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Uno studio su Ralinepag per valutare gli effetti sulla capacità di esercizio mediante CPET in soggetti con PH gruppo 1 dell'OMS (CAPACITY)

19 ottobre 2023 aggiornato da: United Therapeutics

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su Ralinepag per valutare la sicurezza e gli effetti sulla capacità di esercizio valutati dal CPET in soggetti con ipertensione polmonare del gruppo 1 dell'OMS che hanno recentemente iniziato la terapia

Lo studio ROR-PH-302, ADVANCE CAPACITY, è progettato per valutare gli effetti della terapia con ralinepag sulla capacità di esercizio valutata in base alla variazione del consumo massimo di ossigeno (VO2) derivato dal test da sforzo cardiopolmonare (CPET) dopo 28 settimane di trattamento

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

ROR-PH-302 è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 28 settimane. I soggetti che soddisfano i criteri di ammissione verranno assegnati in modo casuale 2:1 a ricevere ralinepag o placebo, in aggiunta alla loro terapia di base specifica per la PAH, a seconda dei casi. L'endpoint primario è la variazione rispetto al basale del VO2 di picco (valutato mediante CPET) alla settimana 28. Tutti i soggetti che completano lo studio sul farmaco in studio fino alla settimana 28 avranno la possibilità di ricevere ralinepag in uno studio di estensione in aperto (OLE). I soggetti che interrompono il farmaco in studio prima della settimana 28, così come quelli che completano la settimana 28 con il farmaco in studio ma scelgono di non partecipare allo studio OLE, saranno contattati ogni 6 mesi e alla fine dello studio per determinare il loro stato di sopravvivenza. I soggetti che interrompono prematuramente il farmaco in studio o si ritirano dallo studio per qualsiasi motivo non saranno idonei a partecipare allo studio OLE.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Ciudad Autónoma de Bs. As., Argentina, 1280
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Corrientes, Argentina, W3400AMZ
        • Instituto de Cardiologia de Corrientes
  • Australia
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Australia, 2109
        • Macquarie University
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital, Dept Respiratory and Sleep Medicine
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Princess Alexandra Hospital
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Ordensklinikum Linz Gmbh, Elisabethinen
      • Vienna, Austria, 1090
        • AKH Wien, Innere Med. II, Kardiologie
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1070
        • Erasme University Hospital - Department of Cardiology
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Gasthuisberg University Hospital - Department of Pulmonology
  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile, 90035074
        • Centro de Hipertensão Pulmonar
    • MG
      • Belo Horizonte, MG, Brasile, 30441-070
        • Hospital Madre Teresa
    • SP
      • São Paulo, SP, Brasile, 04037-002
        • Hospital São Paulo
      • São Paulo, SP, Brasile, 05403-000
        • Instituto do Coração do Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de São Paulo - InCor-HCFMUSP
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T1Y 6J4
        • Peter Lougheed Center
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Science Centre- Victoria Hospital
  • Germania
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Germania, 69126
        • Thoraxklinik-Heidelberg, Zentrum für Pulmonale Hypertonie
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Germania, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden, Medizinische Klinik I, Abteilung für Pneumologie
  • Italia
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italia, 20138
        • Centro Cardiologico Monzino, IRCCS
      • Rome, Italia, 00161
        • AOU Policlinico Umberto I
  • Polonia
      • Białystok, Polonia, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Białymstoku, Klinika Kardiologii z Oddziałem Intensywnego Nadzoru Kardiologicznego
      • Otwock, Polonia, 05-400
        • Europejskie Centrum Zdrowia Otwock Szpital im. Fryderyka Chopina, Oddział Kardiologiczny
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clínic i Provincial de Barcelona
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Banner University Medical Center (University of Arizona)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Tampa General Hospital/University of South Florida Center for Advanced Lung Disease and Lung Transplant
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Modulo di consenso informato firmato.
  2. Almeno 18 anni di età.
  3. Diagnosi primaria di PAH.
  4. Ha avuto un RHC diagnostico eseguito durante o entro 3 anni prima dello screening (o allo screening se non disponibile) coerente con la diagnosi di PAH.
  5. Ha sintomi di Classe Funzionale (FC) da II a III dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS)/New York Heart Association (NYHA).
  6. Deve essere in una dose stabile di terapia orale specifica per PAH, definita come nessuna modifica della dose o del regime per almeno 90 giorni prima della randomizzazione. La terapia specifica per PAH consentita è un antagonista del recettore dell'endotelina e/o un inibitore della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE5-I) o uno stimolatore della guanilato ciclasi solubile (sGC). I soggetti possono assumere una dose stabile di uno stimolatore PDE5-I o sGC, non entrambi.
  7. Ha una distanza percorsa a piedi di 6 minuti (6MWD) di ≥150 metri allo screening.
  8. Ha un VO2 di picco di ≥9 to
  9. Se il soggetto sta assumendo farmaci concomitanti che possono influenzare le manifestazioni cliniche della PAH, il soggetto deve assumere una dose stabile per almeno 30 giorni prima della randomizzazione. L'eccezione è che la dose di diuretici deve essere stabile per almeno i 10 giorni precedenti la randomizzazione.
