,5 mg/gång, två gånger om dagen.
Läkemedel: Bumetanid
bumetanid tabletter, oralt intag, 0,5 mg, två gånger dagligen, respektive kl. 8 och 16
Placebo-jämförare: Kontrollgrupp
Dubbelblind fas: under de första 3 månaderna kommer patienterna att få placebo - oralt intag, 0,5 mg/gång, två gånger om dagen; Öppen fas: efter 3 månaders dubbelblindad behandling kommer patienter i denna grupp att få 3 månaders bumetanidbehandling - oralt intag, 0,5 mg/gång, två gånger om dagen.
Läkemedel: Placebo
placebotabletter, oralt intag, 0,5 mg, två gånger dagligen, respektive klockan 8 och 16

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Childhood Autism Rating Scale (CARS)
Tidsram: Dag 0 och dag 90
CARS är en beteendeklassningsskala som används för att bedöma förekomsten och svårighetsgraden av symptomen på autismspektrumstörning
Dag 0 och dag 90

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Clinical Global Impressions Scale (CGI)
Tidsram: Dag 0 och dag 90
CGI är en skala som används för att bedöma svårighetsgraden av sjukdomen och den globala förbättringen av patienten under intervention
Dag 0 och dag 90
Social Responsiveness Scale (SRS)
Tidsram: Dag 0 och dag 90
SRS är ett frågeformulär som används för att bedöma förekomsten och svårighetsgraden av social funktionsnedsättning.
Dag 0 och dag 90
Autism Diagnostic Observation Schema (ADOS)
Tidsram: Dag 0 och dag 90
ADOS är en strukturerad leksession som genomförs av kliniker, där totalpoängen kombinerar de sociala och kommunikationsdomänen.
Dag 0 och dag 90
Kort sensorisk profilrapport
Tidsram: Dag 0 och dag 90
Den sensoriska profilen är ett mått på barns svar på sensoriska händelser i det dagliga livet. Vårdgivaren kompletterar den sensoriska profilen genom att bedöma frekvensen av barnets svar på vissa sensoriska bearbetning, modulering och beteendemässiga/emotionella händelser som beskrivs i de 125 punkterna.
Dag 0 och dag 90
Symboliskt lektest
Tidsram: Dag 0 och dag 90
Symboliskt lektest är ett icke-verbalt mått på symbolisk funktion hos deltagare i åldern 12-36 månader. Testet kräver inget uttrycksfullt tal och är därför lämpligt att använda med alla deltagare med ASD. Deltagarna presenteras sekventiellt med fyra uppsättningar leksaker, och deras spontana manipulation av föremålen observeras och registreras på en standardiserad checklista.
Dag 0 och dag 90
Kinesisk inventering av kommunikationsutveckling
Tidsram: Dag 0 och dag 90
Chinese Communicative Development Inventories (CCDI) är ett frågeformulär som används för att rikta mått på deltagarnas språk. Ändra mellan dag 0 och dag 90 av resultatet av Chinese Communicative Development Inventory
Dag 0 och dag 90

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
MRT-strukturavbildning och spektrumavbildning, dataanalys
Tidsram: Dag 0 och dag 90
Förändring av strukturen i hjärnan och GABA-neurotransmittorerna i specifika hjärnregioner i hjärnan.
Dag 0 och dag 90
Flerkanaliga EEG-signaler
Tidsram: Dag 0 och dag 90
Förändring i hjärnans flerkanaliga EEG-signaler
Dag 0 och dag 90
Genomomfattande associationsstudie från blodprov
Tidsram: Dag 90
Urval och studie av mottagliga gener
Dag 90
Analys av metaboliter från blodprov
Tidsram: Dag 0 och dag 90
Metabonomisk forskning
Dag 0 och dag 90

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Samarbetspartners

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Utredare

  • Huvudutredare: Fei Li, doctor, Xinhua hospital Affilated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 maj 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

8 juli 2019

Avslutad studie (Faktisk)

10 juli 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 maj 2017

Första postat (Faktisk)

17 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 mars 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 februari 2021

Senast verifierad

1 juli 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • XH-16-048

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autismspektrumstörning

Kliniska prövningar på Bumetanid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera