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Terapia cellulare CAR-T multipla mirata alla leucemia mieloide acuta

21 aprile 2026 aggiornato da: Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Sperimentazione clinica multicentrica di fase I/II di più cellule T CAR per il trattamento della leucemia mieloide acuta

Lo scopo di questo studio clinico è valutare la fattibilità, la sicurezza e l'efficacia della terapia con cellule CAR-T multiple che combina cellule CAR-T contro CLL-1 con cellule CAR-T mirate a CD123 o CD33 in pazienti con LMA recidivante e refrattaria. Lo studio mira anche a saperne di più sulla funzione delle cellule T CAR e sulla loro persistenza nei pazienti affetti da LMA.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La leucemia mieloide acuta (AML) è una malattia maligna caratterizzata dalla rapida crescita di mieloblasti che crescono nel midollo osseo e interferiscono con la generazione di normali cellule del sangue.

Negli ultimi anni, diversi gruppi hanno dimostrato che le cellule CAR T CD33 e CD123 possono eradicare l'AML sia negli studi preclinici che clinici. Tuttavia, la ricaduta dopo la terapia con CAR T rimane un problema critico nel trattamento dell'AML. La ricaduta della malattia può essere causata dalla fuga dell'antigene e dalla crescita di cellule staminali leucemiche residue (LSC) che non vengono efficacemente eliminate dalle cellule CAR-T. CLL-1 (molecola simile alla lectina di tipo C-1) è una glicoproteina transmembrana, che è sovraespressa nelle LSC ma assente nelle HSC (cellule staminali ematopoietiche), suggerendo che la CLL-1 potrebbe essere un bersaglio promettente per la nuova terapia AML. In questo studio, utilizziamo CLL-1 CAR-T in combinazione con CD123 e/o CD33 CAR-T come nuova strategia per affrontare il problema del LSC e prevenire le ricadute causate dalla fuga dell'antigene.

Le cellule T di pazienti o donatori di trapianti saranno geneticamente modificate con vettore CAR lentivirale per riconoscere molecole specifiche (CD33, CD123 o CLL-1) espresse sulla superficie delle cellule AML. Le cellule T ingegnerizzate verranno applicate ai pazienti attraverso la somministrazione endovenosa.

Lo scopo di questo studio clinico è valutare la fattibilità, la sicurezza e l'efficacia della terapia cellulare CAR-T multipla nell'AML. Un altro obiettivo dello studio è quello di saperne di più sulla funzione delle cellule CAR T e sulla loro persistenza nei pazienti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Numero di telefono: 86-075586725195
  • Email: c@szgimi.org

Luoghi di studio

  • Cina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Cina, 518000
        • Reclutamento
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età superiore a 6 mesi.
  2. Espressione confermata di CLL-1, CD123 e/o CD33 nella LMA blastica mediante colorazione immunoistochimica o citometria a flusso.
  3. Il punteggio Karnofsky performance status (KPS) è superiore a 80 e l'aspettativa di vita > 3 mesi.
  4. Adeguata funzionalità midollare, epatica e renale valutata dai seguenti requisiti di laboratorio: frazione di eiezione cardiaca ≥ 50%, saturazione di ossigeno ≥ 90%, creatinina ≤ 2,5 × limite superiore della norma, aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 3 × limite superiore della bilirubina totale normale ≤ 2,0 mg/dL.
  5. Hgb≥80g/L.
  6. Nessuna controindicazione alla separazione cellulare.
  7. Capacità di comprensione e disponibilità a fornire il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  1. Malattia grave o condizione medica, che non consentirebbe al paziente di essere gestito secondo il protocollo, inclusa l'infezione attiva incontrollata.
  2. Infezione batterica, fungina o virale attiva non controllata da un trattamento adeguato.
  3. Infezione nota da HIV, virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV).
  4. Le donne incinte o che allattano non possono partecipare.
  5. Uso di glucocorticoidi per la terapia sistemica entro una settimana prima di entrare nel processo.
  6. Precedente trattamento con qualsiasi prodotto di terapia genica.
  7. I pazienti, secondo il parere dei ricercatori, potrebbero non essere in grado di aderire allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Più cellule CAR T per il trattamento della leucemia mieloide acuta
Biologico: Cellule T ingegnerizzate con geni CAR specifiche per CLL-1, CD33 e/o CD123
Infusione di cellule CAR-T specifiche per CLL-1, CD33 e/o CD123

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza dell'infusione
Lasso di tempo: 1 anno
Gli eventi avversi correlati al trattamento sono valutati in base ai criteri NCI CTCAE V4.0.
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta clinica
Lasso di tempo: 1 anno
Le risposte obiettive (risposta completa (CR) + risposta parziale (PR)) sono valutate dai criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi (RECIST) v1.1.
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 agosto 2025

Completamento primario (Stimato)

31 luglio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

8 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GIMI-IRB-19004

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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