  10. Sia i soggetti di sesso maschile che quelli di sesso femminile accettano di utilizzare un metodo di controllo delle nascite altamente efficace durante l'intero periodo di studio dal consenso informato fino alla visita della settimana 28/visita di follow-up di 28 giorni, se esiste la possibilità di concepimento. I soggetti maschi e femmine idonei devono anche accettare di non partecipare a un processo di concepimento durante lo studio e per 30 giorni dopo la dose finale del farmaco in studio. I soggetti maschi idonei devono accettare di non partecipare alla donazione di sperma per 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio. Le donne chirurgicamente sterili o in postmenopausa non sono considerate potenzialmente fertili. Se in età fertile, le partner di sesso femminile dei partecipanti allo studio di sesso maschile devono accettare di utilizzare metodi di contraccezione accettabili dal punto di vista medico per la durata della partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Per i soggetti con PAH nota associata al virus dell'immunodeficienza umana, un cluster di differenziazione 4 Conteggio delle cellule T
  2. Presenta 3 o più fattori di rischio di malattia/disfunzione del ventricolo sinistro.
  3. Malattia coronarica sintomatica e/o infarto del miocardio negli ultimi 6 mesi.
  4. Malattia della valvola aortica o mitrale sintomatica in atto.
  5. Ha evidenza di malattia polmonare più che lieve nei test di funzionalità polmonare eseguiti entro 1 anno prima o durante lo screening.
  6. - Ha evidenza di malattia tromboembolica determinata dalla scintigrafia polmonare di ventilazione-perfusione o dalla valutazione diagnostica standard di cura locale al momento o dopo la diagnosi di PAH.
  7. - Diagnosi attuale di apnea notturna in corso e clinicamente significativa come definita dallo sperimentatore.
  8. Richiede l'uso di ossigeno supplementare durante il CPET.
  9. Rapporto di scambio respiratorio
  10. Patologie acute non cardiache che possono influenzare la prestazione fisica o essere aggravate dall'esercizio (p. es., infezione, insufficienza renale, tireotossicosi).
  11. Soggetti di sesso maschile con QTcF >450 msec e soggetti di sesso femminile con QTcF >470 msec all'elettrocardiogramma (ECG) registrato allo Screening ed analizzato dal laboratorio ECG centrale. I soggetti con evidenza di ritardo di conduzione intraventricolare, definito come intervallo QRS >110 msec, saranno esclusi se il QTcF è >500 msec sia per i maschi che per le femmine.
  12. Malattia epatica cronica grave (ossia, classe Child-Pugh C), ipertensione portale, cirrosi o complicanze della cirrosi/ipertensione portale (p. es., anamnesi di emorragia da varici, encefalopatia).
  13. Infezione attiva confermata da virus dell'epatite B o virus dell'epatite C.
  14. Soggetti con alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi ≥3 volte il limite superiore della norma o bilirubina totale ≥2 volte il limite superiore della norma allo screening.
  15. Insufficienza renale cronica come definita da una velocità di filtrazione glomerulare stimata utilizzando l'equazione Modification of Diet in Renal Disease Study di
  16. Concentrazione di emoglobina
  17. Soggetti trattati con un agente della via della prostaciclina per via endovenosa, sottocutanea, inalatoria o orale (ad es. epoprostenolo, treprostinil, iloprost, beraprost o selexipag) per PAH entro 90 giorni dalla randomizzazione (è consentito l'uso nei test vasoreattivi). Il soggetto non è idoneo se la precedente terapia con prostaciclina è stata interrotta per un problema di sicurezza o tollerabilità correlato agli effetti avversi sistemici della prostaciclina.
  18. Il soggetto ha una malattia veno-occlusiva polmonare.
  19. Tumori maligni diagnosticati e/o trattati entro 3 anni dallo screening, ad eccezione del carcinoma basocellulare o squamocellulare localizzato non metastatico della cute o del carcinoma in situ della cervice asportato con intento curativo.
  20. Test del soggetto positivo per anfetamina, cocaina, metanfetamina, metilendiossimetamfetamina o fenciclidina nello screening antidroga delle urine eseguito durante lo screening o ha una storia recente (6 mesi) di abuso di alcol o droghe. I soggetti non saranno esclusi a causa di uno screening farmacologico positivo causato da farmaci prescritti.
  21. Inizio o interruzione di un programma di riabilitazione cardiopolmonare basato sull'esercizio nei 90 giorni precedenti lo screening e/o pianificato durante la partecipazione allo studio.
  22. Precedente partecipazione a qualsiasi studio su ralinepag o altro studio clinico interventistico con medicinali entro 30 giorni prima dello screening. È consentita la partecipazione simultanea a studi di registro o osservazionali, se il soggetto può soddisfare tutti gli altri criteri di ammissione e rispettare tutte le procedure di studio.
  23. Qualsiasi motivo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, preclude al soggetto la partecipazione allo studio (ad esempio, qualsiasi condizione medica precedente o intercorrente) che possa aumentare il rischio associato alla partecipazione allo studio o che possa confondere l'analisi dello studio (ad esempio, il diritto a -shunt sinistro rilevato durante il CPET) o compromettere la partecipazione o la cooperazione allo studio.
  24. Ipersensibilità nota al ralinepag o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
  25. Aspettativa di vita
  26. Donne in gravidanza, allattamento o allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ralinepag
Ralinepag compresse a rilascio prolungato una volta al giorno (orale) 50, 250 e 400 mcg titolate alla dose massima tollerata individuale (dose massima di 1400 mcg)
Droga: Ralinepag
Raline orale pag
Altri nomi:
  • APD811
Comparatore placebo: Placebo
Compresse placebo corrispondenti (orali)
Droga: Placebo
Compresse orali abbinate

