Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vícenásobná buněčná terapie CAR-T zaměřená na AML

21. dubna 2026 aktualizováno: Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Multicentrická klinická studie fáze I/II s více buňkami CAR T pro léčbu akutní myeloidní leukémie

Účelem této klinické studie je posoudit proveditelnost, bezpečnost a účinnost vícečetné terapie CAR T-buňkami, která kombinuje CAR T buňky proti CLL-1 s CAR T buňkami zaměřenými na CD123 nebo CD33 u pacientů s relabující a refrakterní AML. Cílem studie je také dozvědět se více o funkci CAR T buněk a jejich perzistenci u pacientů s AML.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Akutní myeloidní leukémie (AML) je maligní onemocnění charakterizované rychlým růstem myeloblastů, které rostou v kostní dřeni a narušují tvorbu normálních krevních buněk.

Během několika posledních let několik skupin prokázalo, že CD33 a CD123 CAR T buňky mohou vymýtit AML v preklinických i klinických studiích. Nicméně relaps po terapii CAR T zůstává kritickým problémem při léčbě AML. Recidiva onemocnění může být způsobena únikem antigenu a růstem reziduálních leukemických kmenových buněk (LSC), které nejsou účinně eliminovány CAR T buňkami. CLL-1 (C-typ lektinu podobná molekula-1) je transmembránový glykoprotein, který je nadměrně exprimován v LSC, ale chybí v HSC (hematopoetických kmenových buňkách), což naznačuje, že CLL-1 by mohl být slibným cílem pro novou terapii AML. V této studii používáme CLL-1 CAR-T v kombinaci s CD123 a/nebo CD33 CAR-T jako novou strategii k řešení problému LSC a prevenci relapsu způsobeného únikem antigenu.

T buňky od pacientů nebo dárců transplantací budou geneticky modifikovány lentivirovým CAR vektorem, aby rozpoznaly specifické molekuly (CD33, CD123 nebo CLL-1) exprimované na povrchu AML buněk. Upravené T buňky budou pacientům aplikovány intravenózním podáním.

Účelem této klinické studie je posoudit proveditelnost, bezpečnost a účinnost vícenásobné terapie CAR-T buňkami u AML. Dalším cílem studie je dozvědět se více o funkci CAR T buněk a jejich perzistenci u pacientů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Telefonní číslo: 86-075586725195
  • E-mail: c@szgimi.org

Studijní místa

  • Čína
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Čína, 518000
        • Nábor
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk starší 6 měsíců.
  2. Potvrzená exprese CLL-1, CD123 a/nebo CD33 v blastické AML imunohistochemickým barvením nebo průtokovou cytometrií.
  3. Skóre Karnofského výkonnostního stavu (KPS) je vyšší než 80 a očekávaná délka života > 3 měsíce.
  4. Přiměřená funkce kostní dřeně, jater a ledvin hodnocená podle následujících laboratorních požadavků: srdeční ejekční frakce ≥ 50 %, saturace kyslíkem ≥ 90 %, kreatinin ≤ 2,5 × horní hranice normy, aspartátaminotransferáza (AST) a alaninaminotransferáza (ALT) ≤ 3 × horní hranice normy, celkový bilirubin ≤ 2,0 mg/dl.
  5. Hgb≥80 g/l.
  6. Žádné kontraindikace buněčné separace.
  7. Schopnost porozumět a ochota poskytnout písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Závažné onemocnění nebo zdravotní stav, který by neumožňoval léčbu pacienta podle protokolu, včetně aktivní nekontrolované infekce.
  2. Aktivní bakteriální, plísňová nebo virová infekce nekontrolovaná adekvátní léčbou.
  3. Známá infekce HIV, virem hepatitidy B (HBV) nebo virem hepatitidy C (HCV).
  4. Těhotné nebo kojící ženy se nemohou zúčastnit.
  5. Použití glukokortikoidu pro systémovou léčbu během jednoho týdne před vstupem do studie.
  6. Předchozí léčba jakýmikoli produkty genové terapie.
  7. Pacienti, podle názoru zkoušejících, nemusí být schopni vyhovět studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Více CAR T buněk k léčbě AML
Biologický: CLL-1, CD33 a/nebo CD123-specifické CAR genově upravené T buňky
Infuze CLL-1, CD33 a/nebo CD123-specifických CAR-T buněk

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost infuze
Časové okno: 1 rok
Nežádoucí účinky související s léčbou jsou hodnoceny podle kritérií NCI CTCAE V4.0.
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinická odezva
Časové okno: 1 rok
Objektivní odpovědi (kompletní odpověď (CR) + částečná odpověď (PR)) se hodnotí podle kritérií pro hodnocení odpovědi u solidních nádorů (RECIST) v1.1.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. srpna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. července 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. července 2019

První zveřejněno (Aktuální)

8. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GIMI-IRB-19004

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Akutní myeloidní leukémie

Klinické studie na CLL-1, CD33 a/nebo CD123-specifické CAR genově upravené T buňky

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit