Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del CR845 orale (Difelikefalin) in pazienti con colangite biliare primitiva (PBC) e prurito da moderato a grave

Criteri chiave di inclusione:

Per essere idoneo all'inclusione nello studio, un paziente deve soddisfare i seguenti criteri:

• diagnosi confermata di CBP;
• Se attualmente sta assumendo acido ursodesossicolico (UDCA), dovrebbe essere in dose stabile per> 12 settimane prima dello screening e pianificare di continuare a prendere UDCA durante lo studio;
• Se in precedenza assumeva UDCA, avrebbe dovuto interromperne l'uso >12 settimane prima dello screening;
• Autodichiarazioni di prurito quotidiano o quasi quotidiano durante il mese precedente lo screening;
• Prima della randomizzazione ha un punteggio WI-NRS medio al basale indicativo di prurito da moderato a grave.

Criteri chiave di esclusione:

Un paziente sarà escluso dallo studio se uno dei seguenti criteri è soddisfatto:

• Presenza di cirrosi scompensata di classe C di Child-Pugh allo screening;
• Prurito secondario a ostruzione biliare;
• Anamnesi o presenza di carcinoma epatocellulare, ascesso epatico o trombosi acuta della vena porta;
• Posizionamento attuale nell'elenco dei trapianti di fegato con trapianto di fegato previsto nel corso dello studio o punteggio attuale del modello per la malattia epatica allo stadio terminale (MELD) ≥15;
• Alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi >5 × limite superiore della norma allo screening o entro 2 mesi prima dello screening;
• Preveda di ricevere un antagonista degli oppioidi (ad es. naloxone, naltrexone) o un agonista-antagonista misto di oppioidi (ad es. buprenorfina, nalbufina) dall'inizio dello screening fino alla fine del Periodo di trattamento;
• Nuovo trattamento o modifica del trattamento con antistaminici e corticosteroidi (orali, endovenosi o topici), oppioidi, gabapentin, pregabalin, colestiramina, rifampicina o fibrati entro 14 giorni prima dello screening.