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del VO2 di picco valutato mediante CPET
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 28
Il VO2 di picco mediante CPET è stato misurato al basale (prima dell'inizio del farmaco in studio) e alla settimana 28
Dal basale alla settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del peptide natriuretico pro-cervello N-terminale (NT-proBNP)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 28
NT-proBNP è stato misurato al basale (prima dell'inizio del farmaco in studio) e alle settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24 e 28
Dal basale alla settimana 28
Variazione rispetto al basale nella pendenza della ventilazione minuto (VE)/emissione di anidride carbonica (VCO2).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 28
La pendenza VE/VCO2 (dal CPET) è stata calcolata al basale (prima dell'inizio del farmaco in studio) e alla settimana 28
Dal basale alla settimana 28
Variazione rispetto al basale della qualità della vita correlata alla salute misurata dai punteggi dell'indagine sulla salute in forma breve (SF-36).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 28
L'SF-36 è stato valutato al basale (prima dell'inizio del farmaco in studio) e alle settimane 16 e 28. L'SF-36 consisteva in 36 domande in 8 categorie di salute (vitalità, funzionamento fisico, dolore corporeo, percezione generale della salute, ruolo fisico, ruolo emotivo, funzionamento sociale e salute mentale). Le risposte alle domande sono state valutate su una scala numerica, con 1 come punteggio migliore e numeri più alti come punteggi peggiori. I punteggi grezzi delle sottoscale sono stati convertiti e sommati dallo sperimentatore in un punteggio totale compreso tra 0 e 100 per misurare la salute funzionale e il benessere dal punto di vista del paziente. L'intervallo di punteggio finale era compreso tra 0 (che rappresenta il punteggio più basso possibile; stato di salute peggiore) e 100 (che rappresenta il punteggio più alto possibile; stato di salute migliore).
Dal basale alla settimana 28
È ora del primo ricovero non elettivo per tutte le cause
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 28
Verrà valutato il tempo del primo ricovero non elettivo per tutte le cause durante il periodo di studio.
Dal basale alla settimana 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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United Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 gennaio 2021

Completamento primario (Effettivo)

12 aprile 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

12 aprile 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

10 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ROR-PH-302

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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